2024年03月26日,武田制药宣布,日本厚生劳动省已批准Adzynma(TAK-755)上市,用于治疗 12 岁及以上个体的先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)。
Adzynma是第一个也是唯一一个获得批准的重组 ADAMTS13 蛋白,旨在通过替换缺陷的 ADAMTS13 酶来解决 cTTP 患者未满足的医疗需求,适用于先天性血栓性血小板减少性紫癜成人和儿童患者的预防性或按需酶替代疗法(ERT)。
2023年11月09日,美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准酶替代疗法(ERT)Adzynma用于预防和治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)成人和儿童患者的按需治疗。
截至2024年3月29日,Adzynma还没有在中国批准上市,无法直接在国内的医院中买到。如果有购药需求,可以前往日本、美国等已经上市的国家购买,也可通过专业的医疗服务机构购买。
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