去羟肌苷与其他抗病毒药物联合使用，用于治疗Ⅰ型HIV感染，能够很快地使病毒载量水平明显降低，同时也能够使大多数患者的免疫功能得到提高。该药的严重毒性是胰腺炎，其他重要的毒性还有乳酸性酸中毒，脂肪变性重度肝肿大，视网膜病变和和视神经炎，以及外周神经病变。在临床实验中，发生率较高的不良反应有腹泻、神经病变、皮疹/瘙痒、腹痛、胰腺炎、头痛、恶心、呕吐。
参考资料： FDA说明书更新于2019年12月06日，说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=090788
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