阿那格雷的治疗效果存在个体差异。每个患者的病情不同,对药物的反应也存在差异。在使用阿那格雷时,医生会根据不同患者的具体实际情况进行个体化的治疗研究方案调整。
实验共有942名患者,包括551名ET患者、117名PV患者、178名CML患者和96名OMPN患者(其中87名MMM患者和9名未分类的MPN患者)。患者必须有两次血小板计数≥900000/μL,或两次血小板计数≥650000/μL并伴有血小板增多症相关症状。ET、PV、CML和OMPN患者的平均治疗时间分别为65周、67周、40周和44周;23%的患者接受了2年的治疗。起始剂量为每6小时0.5-2.0毫克。根据血小板计数调整剂量,但每日不超过12毫克。
患者的血小板计数在治疗过程中降至或接近生理水平。血小板计数持续至少4周降至600,000/μL以下,或者与基线值相比减少至少50%。其结果如下图所示:
图:骨髓增生性疾病继发性血小板减少症患者:阿那格雷治疗期间的血浆血小板计数
* x 103/微升
† 三项研究共招募了942名MPN患者。在这些患者中,有923人在研究期间进行了血小板计数的测量。
阿那格雷不仅适用于单纯接受其治疗的患者,还适用于需要联合用药的复杂病例。
关于18名7至16岁的ET(原发性血小板增多症)继发性血小板增多症儿童患者与17名成人患者的开放标签安全性和PK/PD(药代动力学/药效学)的研究实验。儿童患者共18名,年龄范围从7岁至16岁,其中8名为7至11岁的儿童,10名为12至16岁的青少年,平均年龄为12岁。性别分布为8名男性和10名女性。成人患者共17名,平均年龄为66岁,性别分布为9名男性和8名女性。
在研究开始前,18名儿童患者中有17人已经接受过阿那格雷(Anagrelide)治疗,平均治疗时间为2年。17名成人患者中,12人也接受了阿那格雷治疗,平均治疗时间为2年。对于已接受阿那格雷治疗的患者,各年龄组的起始每日总剂量中位数均为1毫克。对于未接受过阿那格雷治疗的6名患者,起始剂量为0.5毫克,每天一次。研究结束时,各年龄组的每日维持总剂量中位数相似,但略有差异。7至11岁儿童为1.75毫克,12至16岁青少年为2.25毫克,成人为1.5毫克。
阿那格雷在治疗血小板增多症方面能够降低血小板数量、减少血栓风险并改善相关症状。由于存在个体差异和可能的副作用,患者在使用过程中应严格遵循医嘱,并密切监测自身状况。
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