




本品是基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物,为具有497个氨基酸的糖蛋白,含有4个N-环连接的糖基化位点。戈谢病是先天葡萄糖脑苷酯酶缺乏引起的罕见代谢遗传病,缺乏这种酶会导致葡萄糖脑苷酯在巨噬细胞内蓄积而成为戈谢细胞。
戈谢病主要症状是贫血、血小板减少、骨痛、肝脾肿大。本品通过催化葡萄糖脑苷酯水解使其降解成葡萄糖和神经酰胺,改善贫血和血小板减少症状,使肝脏和脾体积减小。
许多患者会问,长期服用伊米苷酶会产生耐药现象吗?
由于每个患者的体质以及病情进展不同,所以每个患者产生耐药的时间以及表现也不相同,当患者出现耐药现象时,应第一时间向相关医生咨询,更改或更换治疗方案。
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参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm。