芬妥司兰钠为抗凝血酶靶向小干扰RNA，用于血友病人群的常规出血预防，适应症、适用人群有明确限定，不可超范围使用。

治疗用途

用于常规预防性治疗，目标为预防或降低患者出血事件发作频率，并非出血发作后的急救止血用药。药物依靠调控体内抗凝血酶水平提升凝血能力，不可替代急性出血时急救止血方案。

A型血友病适用人群

适用于12周岁及以上A型血友病患者，无论患者体内是否已经产生凝血因子Ⅷ抑制物。对于存在抑制物的患者，无需依赖因子Ⅷ即可发挥预防出血作用。

B型血友病适用人群

适用于12周岁及以上B型血友病患者，无论患者体内是否已经产生凝血因子Ⅸ抑制物。该药物作用靶点不依赖凝血因子Ⅸ，给伴抑制物B型血友病带来新预防选择。

年龄排除范围

12周岁以下的儿童，现阶段尚不具备充分的安全性与有效性证据，不推荐开展芬妥司兰钠注射液的预防性治疗，等待后续儿科研究数据进一步完善。

芬妥司兰钠注射液覆盖12岁及以上全部A/B型血友病，无论有无抑制物；仅可用于预防，不能用于＜12岁儿童，临床选择时应当严格匹配适用条件。