




Karyopharm Therapeutics公司开发的塞利尼索(Xpovio)于2015年即获得多发性骨髓瘤的孤儿药资格(FDA),并于2019年通过加速审批获FDA批准其联合地塞松用于四线以后复发/难治性多发性骨髓瘤的治疗。
Karyopharm Therapeutics是一家临床阶段的制药公司,总部位于美国马萨诸塞州Newton,Karyopharm是口服选择性核输出抑制剂(SINE)技术的行业领导者,该技术旨在通过抑制输出,特别是XPO1来解决肿瘤发生的中心机制。
塞利尼索Xpovio是一种核输出抑制剂,通过阻断癌细胞的核输出蛋白1(XPO1),抑制肿瘤抑制蛋白、调节蛋白及mRNA的输出,使这些蛋白在核内累积,从而提高抗肿瘤活性。因正常细胞的DNA损伤很小或没有损伤,在短暂的XPO1抑制后能够恢复正常的活性,故受到的影响很小。
美国生产的Xpovio进医保了吗?
美国生产的Xpovio目前还没有在大陆上市,因此也没有进入医保,医伴旅了解到美国出口到香港的Xpovio性价比最高,患者朋友们可以亲自去香港购买Xpovio,也可以寻找国内的海外医疗服务机构(如:医伴旅),由他们翻译病例,以直邮的方式把药品快递到患者手中,以直邮的方式把药品快递到患者手中。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年7月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212306