曲非肽(Trofinetide)是一种口服溶液，属于神经调节药物，可能通过调节神经炎症反应、改善突触功能及神经保护作用，缓解雷特综合征(Rett syndrome)的核心症状，包括运动功能障碍、呼吸异常及社交互动障碍等。
药品称呼
通用名称：曲非肽、trofinetide
商品名称：Daybue
适应症和适应人群
1、适应症
用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的雷特综合征。
2、适应人群
确诊为典型雷特综合征(携带MECP2基因突变)的成人和儿童(≥2岁)。不适用于2岁以下儿童。
规格与性状
规格：200mg/mL*450mL/瓶，200mg/mL的Trofinetide，每瓶含450mL口服溶液。
性状：粉红色至红色草莓味溶液。
主要成分
活性成分：Trofinetide(曲非肽)。
用法用量
1、常规剂量
根据患者体重调整剂量，每日两次(早晚各一次)，餐前或餐后均可：
9kg至＜12kg：每次5000mg(25mL)。
12kg至＜20kg：每次6000mg(30mL)。
20kg至＜35kg：每次8000mg(40mL)。
35kg至＜50kg：每次10000mg(50mL)。
≥50kg：每次12000mg(60mL)。
2、特殊剂量调整
中度肾功能不全(eGFR30-59mL/min)：剂量减半(如9kg至＜12kg患者调整为2500mg/次)。
严重肾功能不全(eGFR＜30mL/min)：禁用。
3、给药方式
口服或经胃造瘘管(G管)给药；若使用胃空肠造瘘管(GJ管)，需通过G端口给药。
漏服处理：跳过漏服剂量，按原计划服用下一剂，不可补服或加倍。
具体您可以阅读曲非肽完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：曲非肽(Trofinetide)的用法用量。
不良反应
1、常见不良反应(发生率≥10％)
腹泻、呕吐、发热、癫痫、焦虑、食欲减退、疲劳、鼻咽炎。
2、严重不良反应
脱水、体重显著下降、吸入性肺炎(与呕吐相关)。
建议您阅读曲非肽的完整副作用内容，推荐文章：曲非肽(Trofinetide)的副作用。
注意事项
腹泻管理
用药前停用缓泻剂；若发生腹泻，立即补液并使用止泻药，严重时需停用曲非肽。
体重监测
定期监测体重，显著下降时需调整剂量。
呕吐风险
若呕吐频繁或严重，暂停给药并评估吸入风险。
给药准确性
需使用校准量具(如口服注射器)，避免家用量杯。
开封后保存
开封14日后需丢弃剩余药液。
特殊人群用药
【孕妇】尚无足够数据评估曲非肽在孕妇中的发育风险。动物实验中，在低于临床暴露量的剂量下未观察到胚胎-胎儿发育的不良反应。由于潜在风险未知，需权衡母亲的临床需求与对胎儿的潜在风险。
【哺乳期女性】目前未知曲非肽或其代谢物是否进入人乳，也不明确其对母乳喂养婴儿或乳汁生成的影响。需综合考虑母乳喂养的发育和健康益处，以及母亲对曲非肽的临床需求和药物对婴儿的潜在不良影响后决策。
【具有生殖潜力的男性和女性】动物实验中，在低于临床暴露量的剂量下，曲非肽未对生育力或生殖功能产生不良影响，临床中无需特殊限制。
【儿童使用】2岁及以上儿科患者使用曲非肽的安全性和有效性已确立。2-4岁患者的使用证据来自临床研究数据及药代动力学和安全性数据；5岁及以上患者的有效性在随机对照研究中已证实。2岁以下儿童的安全性和有效性尚未确立。
【老年人使用】临床研究未纳入65岁及以上患者，无法确定其与年轻患者的反应差异。由于该药物主要经肾脏排泄，而老年人肾功能可能下降，建议监测肾功能。
【肾功能损害】轻度肾功能损害患者无需调整剂量；中度肾功能损害患者需按特定剂量调整方案给药;重度肾功能损害患者不推荐使用。
【肝功能损害】尚未对肝功能损害患者的药代动力学进行研究。由于肝脏代谢并非曲非肽的主要消除途径，预计肝功能损害不会影响其暴露量，无需特殊调整。
禁忌症
尚不明确。
药物相互作用
CYP3A4敏感底物(如咪达唑仑)：可能升高其血药浓度，需密切监测毒性。
OATP1B1/OATP1B3底物：避免联用(如他汀类药物)。
药物过量
尚不明确，过量时应采取对症支持治疗。
药代动力学
吸收：口服后2-3小时达峰浓度，生物利用度≥84％。
分布：表观分布容积约80L，血浆蛋白结合率＜6％。
代谢：不经CYP450酶代谢，80％以原型经肾排泄。
半衰期：约1.5小时。
贮存方法
未开封：2℃-8℃冷藏，直立放置，避免冷冻。
开封后：冷藏保存，14日内用完。
研发公司
美国Acadia制药(美国阿卡迪亚制药)
