




托法替尼(托法替布)是作用于细胞内酪氨酸激酶的小分子口服抑制剂,由美国 FDA 于 2012 年 11 月批准用于成人的中度至重度活动性类风湿性关节炎(RA)的治疗,且呈现出了比较不错的效果。
试验 IV 为正在进行的为期 2 年的试验,在第 1 年的计划期内共纳入 797 名 MTX 治疗反应不佳的中度到重度活动性类风湿关节炎患者,分为托法替尼 5 和 10 mg,bid 组,及安慰剂组。到 6 个月结束时,将所有的安慰剂组患者以双盲的方式推进到第三预定治疗阶段。
结果显示,3 个月后,托法替尼 2 个剂量组受试者的 HAQ-DI 评价情况明显改善 ;6 个月后,托法替尼 5 和 10 mg 剂量组及安慰剂组中达到 ACR20 的受试者比例分别为 55%、67%及 27%(P<0.001),且托法替尼组受试者的 RA 活动度评分DAS28-4(ESR)<2.6 也显著改善。
试验 V 为持续 6 个月的试验,共纳入 399 名对至少 1 种 TNF 抑制剂治疗反应不佳的中度到重度活动性类风湿关节炎患者,分为托法替尼 5 和 10 mg,bid 组,及用过MTX 的安慰剂组。在第 3 个月随访时,将所有随机和安慰剂组的患者以双盲的形式进入第二预定治疗阶段,剂量为托法替尼 5 和 10 mg,bid。
结果显示,3 个月后,托法替尼5 和 10 mg 剂量组及安慰剂组中达到 ACR20 的受试者比例分别为 41%、48% 及 24%(P<0.001);且 2 个剂量组受试者的 HAQ-DI 评价情况及 RA 活动度评分 DAS28-4(ESR)<2.6 也显著改善 。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年2月21日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213082