伊美司他(Imetelstat)适用于特定类型的骨髓增生异常综合征(MDS)成人患者。

一、疾病风险分层

适用于国际预后评分系统(IPSS)评定为低危或中危-1型的骨髓增生异常综合征患者。该分层代表了相对惰性的疾病进程，但长期输血依赖仍显著影响生活质量和生存预后。

二、贫血与输血依赖状态

患者需存在输血依赖性贫血，具体定义为在8周内需输注4个或以上红细胞单位。这一标准反映了骨髓无效造血所致的严重贫血负担，是启动治疗的关键临床指征。

三、既往ESA治疗反应

适用人群须满足以下条件之一：对促红细胞生成素(ESA)治疗无应答、既往曾有效但后续失去应答、或因基础疾病或合并症而不适合接受ESA治疗。该限定明确了本药在ESA治疗失败后的后线定位。

四、基线血象要求

治疗前绝对中性粒细胞计数须≥1.5×10⁹/L，血小板计数须≥75×10⁹/L。此要求旨在降低初始治疗时重度血细胞减少的风险，确保患者有足够的安全储备启动治疗。

五、排除特定细胞遗传学异常及既往用药

伴有del(5q)细胞遗传学异常的患者不适用。同时，既往接受过来那度胺或去甲基化药物治疗者亦被排除，确保目标人群为ESA难治性且未受其他靶向治疗干扰的纯化队列。