盐酸沙丙蝶呤颗粒是一种口服合成制剂，属于四氢生物蝶呤(BH4)的稳定形式。其通过模拟天然BH4的辅助因子作用，增强苯丙氨酸羟化酶(PAH)活性，促进苯丙氨酸代谢为酪氨酸，从而降低血液中苯丙氨酸浓度。
药品称呼
通用名称：盐酸沙丙蝶呤颗粒
英文名称：Sapropterin Dihydrochloride Granules
适应靶点
苯丙氨酸羟化酶(PAH)
适应症和适应人群
适应症：用于经BH4反应性测试确认的苯丙酮尿症(PKU)患者的长期治疗，需与低苯丙氨酸饮食联合使用。
适应人群：确诊为BH4反应性PKU的成人和儿童患者。
规格与性状
规格：0.4g*100包/盒；
性状：白色至类白色颗粒，可溶于水后口服。
主要成分
活性成分：盐酸沙丙蝶呤
辅料：乳糖、微晶纤维素等
用法用量
推荐剂量：初始剂量为每日2-5mg/kg体重，根据血苯丙氨酸水平调整，最大日剂量不超过20mg/kg。
服用用法：将颗粒溶于水或果汁中，餐后服用，每日一次。
剂量调整：需定期监测血苯丙氨酸浓度，由医生根据患者个体反应调整剂量。
不良反应
常见不良反应：头痛、腹泻、腹痛、鼻咽炎、呕吐。
严重不良反应：过敏反应(如皮疹、呼吸困难)、低苯丙氨酸血症(罕见)。若出现严重不良反应，需立即停药并就医。
注意事项
1、仅限经BH4反应性测试确认的PKU患者使用。
2、治疗期间需持续监测血苯丙氨酸浓度，避免过度降低导致低苯丙氨酸血症。
3、对盐酸沙丙蝶呤颗粒或辅料过敏者禁用。
4、颗粒需完全溶解后服用，避免直接吞服干颗粒。
特殊人群用药
孕妇及哺乳期妇女：尚无充分数据，需权衡利弊后使用。
儿童：安全性和有效性已确认，需根据体重调整剂量。
老年人：临床数据有限，建议谨慎使用。
禁忌症
对盐酸沙丙蝶呤或辅料过敏者。
非BH4反应性PKU患者。
药物相互作用
目前尚无明确药物相互作用报道。与其他药物联用时，建议咨询医师。
药物过量
过量可能导致血苯丙氨酸水平过低。若发生，应立即停药并采取支持治疗。
药代动力学
吸收：口服后快速吸收，达峰时间约3小时。
分布：广泛分布于体液，蛋白结合率低。
代谢：主要通过肝脏代谢为无活性产物。
排泄：主要经肾脏排出，半衰期约6-8小时。
贮存方法
避光、密封保存于25℃以下，置于儿童无法触及处。
研发公司
日本第一三共
