沃拉诺森(Waylivra)是一种反义寡核苷酸药物，通过抑制载脂蛋白C-III(APOC-III)的合成，降低血液中甘油三酯水平，用于治疗遗传性家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)且胰腺炎风险高的成年患者。
药品称呼
通用名称：沃拉诺森、volanesorsen
商品名称：Waylivra
适应靶点
APOC3
适应症和适应人群
成人患者(≥18岁)，经基因确诊遗传性家族性乳糜微粒血症综合征且饮食治疗无效者。
规格与性状
规格
285mg*1支/盒。
性状
注射用溶液，外观呈澄清、无色至淡黄色。
用法用量
起始剂量
285mg(1.5ml溶液)皮下注射，每周1次，持续3个月。
3个月后调整
3个月治疗结束后，剂量频率减至285mg每2周1次。
3个月后停药条件
若患者经3个月每周1次285mg治疗后，血清甘油三酯降低幅度<25%，或未降至22.6mmol/L以下，应停用沃拉诺森。
6个月后剂量调整
治疗6个月后，若经主管专科医师评估，患者甘油三酯降低疗效不足，且血小板计数在正常范围，可考虑将剂量频率恢复至每周1次285mg；若该剂量持续9个月仍未带来显著额外的甘油三酯降低效果，需重新减至每2周1次285mg。
具体您可以阅读沃拉诺森完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：沃拉诺森(Waylivra)的用法用量。
不良反应
重点不良反应
血小板减少症：沃拉诺森治疗患者中血小板计数下降较为常见，部分患者因血小板减少停药，但未发生严重出血事件，停药并经适当治疗后血小板均可恢复。
注射部位反应：常见但多为轻度，表现为红斑、疼痛、瘙痒或肿胀，发生率较高，但极少导致停药。
免疫原性：部分患者在治疗期间产生抗药抗体，但现有数据显示抗体未对药物的安全性或疗效产生明显影响。
具体您可以阅读沃拉诺森完整副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：沃拉诺森(Waylivra)的副作用
注意事项
1.血小板减少
治疗全程监测血小板(基线、每2周)，按表调整剂量。
教育患者报告出血体征(瘀点、异常鼻衄、血便)。
2.LDL-C升高
治疗期间LDL-C可能升高，但通常维持正常范围。
3.肾毒性
每3个月尿试纸筛查；异常时查24小时尿蛋白/肌酐清除率。
蛋白尿≥500mg/24h或肌酐清除率≤30mL/min时停药。
4.肝毒性
每3个月监测肝酶/胆红素。
ALT/AST＞8×ULN或＞5×ULN持续≥2周时停药。
5.炎症反应
每3个月监测血沉(ESR)。
特殊人群用药
【孕妇】缺乏沃拉诺森在孕妇中的临床数据，动物研究未显示生殖毒性。作为预防措施，建议妊娠期间避免使用本品。
【哺乳期女性】动物研究表明沃拉诺森在小鼠乳汁中浓度极低，口服生物利用度差，推测对哺乳婴儿风险较低。但尚不清楚其是否经人乳排泄，需权衡哺乳益处与药物治疗母亲的益处，决定是否停药或停止哺乳。
【具有生殖潜力的男性和女性】无本品对人类生育力影响的数据，动物研究未显示对小鼠生育力的影响。说明书中尚未明确针对该人群的特殊使用指导意见。
【儿童使用】18岁以下儿童和青少年的安全性和有效性尚未确立，无临床数据支持。
【老年人使用】老年患者无需调整起始剂量，现有数据显示老年患者与年轻患者在安全性或有效性上无显著差异，但因数据量少，需谨慎评估。
【肾功能损害】轻至中度肾功能损害患者无需调整剂量，重度肾功能损害患者的安全性和有效性尚未确立，使用时需密切观察，无相关药代动力学数据。
【肝功能损害】未在肝功能损害患者中进行研究，因本品不通过肝脏CYP酶系统代谢，可能无需调整剂量，但具体使用限制需结合患者肝功能状况谨慎评估。
禁忌症
对活性成分或辅料过敏。
慢性或不明原因血小板减少症(血小板＜140×10⁹/L)。
药物相互作用
CYP酶及药物转运体
未进行临床相互作用研究，预计沃拉诺森与CYP酶或药物转运体无显著药代动力学相互作用。尚不明确其是否会影响CYP酶表达。
降脂药物
与贝特类、鱼油联用在有限数据中未见影响沃拉诺森疗效或代谢，也未报告相关不良反应，但联用经验有限。
肝毒性物质
沃拉诺森与酒精或肝毒性药物(如对乙酰氨基酚)联用的影响未知；若出现肝毒性表现，应停用相关肝损伤药物。
抗血栓药及影响血小板药物
联用是否增加出血风险尚不明确。当血小板计数<75×10⁹/L时，应考虑停用抗血小板药、NSAIDs和抗凝药；低于50×10⁹/L时必须停用。
药物过量
无临床经验，预期症状限于体质性反应或注射部位反应。对症支持治疗，血液透析无效(药物快速分布至细胞)。
药代动力学
皮下注射后2-4小时达峰，绝对生物利用度≈80%。表观分布容积330L，血浆蛋白结合率＞98%。
贮存方法
储存于冰箱(2-8℃)，严禁冷冻；需置于原包装中以防光照。
研发公司
Ionis Pharmaceuticals
