
阿塔鲁伦、Translarna、Ataluren、PTC124
适用于2岁及以上、经基因检测确认肌营养不良蛋白基因存在无义突变、且具备行走能力的杜氏肌营养不良患者。[ 详情 ]
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参考资料: 欧洲药监局更新于2025年4月16日,说明书网址:https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/translarna-epar-product-information_en.pdf