2020：FDA近期批准用于前列腺癌、胶质母细胞瘤和儿童白血病的治疗药物

最近，美国食品和药物管理局(FDA)批准了用于转移性抗去势前列腺癌、复发性胶质母细胞瘤和小儿急性髓系白血病的药物。

快速通道指定：EPI-7386用于转移性抗去势前列腺癌

FDA批准了EPI-7386的快速通道指定，这是一种口服高选择性雄激素受体的N末端抑制剂，用于治疗对标准护理治疗有耐药性的转移性抗去势前列腺癌的成年男性患者。

一项I期临床试验预计在美国和加拿大选定的临床地点进行，将招募约18名转移性去势耐药性前列腺癌患者纳入剂量递增部分的研究，另有10名患者计划加入涉及其他临床部位的剂量扩增队列。这项研究将评估EPI-7386的安全性和耐受性，同时对该疗法的药代动力学、生物学和抗肿瘤效应进行表征。

胶质母细胞瘤中RNL的快速指定

FDA批准了用于治疗复发性胶质母细胞瘤的研究药物铼纳米脂质体(rhenium nanoliposome，RNL)的快速审批。纳米脂质体包裹的放射性同位素可以安全、有效、方便地将高剂量辐射直接送入脑瘤，其浓度比目前使用的外束放射疗法高25倍。

该药物正在多中心 ReSPECT试验1期研究阶段的剂量发现临床试验中进行评估。最近，ReSPECT试验数据和安全监测委员会批准了对该试验的第6组研究，其中包括将药物量和放射剂量分别增加到8.8 mL和22.3 mCi。

FDA批准OXi-4503在急性髓系白血病（AML）中的儿科疾病指定

FDA已经指定OXi4503 （CA1P)作为一种治疗“罕见儿科疾病”的药物，用于治疗急性髓系白血病(AML)，这种急性髓系白血病的基因突变对儿童患者的影响较大。

OXi4503联合标准化疗阿糖胞苷在成年AML患者中普遍耐受良好，OXi4503的最大耐受剂量水平被确定为进一步临床开发这一新型双药联合用药的推荐剂量。在26例可评估的AML患者中，有4例完全缓解，1例部分缓解。完全缓解与超过1年总生存时间相关。

在老年复发性急性髓系白血病患者中，该联合治疗表现出可控的毒性和对风险有利的前景。