司美替尼是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，在BRAF或RAS突变细胞系和各种异种移植活体模型中均表现出抗肿瘤活性。2020年4月10日，美国FDA批准了英国阿斯利康公司开发的MEK1/2抑制剂司美替尼上市，适应症为2岁及以上儿童的1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。
参考资料： FDA说明书更新于2024年1月24日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756
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