多发性骨髓瘤治疗用药-达雷木单抗

2015年达雷木单抗Darzalex被FDA首次批准作为复发/难治性多发性骨髓瘤患者的四线疗法，是全球首个获批治疗多发性骨髓瘤的单抗药物。达雷木单抗具有广谱杀伤活性，靶向结合多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的跨膜胞外酶CD38分子，通过多种机制诱导肿瘤细胞的快速死亡。

抗CD38单抗新药达雷木单抗的出现，为难治多发性骨髓瘤患者带来了一线希望。该药可靶向结合肿瘤细胞表面CD38抗原，诱导肿瘤细胞凋亡或通过多种免疫机制介导杀伤肿瘤。一项关于达雷木单抗（daratumumab）治疗难治多发性骨髓瘤（MM）患者的随机、开放标签、多中心2期临床试验，研究纳入的124例MM患者，这些患者此前均接受过包括蛋白酶体抑制剂或免疫调节剂的治疗。在研究的第一阶段，患者按1：1随机分为静脉注射达雷木单抗8mg/kg组共18人或16mg/kg组共16人，据此决定第二阶段研究药物的使用剂量。

对包括研究第一阶段及第二阶段在内的106例接受达雷木单抗剂量为16mg/kg的患者进行分析，其中85例（80%）患者接受过自体干细胞移植，101例（95%）对此前接受过的大部分蛋白酶体抑制剂或免疫调节剂耐药。31例患者（29.2%）达到总体缓解，其中3例达到sCR（2.8%），10例达到VGPR（9.4%），18例达到PR。达到首次缓解的中位时间为1月。中位缓解持续时间为7.4月。无进展生存期为3.7月。1年总体生存率为64.8%，中位总体生存期为17.5月。