司美替尼(selumetinib)是治疗什么病的药物？

司美替尼(selumetinib)是治疗1型神经纤维瘤病与盆状神经纤维瘤的药物。

司美替尼(selumetinib)是一种口服小分子丝裂原活化蛋白激酶1和2(MEK1/2)抑制剂，是第二代选择性、强效、非ATP竞争性变构MEK1抑制剂。用于治疗1型神经纤维瘤病中有症状的难治性纤维瘤，也可以用来治疗无法手术的盆状神经纤维瘤。

此外，临床上针对司美替尼(selumetinib)已开展了多种肿瘤治疗研究，包括神经纤维瘤病、晚期实体瘤、急性淋巴细胞白血病、转移性非小细胞肺癌、转移性甲状腺癌和葡萄膜黑色素瘤等。皮疹是其最常见的不良反应，其他不良反应还包括腹泻、恶心呕吐、水肿、疲劳、无症状的肌酸激酶升高等。