




黏多糖贮积症患者,在群里听病友说拉罗尼酶(Aldurazyme)的治疗效果挺好的,请问拉罗尼酶(Aldurazyme)的适应症是什么?是治疗黏多糖贮积症的吗?
拉罗尼酶(Aldurazyme)是治疗Ⅰ型粘多糖贮积症(MPS-Ⅰ)的药物
拉罗尼酶(Aldurazyme)是一种糖蛋白,适用于患有Hurler和Hurler-Scheie型粘多糖贮积症I(MPS I)的成人和儿童患者以及具有中度至重度症状的Scheie型患者。
但拉罗尼酶(Aldurazyme)具有使用限制,包括使用Scheie形式治疗轻度受影响患者的风险和益处尚未确定;尚未评估拉罗尼酶(Aldurazyme)对该疾病中枢神经系统表现的影响。
拉罗尼酶(Aldurazyme)推荐剂量为0.58mg/kg体重,每周静脉输注一次。用药治疗期间应注意患者的反射亢进、感觉异常、注射部位反应、潮红和静脉通路不畅等副作用。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年11月03日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211710