依利格鲁司是一种口服药物，专门设计为抑制葡萄糖神经酰胺合成酶(GCS)。它属于底物减少疗法(SRT)药物，通过特异性抑制GCS的活性，减少葡萄糖神经酰胺(GL-1)的合成，从而有效缓解戈谢病1型(GD1)患者在酶缺陷的影响下，脂质在单核-巨噬细胞系统中的异常蓄积。
药品称呼
通用名称：依利格鲁司(Eliglustat)
商品名称：CERDELGA
主要靶点
葡萄糖神经酰胺合成酶
剂型与规格
规格
84mg*56粒/盒；
性状
呈珍珠蓝绿色不透明帽与珍珠白色不透明胶囊，表面印有黑色“GZ02”字样。
主要成分
活性成分：依利格鲁司酒石酸盐。
辅料：微晶纤维素、羟丙甲纤维素、甘油山嵛酸酯等。
用法与用量
依利格鲁司的剂量需要基于FDA批准的CYP2D6基因检测结果来确定患者的代谢表型。EM/IM患者的推荐剂量为每次口服84mg，每日2次。PM患者的推荐剂量为每次口服84mg，每日1次。完整信息可以阅读依利格鲁司用药指南，患者需要在医生的指导下正确用药。
不良反应
1、常见不良反应
在临床试验中，依利格鲁司常见的副作用(发生率≥10％)包括：疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛、上腹痛。
2、试验数据
初治患者(Trial1)：关节痛、头痛、恶心。
转换治疗患者(Trial2)：头晕、乏力、皮疹。
注意事项
心脏风险：依利格鲁司可能会延长PR、QTc、QRS间期，增加心律失常的风险。禁用于患有先天性长QT综合征、近期心肌梗死、心动过缓，或正在使用IA/III类抗心律失常药物的患者。
药物相互作用
1.其他药物对依利格鲁司的影响
CYP2D6/CYP3A抑制剂
可能升高依利格鲁司浓度，增加心律失常风险(如帕罗西汀、酮康唑)。EMs/IMs需调整剂量，IMs/PMs可能存在禁忌。
CYP3A诱导剂(如利福平)
可能降低药物浓度，导致疗效不足，需避免合用。
2.依利格鲁司对其他药物的影响
P-gp底物(如地高辛)
可能升高其浓度，需监测血药浓度并调整剂量(如地高辛剂量降低30%)。
CYP2D6底物(如美托洛尔)
可能升高其浓度，需监测疗效或调整剂量。
特殊人群用药
孕妇：动物实验显示胚胎毒性，尽管人类数据有限，使用时需权衡风险。
哺乳期：在大鼠乳汁中发现依利格鲁司，因此建议停药或停哺乳。
儿童/老年患者：该药的安全性和有效性尚未确立。
肝肾功能不全患者：需根据代谢表型调整剂量，特别在禁忌症及用法用量部分需特别留意。
禁忌症
EM患者
禁用强/中效CYP2D6及CYP3A抑制剂，禁用中重度肝损伤患者合并CYP2D6抑制剂。
IM患者
禁用强/中效CYP2D6及CYP3A抑制剂，禁用任何程度肝损伤的患者。
PM患者
禁用强效CYP3A抑制剂，禁用任何程度肝损伤患者。
药物相互作用
依利格鲁司可能会与以下药物发生相互作用：
升高依利格鲁司浓度
强效CYP2D6抑制剂(如帕罗西汀)、强效CYP3A抑制剂(如酮康唑)。
降低依利格鲁司浓度
强效CYP3A诱导剂(如利福平)。
影响药物
需密切监控P-gp底物(如地高辛)及CYP2D6底物(如美托洛尔)的血药浓度。
贮存方法
储存于20°C-25°C之间(可短期存放在15°C-30°C)，避免光照和潮湿。
原研企业
法国赛诺菲
