瑞复美对骨髓异常综合症能有多大效果？

骨髓增生异常综合征（MDS）是一种克隆异常性疾病，其起源为造血干细胞，主要发生于老龄人群，表现为不明原因的慢性进行性血细胞减少（全血细胞减少占绝大多数），来那度胺(商品名:瑞复美)是沙利度胺的一个重要衍生物，是新基 (Celgene)公司研发的第2代口服的免疫调节药物，用于治疗骨髓增生异常综合症（MDS）、多发性骨髓瘤（MM）。

瑞复美对骨髓异常综合症能有多大效果？

临床试验探讨瑞复美（雷利度胺）对难治性骨髓增生异常综合征的临床疗效。试验结果：3例患者中，1例完成了至少3个治疗周期，疾病获得缓解，目前仍在治疗中；例2完成了1个治疗周期后，由于血象过低，虽经调整剂量仍不能够耐受而终止治疗；例3完成了3个治疗周期，其间在第二个周期完成后疾病转化为急性髓细胞白血病，虽然完成了3个治疗周期，但疾病未能缓解并最终死于急性白血病。1例获得缓解的患者在完成第3个周期治疗后，疾病才逐渐趋于稳定，从第4个治疗周期后，血红蛋白和白细胞逐渐稳定上升，共完成10个周期的治疗，白细胞稳定在2.5×109/L左右，目前仍在继续治疗中。

试验中雷利度胺的副作用有：3例患者都出现了血细胞及减少，且与剂量相关，血细胞降低最低点再上一个治疗周期停止核下一个治疗周期开始，减剂量或停药后可部分恢复；3例出现较严重的消化道症状，包括恶心、腹胀、便泻等，停药或减剂量后可消失或减轻。试验结果显示结论：瑞复美（雷利度胺）对难治性MDS的治疗有效，副作用轻，通过调整剂量可以缓解。