沃拉诺森(Waylivra)是一种反义寡核苷酸药物，通过抑制载脂蛋白C-III(APOC-III)的合成，降低血液中甘油三酯水平，用于治疗遗传性家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)且胰腺炎风险高的成年患者。
药品称呼
通用名称：沃拉诺森、volanesorsen
商品名称：Waylivra
适应靶点
APOC3
适应症和适应人群
成人患者(≥18岁)，经基因确诊FCS且饮食治疗无效者。
规格与性状
规格：285mg*1支/盒
性状：无色至淡黄色澄明溶液。
用法用量
初始剂量285mg(1.5ml)，皮下注射，每周1次，持续3个月。具体您可以阅读沃拉诺森完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：沃拉诺森(Waylivra)的用法用量
不良反应
血小板减少、注射部位反应：红斑、疼痛、瘙痒、肿胀；头痛、肌痛、寒战。具体您可以阅读沃拉诺森完整副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：沃拉诺森(Waylivra)的副作用
注意事项
1.血小板减少
治疗全程监测血小板(基线、每2周)，按表调整剂量。
教育患者报告出血体征(瘀点、异常鼻衄、血便)。
2.LDL-C升高
治疗期间LDL-C可能升高，但通常维持正常范围。
3.肾毒性
每3个月尿试纸筛查；异常时查24小时尿蛋白/肌酐清除率。
蛋白尿≥500mg/24h或肌酐清除率≤30mL/min时停药。
4.肝毒性
每3个月监测肝酶/胆红素。
ALT/AST＞8×ULN或＞5×ULN持续≥2周时停药。
5.炎症反应
每3个月监测血沉(ESR)。
特殊人群用药
1.孕妇
避免使用(无人类数据，动物生殖毒性阴性)。
2.哺乳期女性
暂停哺乳(乳汁中检出微量，但口服生物利用度低，风险未明)。
3.儿童使用
禁用(18岁以下安全性与有效性未确立)。
4.有生殖潜力的女性和男性
说明书中尚未明确。
5.老年人使用
无需调整剂量。
6.肾功能损害
轻中度：无需调整；重度：密切监测。
7.肝功能损害
无需调整剂量。
禁忌症
对活性成分或辅料过敏。
慢性或不明原因血小板减少症(血小板＜140×10⁹/L)。
药物相互作用
1.抗血栓药物及影响血小板药
血小板＜75×10⁹/L时考虑停用；＜50×10⁹/L时强制停用。
2.肝毒性药物(如扑热息痛)
联用可能增加肝损风险，出现肝毒性症状时停用。
3.贝特类/鱼油
临床研究中联用未发现药效学/药动学影响(数据有限)。
药物过量
无临床经验，预期症状限于体质性反应或注射部位反应。对症支持治疗，血液透析无效(药物快速分布至细胞)。
药代动力学
皮下注射后2–4小时达峰，绝对生物利用度≈80%。表观分布容积330L，血浆蛋白结合率＞98%。
贮存方法
冷藏(2–8°C)，避光保存于原包装。
研发公司
Ionis Pharmaceuticals
