托法替尼治疗效果

前期的多项临床试验已经证明了托法替尼(托法替布)在改善类风湿性关节炎（RA）患者症状和延缓关节破坏方面显著的疗效。 托法替尼有望成为广泛用于临床治疗 RA 的又一新型武器， 但是其远期疗效以及其在感染、肿瘤、生化方面的影响还有待进一步基础和临床方面的研究。

在新英格兰医学杂志发表的一项临床试验结果，不同于前几项临床研究，其直接将托法替尼与传统治疗 RA 的一线药物甲氨蝶呤进行了比较。 958 例初诊或没有接受治疗量甲氨蝶呤的活动期 RA 患者被随机分为甲氨蝶呤组（186 例）、托法替尼 5 mg 组（373 例）及托法替尼 10mg 组（397 例）。 结果显示在治疗后 6 个月，托法替尼组关节破坏程度要比甲氨蝶呤组轻， 这种显著差异在治疗 12 个月和 24 个月后依然存在；在治疗 6 个月时，托法替尼 5 mg 组和托法替尼 10 mg 组 ACR70 反应率显著高于甲氨蝶呤组（分别为25.5% 、37.7%和 12.0%，P<0.01），在 24 个月时差异也依然有统计学意义。

这项研究很好地证明了托法替尼无论在改善患者 RA 患者的症状、 体征还是关节破坏方面的疗效均优于甲氨蝶呤， 也说明托法替尼有可能跻身于治疗 RA 一线药物的行列。

除了托法替尼治疗 RA 的有效性， 其安全性和耐受性也是我们非常关心的问题，它们也决定了托法替尼能否被广泛地用于临床。 在前期的临床试验中，如果患者服用超大剂量的托法替尼（如 100 mg），没有严重不良事件的报道，提示该药有较好的耐受性。