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瑞复美治疗骨髓异常综合症效果如何呢?

郭药师
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2025-01-20 01:36:52
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瑞复美(雷利度胺)属于一种沙利度胺的衍生物,具有较强的抑制血管生成、调节免疫、直接或间接杀死肿瘤细胞的作用,且神经毒性及毒副作用更低。其可调节机体T淋巴细胞活性,调节机体免疫功能和骨髓中多种组分,抑制肿瘤细胞增生,诱导其分解。在治疗骨髓异常综合症方面,该药也发挥出了较为理想的效果。

于MDS-5q综合症(其一类型)雷利度胺治疗能取得细胞遗传学缓解,一组临床二期试验纳入了148例输血依赖的5q-综合征和低危或中危的MDS患者。平均起效时间为4.6周。112例中有67%患者脱离输血。85例可评价细胞遗传学疗效者中,38例中有45%取得完全细胞遗传学缓解。虽然治疗有效率可观,但主要的毒副作用是比较严重的,主要体现在中性粒细胞减少和血小板减少,发生的几率分别为55和44%,需要停药和应用支持维持治疗,这可能影响到病情的走向。

另外,其疗效持续中位时间为2年。部分患者缓解持续的时间更长。但是即使这些完全缓解的病人,应用更加敏感的检测方法,仍然可以检测到5q-细胞的存在。

雷利度胺治疗MDS-5q者有疗效,那么对于非5q综合征的MDS病人有无疗效?

答案是有的,同样是临床二期的数据,雷利度胺(即来那度胺)对于非5q-综合征的输血依赖低危和中危-1的MDS患者也有一定的疗效。试验共纳入病例214例,56例中有26%病人脱离输血。平均起效时间为4.8周。疗效维持时间平均为41周。各方面数据评估有效率为43%。主要毒副作用还是中性粒细胞减少与血小板减少问题。

参考资料: FDA说明书更新于2023年3月24日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021880

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