司美替尼的效果很好吗？

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有人记录了用司美替尼治疗NF1中PN的经验。有19例患者使用司美替尼治疗，病变主要部位为头颈部(31.6%,6/19 )、胸部(26.3% ,5/19）和骨盆(21%，4/19)，主要的合并症为畸形( 47.4%，9/19）和疼痛(26.3%，5/19）。随访时间为35～420天，平均223天。在接受治疗60 ~90天后，除1例外，其他患者的临床症状都有持续的改善。1例患者由于症状无明显改善并且出现左心室射血分数下降，在168 天后终止治疗。无因不良反应而导致的治疗暂停。

参考资料： FDA说明书更新于2024年1月24日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756

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