




trofinetide、Daybue、曲非肽、曲非奈肽
存在Rett综合征的成人和2岁及以上儿童患者。[ 详情 ]
温馨提示: 图片来自公开渠道(如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等),仅供参考。
曲非肽(trofinetide)适用于治疗2岁及以上成人和儿科患者的雷特综合征(Rett syndrome)。
在临床研究中,曲非肽治疗可显著改善雷特综合征患者的症状,表现为雷特综合征行为问卷(RSBQ)总分较基线显著降低,以及临床总体印象-改善(CGI-I)评分显著改善,表明其能有效减轻雷特综合征相关症状的严重程度。
参考资料: FDA说明书更新于2024年9月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217026