FDA授予GEN-1免疫疗法用于治疗晚期卵巢癌的快速通道资格

Celsion公司宣布，FDA授予了DNA介导白细胞介素12（IL-12）免疫疗法GEN-1快速通道资格，用于治疗晚期卵巢癌患者。

概述

该药物目前正处于2期开发阶段，其设计利用了Celsion的非病毒纳米颗粒给药系统平台TheraPlas。

Celsion公司董事长、总裁兼首席执行官Michael H. Tardugno说：“快速通道资格是发展GEN-1用于晚期卵巢癌的重要一步。如果我们在早期临床试验中获得的令人鼓舞的数据继续出现，该资格可以支持其快速进入市场。快速通道使得我们可以更频繁地与FDA沟通，讨论开发计划和临床试验设计。”

试验设计

目前，1/2期OVATION 2试验（NCT03393884）正在研究GEN-1，研究GEN-1联合标准新辅助化疗治疗新诊断的III或IV期卵巢癌患者。新辅助化疗的目标是缩小肿瘤3个周期，以便手术切除。

在这项非盲、1:1的随机试验中，试验人群在新辅助化疗后接受间隔性去瘤手术，然后进行3个周期的化疗和最多9个周期的GEN-1治疗。该试验的主要终点是积极治疗组对比对照组的无进展生存期的改善，同时也关注总生存期。

试验结果

OVATION 2试验1期部分的数据在获得快速通道资格之前，就分享给了FDA，发现接受GEN-1治疗的8名患者中有7名（88%）实现了肿瘤完全切除。采用新辅助化疗的对照组的肿瘤完全切除率为50%。

Tardugno说：“此外，如果符合标准，获得快速通道资格的药物有资格进行滚动审查，药品的申办方可以向FDA分次提交新药申请资料。他们也有资格获得加速批准和优先审评资格，这种情况下，治疗严重疾病、满足未得到满足的医疗需求的药物可以根据替代终点获得批准。我们有信心，对于那些治疗选择有限的晚期卵巢癌患者来说，GEN-1可以带来治疗变革。”

在已完成的1b期剂量递增OVATION 1试验中，高剂量队列中，100%的患者经历了完全或部分缓解。此外，在低剂量队列中，67%的患者经历了完全或部分缓解。高剂量队列的肿瘤完全切除率为88%，低剂量队列为33%。

当对比OVATION 1试验与综合对照组的数据时，研究人员发现GEN-1组的癌症控制率几乎是综合对照组的两倍。尽管如此，由于试验的样本量较小，该数据不具备统计学显著性。

其他

FDA强调“必须显示出对比现有疗法的一些优势”才能获得快速通道资格。这可以包括“显示出更好的疗效、对严重结果的影响或对严重结果的改善效果；避免现有疗法的严重副作用；或降低现有疗法的临床显著毒性（常见的，并导致治疗中断的）。”

参考文献： https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-gen-1-immunotherapy-for-treatment-of-advanced-ovarian-cancer