FDA批准去纤苷(去纤维钠,defiteli)治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病(VOD),也被称为正弦阻塞综合征(SOS),肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植(HSCT)。肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷(去纤维钠,defiteli)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物,近年来,多个临床研究结果说明去纤苷(去纤维钠,defiteli)是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。去纤苷(去纤维钠,defiteli)对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重,被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷(去纤维钠,defiteli)共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决,继续去纤苷(去纤维钠,defiteli)直至VOD的解决或直至最大60天。
去纤苷(去纤维钠,defiteli)最早是由意大利Gentium制药研制开发,于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后,去纤苷(去纤维钠,defiteli)于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市。据小编获知去纤苷(去纤维钠,defiteli)在我国并没有上市,患者需要按原价从国外购买。患者如果有用药需求,可以亲自去奔赴去纤苷(去纤维钠,defiteli)原产地进行购买,但是这种方法适用于家庭条件较好的患者,普通家庭可以选择国内正规的医疗服务机构进行获取,比如医伴旅。它可以协助患者获得正品有保障的去纤苷(去纤维钠,defiteli),药品直邮到家,患者不用担心药品的来源。
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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