盐酸沙丙蝶呤(Sapropterin)

全部名称

盐酸沙丙蝶呤颗粒、Sapropterin、Kuvan

适应人群

适用于1个月及以上、对BH4有反应的苯丙酮尿症(PKU)儿童和成人患者。[ 详情 ]

规格: 100mg*120片/盒,100mg/包,500mg/包
厂家: 美国BioMarin制药

剂型: 片剂,颗粒剂

有效期: 36个月

温馨提示：图片来自公开渠道（如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等），仅供参考。

盐酸沙丙蝶呤的适应症

适用人群

盐酸沙丙蝶呤适用于1个月及以上儿童和成人，主要针对因四氢生物蝶呤(BH4)反应而出现的苯丙酮尿症(PKU)患者。此类患者血液中苯丙氨酸水平升高，需要通过药物干预进行控制，减少长期高苯丙氨酸对神经发育和认知功能的影响。

治疗目标与联合方案

盐酸沙丙蝶呤用于降低血液苯丙氨酸水平，但单独用药效果有限。必须与限制苯丙氨酸的饮食联合使用，最大程度改善代谢平衡。通过个体化剂量调整和定期监测，可实现血苯丙氨酸的稳定控制，提高治疗安全性和疗效。

盐酸沙丙蝶呤治疗高苯丙氨酸血症需要遵循医嘱，结合饮食管理和定期监测，保障药物疗效并减少潜在风险，是对BH4反应性PKU患者的重要干预手段。

参考资料： FDA说明书更新于2024年8月，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207200

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