神经纤维瘤可以用司美替尼治疗。
司美替尼是有阿斯利康公司研发的一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂,可使失调的信号通路恢复正常,抑制肿瘤生长,进而缓解病情,适用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤病(NF1)患儿,前提是这些患儿有症状,不能手术治疗丛状神经纤维瘤(PN)。司美替尼可以缩小患神经纤维瘤I型(NF1)遗传综合征儿童和青少年肿瘤体积,改善由NF1引起丛状神经纤维瘤继而引发疼痛和活动能力降低等症状。在动物实验中,司美替尼可以抑制NF1小鼠的ERK磷酸化,并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。建议患者在医生的指导下用药,对症治疗。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756