




2013年10月22日,去纤苷(去纤维钠,defiteli)获欧盟批准上市,作为第一种用于成人和儿童接受造血干细胞移植的严重肝静脉闭塞病治疗;2016年3月30日,美国食品与药物管理局(FDA)批准了去纤苷(去纤维钠,defiteli)用于治疗成人及儿童肾和肺功能障碍的造血干细胞移植后继发引起的肝静脉闭塞症(VOD)。去纤苷(去纤维钠,defiteli)是第一个和唯一的治疗严重肝静脉闭塞病的药物,这种病稀有且严重危机生命!
HSCT是一些病人治疗某些血液或骨髓癌症的手术。在HSCT过程之前,病人一般接受化疗。肝VOD可发生在接受化疗和HSCT的患者中。肝VOD是一种肝脏的一些血管堵塞,引起水肿和肝内的血流量减少的状况,这中状况会导致最严重的肝损伤。肝VOD最严重形式是,病人可能发展肾和肺部的衰竭。不足2%的患者在HSCT后会发展成严重的肝VOD,但高达80%的患有严重肝VOD不能存活。肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷(去纤维钠,defiteli)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷(去纤维钠,defiteli)是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。
价格方面,去纤苷(去纤维钠,defiteli)海外售价折合人民币约22000$/盒。目前去纤苷(去纤维钠,defiteli)并没有在国内上市,国内患者如有用药需求,可以通过国内专业的海外医疗服务机构(如:医伴旅)获取正品去纤苷(去纤维钠,defiteli)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114