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曲非肽(trofinetide)

全部名称

     trofinetide、Daybue、曲非肽、曲非奈肽

适应人群

     存在Rett综合征的成人和2岁及以上儿童患者。[ 详情 ]

  • 规格: 450mL*1瓶/盒
  • 厂家: 美国Acadia制药
  • 剂型: 口服溶液
  • 有效期: 24个月

温馨提示:  图片来自公开渠道(如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等),仅供参考。

曲非肽的适应症

曲非肽(trofinetide)适用于治疗2岁及以上成人和儿科患者的雷特综合征(Rett syndrome)。

在临床研究中,曲非肽治疗可显著改善雷特综合征患者的症状,表现为雷特综合征行为问卷(RSBQ)总分较基线显著降低,以及临床总体印象-改善(CGI-I)评分显著改善,表明其能有效减轻雷特综合征相关症状的严重程度。

参考资料: FDA说明书更新于2024年9月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026

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