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去纤苷(Defibrotide)的治疗效果

去纤苷(Defibrotide)是一种用于治疗肝小静脉闭塞病的药物。该药物主要通过调节内皮细胞、减轻炎症损伤、促进纤溶活性以及抑制血小板聚集等多种机制发挥作用。

在体外,去纤维钠增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性,增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达,和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活抑制剂-1(PAI-1)表达。这些机制共同作用,减低EC活化并增加EC-介导的纤维蛋白溶解,保护血管免受损伤。与肝素相比,去纤苷在预防肝静脉闭塞病的同时,降低了出血风险。

欧洲Ⅲ期多中心随机临床实验表明,在干细胞移植后30天内,去纤苷组肝静脉闭塞的发生率显著低于对照组。这一结果证实了去纤苷在预防肝静脉闭塞病中的治疗效果。

去纤苷是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞病的药物。这一批准基于多项临床试验的结果,包括2期、3期以及扩大型试验。这些试验均显示,去纤苷能够显著提高患者的生存率和生活质量。

在未经去纤苷治疗的严重肝小静脉闭塞病患者中,预计100天生存率为21%-31%。而在接受去纤苷治疗的患者中,无论是2期、3期还是扩大型试验,100天生存率均显著高于这一预估值。

对于患有肝小静脉闭塞病(HSOS)或相关疾病的患者而言,了解去纤苷的治疗效果是决定是否使用这种药物的关键,治疗效果的好坏直接关系到患者的生存质量和预后医生决策支持。医生在为患者制定治疗方案时,需要基于药物的疗效、不良反应、耐受性等多方面因素进行综合考虑。

去纤苷(Defibrotide)
药品别称
Defibrotide,Defitelio,defiteli,去纤苷,去纤维钠,去纤苷钠
适应人群
用于治疗肝小静脉闭塞病(VOD)且造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调的成年和儿童患者。
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