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PTC Therapeutics公司公布了Translarna(ataluren)治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示,Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是,数据还显示,Translarna治疗的患者在第28周和第52周的定时功能测试和北极星移动评价量表方面表现出改善,在一年后的平均变化显示出25%的改善。
此前公布的Study 030研究的中期分析显示,在治疗第28周,2-5岁nmDMD患者中的安全性和药代动力学特征与较大年龄儿童中一致。此外,Translarna治疗后,在第28周观察到了显著的临床受益,包括跑步/步行10米、爬楼梯、从仰卧到站立的时间相对基线降低。
我们了解到了Translarna的治疗效果,那么Translarna的售价是多少呢?由于汇率浮动价格不固定,具体价格请咨询医伴旅客服。
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