甲苯磺酸多纳非尼(简称多纳非尼)一线治疗晚期肝细胞癌的Ⅲ期注册临床研究(试验代号ZGDH3)获得成功,达到预设的主要终点以及安全性结果。在未接受过系统治疗的不可手术或转移性晚期肝细胞癌患者中,多纳非尼治疗组的中位总生存期(mOS)显著优于对照药物索拉非尼治疗组,达到统计学上差异显著性且具有临床意义的延长。
临床前药理学研究证实,多纳非尼既可抑制VEGFR、PDGFR等多种受体酪氨酸激酶的活性,也可直接抑制各种Raf激酶,并抑制下游的Raf/MEK/ERK信号传导通路,抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管的形成,发挥双重抑制、多靶点阻断的抗肿瘤作用。
目前,多纳非尼治疗晚期肝细胞癌、晚期结直肠癌和碘难治性甲状腺癌的3项关键性Ⅲ期研究正在总结或进行中。同时,多纳非尼与抗PD-1/PD-L1单抗联合治疗晚期肝癌等恶性肿瘤的临床研究也正在进行之中。
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