司美替尼是什么药？

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由阿斯利康公司开发的MEK抑制剂司美替尼已被批准用于Ⅲ或Ⅳ期分化型甲状腺癌的辅助治疗、1型神经纤维瘤病和有症状不能手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。司美替尼是一种可供口服、高选择性的小分子MEK1/2抑制剂，主要通过调控RAS-RAF-M EKERK 通路中关键蛋白激酶MEK水平来抑制肿瘤细胞的生长。NF1基因编码的神经纤维瘤蛋白可下调RAS/MAPK通路，从而控制细胞生长和分化。

参考资料： FDA说明书更新于2024年1月24日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756

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