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盐酸沙丙蝶呤颗粒如何发挥作用?

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2024-04-25 09:28
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盐酸沙丙蝶呤颗粒中的盐酸沙丙蝶呤是四氢生物蝶呤的合成形式,四氢生物蝶呤是多环芳烃的辅助因子。一定比例的突变型 PAH 酶在药理学剂量的沙丙蝶呤存在下表现出增强的活性,对于一些患有轻度PKU的患者,沙丙蝶呤可以有效降低血浆苯丙氨酸水平。

盐酸沙丙蝶呤颗粒由天然四氢生物素化学合成,是苯丙氨酸氢氧化酶、酪氨酸氢氧化酶和色氨酸氢氧化酶的辅酶。 对于基于四氢生物素缺乏的高苯丙氨酸血症患者,补充本制剂会降低苯丙氨酸水平。 对于四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症患者,本制剂可通过增加苯丙氨酸羟化酶的稳定性,激活残余活性而降低苯丙氨酸值。

参考资料: FDA说明书更新于2024年8月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207200

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  —— 以下是追问内容 —— 
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高苯丙氨酸血症(HPA)病患者
沙丙蝶呤如何帮助治疗PKU?
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赵药师
沙丙蝶呤是一种辅助因子,在苯丙酮尿症 (PKU) 治疗中用作苯丙氨酸限制的辅助药物。总体而言,沙丙蝶呤可降低 PKU 成人和儿童的血液苯丙氨酸浓度并增加苯丙氨酸耐受性,从而使人们能够增加饮食中的天然蛋白质。
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