




肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷(defiteli)是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。
去纤苷(defiteli)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物,用于治疗接受过化疗和干细胞移植的成人和儿童的重度静脉闭塞性疾病(VOD)。其可以增加纤维蛋白裂解和调节血小板的活性以减少促凝活性,目前尚未有报道其能增加出血风险。
国外有研究者在美国首先报道了临床上应用去纤苷(defiteli)的疗效及预后。结果显示,该药明显改善了患者的预后及生存时间。随着时间的推移,多项研究也纷纷报道证实去纤维钠在HVOD中应用的有效性,其中包括欧洲一项多中心临床研究显示,完全缓解的患者占 55%;治疗100天后,存活的患者占43%。
爱尔兰爵士制药的defiteli在国内有吗?
爱尔兰爵士制药的defiteli还没有在国内上市,因此患者只能选择国外上市的爱尔兰爵士制药的defiteli。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年6月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114