阿塔鲁伦,Translarna,Ataluren,PTC124
存在因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症的2岁及以上的非卧床患者。[ 详情 ]
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参考资料: 参考FDA说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm