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阿塔鲁伦(Ataluren)

全部名称

     阿塔鲁伦、Translarna、Ataluren、PTC124

适应人群

     适用于2岁及以上、经基因检测确认肌营养不良蛋白基因存在无义突变、且具备行走能力的杜氏肌营养不良患者。[ 详情 ]

  • 规格: 125mg*30袋/盒
  • 厂家: PTC THERAP
  • 剂型: 颗粒剂
  • 有效期: 24个月

温馨提示:  图片来自公开渠道(如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等),仅供参考。

阿塔鲁伦的注意事项

以下内容将详细说明阿塔鲁伦的使用要点与潜在风险,帮助您更安全、有效地进行治疗。

无义突变确认

患者必须经基因检测证实肌营养不良蛋白基因存在无义突变,否则不可使用阿塔鲁伦。

肾功能损害

严重肾功能损害(eGFR<30ml/min)或终末期肾病患者使用阿塔鲁伦时,阿塔鲁伦暴露量及代谢产物会增加,代谢产物毒性未知且可能降低疗效,仅在预期临床获益大于潜在风险时可使用,需密切监测代谢产物毒性及疗效,可考虑降低剂量;未接受过治疗的eGFR<30ml/min患者不建议启动阿塔鲁伦治疗。

脂质谱变化

临床研究中部分患者出现甘油三酯和胆固醇升高,建议接受阿塔鲁伦治疗的无义突变杜氏肌营养不良患者每年监测总胆固醇、低密度脂蛋白、高密度脂蛋白及甘油三酯,或根据患者临床状况增加监测频率。

合并全身性糖皮质激素使用时的高血压风险

合并使用全身性糖皮质激素的患者可能出现高血压,建议每6个月监测静息收缩压和舒张压,或根据患者临床状况增加监测频率。

肾功能监测

对照研究中观察到患者血清肌酐、血尿素氮、胱抑素C轻度升高,建议接受阿塔鲁伦治疗的患者每6-12个月监测上述指标,或根据患者临床状况增加监测频率。

药物相互作用警惕

与UGT1A9诱导剂、OAT1或OAT3底物合用时需谨慎。

氨基糖苷类药物合用禁忌

氨基糖苷类药物在体外会降低阿塔鲁伦的通读活性,且阿塔鲁伦会增加静脉用氨基糖苷类药物的肾毒性,应避免合用;若必须使用(如万古霉素治疗耐甲氧西林金黄色葡萄球菌感染),需密切监测肾功能;不建议阿塔鲁伦与其他肾毒性药物合用,若无法避免需谨慎监测肾功能。

参考资料: 欧洲药监局更新于2025年4月16日,说明书网址:https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/translarna-epar-product-information_en.pdf

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