美格鲁特适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法（例如，由于过敏、超敏反应或静脉通路不良）的轻度至中度1型高雪氏症成人患者。
2003年,美格鲁特(Miglustat)获美国FDP认证，是首个核准被用于尼曼匹克病的特殊治疗药物，近年来国外报道多用于尼曼匹克C型治疗。美格鲁特是一种口服给药的药物，属于葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂。它主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者，作为单一疗法使用。
2003年,美格鲁特(Miglustat)获美国FDP认证，是首个核准被用于尼曼匹克病的特殊治疗药物，近年来国外报道多用于尼曼匹克C型治疗。美格鲁特是一种口服给药的药物，属于葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂。它主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者，作为单一疗法使用。
参考资料： FDA说明书更新于2020年12月8日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021348
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