由于临床试验是在差异极大的条件下开展，不同药物临床试验观察到的不良反应发生率不能直接相互比较，也未必能反映临床实际使用中的发生率。

严重副作用

在使用左乙酰亮氨酸期间，如出现下列症状，应立即就医。

血小板减少(血小板＜100×10³个/μL)：

C型尼曼‑匹克病试验：共4例出现血小板减少，入组时均已服用米格鲁斯特达42天及以上；2例基线即存在血小板减少，2例为试验期间新发。

共济失调‑毛细血管扩张症试验：1例基线存在血小板减少，在安慰剂给药阶段血小板水平进一步下降。

其他副作用

部分副作用通常无需医疗干预，随着身体适应可能自行消失。若持续或令人困扰，应咨询医护人员。

C型尼曼‑匹克病：上呼吸道感染、腹痛、吞咽困难、呕吐、玫瑰痤疮加重(对症治疗后好转，未停药)。

共济失调‑毛细血管扩张症：跌倒、皮肤裂伤、尿路感染。