口服阿扎胞苷维持治疗化疗后缓解的急性骨髓性白血病

虽然诱导化疗为许多老年急性骨髓性白血病 （AML） 患者带来缓解，但是很容易复发，总体生存率较差。

一项3期、随机、双盲、安慰剂对照试验，将阿扎胞苷口服制剂（CC-486，一种与注射用阿扎胞苷不具有生物等效性的低甲基化药物）作为强化化疗后首次缓解的AML患者的维持治疗。年龄在55岁或以上、完全缓解且血细胞计数完全恢复或不完全恢复、不适合进行造血干细胞移植的患者被随机分配接受阿扎胞苷口服制剂（300mg）或安慰剂，每天一次，接受14天，每28天为一周期。主要终点是总生存期。次要终点包括无复发生存期和健康相关的生活质量。

共有472名患者接受了随机化治疗；238名患者被分配到阿扎胞苷组，234名患者被分配到安慰剂组。中位年龄为68岁（范围为55～86岁）。从随机化开始，阿扎胞苷组的中位总生存期显著长于安慰剂组（分别为24.7个月和14.8个月；P<0.001）。阿扎胞苷组的中位无复发生存期也显著长于安慰剂组（分别为10.2个月和4.8个月；P<0.001）。

在根据基线特征定义的大多数亚组中，阿扎胞苷在总生存期和无复发生存期方面均显示出优势。两组最常见的不良事件为1级或2级胃肠道事件。常见的3级或4级不良事件为中性粒细胞减少（阿扎胞苷组41%的患者和安慰剂组24%的患者）和血小板减少（分别为22%和21%）。在阿扎胞苷治疗期间，总体健康相关的生活质量得以保持。

在化疗后缓解的老年AML患者中，阿扎胞苷维持治疗的总生存期和无复发生存期明显长于安慰剂。副作用主要是胃肠道症状和中性粒细胞减少。在整个治疗过程中，生活质量得到了维持。

参考资料：Oral Azacitidine Maintenance Therapy for Acute Myeloid Leukemia in First Remission