




去纤维钠(去纤苷)是一种单链的多聚脱氧 核糖核昔的钠盐,具有抗血栓,抗局部缺血,抗炎性反应和促纤维蛋白溶解的特性。在临床中,该药主要用于肝静脉闭塞病(HVOD)的治疗。
国外曾报道应用去纤维钠治疗重症HVOD有效且无显著毒性。国外一项研究首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用,该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注,中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示,42%的患者获得完全缓解(CR),移植后100d总生存(os)率达32%,而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。
2000年欧洲一个研究组 (包括19个治疗中心)报道 了40例HVOD患者应用去纤维钠的疗效,其中28例为重症HVOD或合并多脏器功能衰竭患者。去纤维钠剂量为 10~40 mg/kg/d,中位应用时间为18 (2-71)天, 开始用药的中位时间为移植后+14(-2+53)天。结果显示 22例(55%)完全缓解,17例(43%)活过+100 天。
2002年美国多中心协作组报道87例造血干细胞移植后重症 HVOD合并多脏器功能衰竭的患者应用去纤维钠的结果,用量为 5~60 mg/kg/d,用药的中位时间为 15天,结果 36%患者完全缓解,35%患者活过移植后 100天,且两组研究均显示去纤维钠无明显毒副作用,是一种安全有效的治疗HVOD的药物。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114