靶向药曲非肽(Daybue),trofinetide的详细说明书

曲非肽(Trofinetide)为甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸(胰岛素样生长因子-1(IGF-1)的N末端三肽)的合成类似物。

‌一、适应症‌

‌雷特综合征(Rett Syndrome)‌

适用于成人和≥2岁儿科患者的雷特综合征治疗，是FDA授予的孤儿药。

‌二、用法用量‌

‌1.给药方案‌

曲非肽(Trofinetide)为口服溶液剂型(200mg/mL)，使用时必须使用药房校准的测量装置(如口服注射器或量杯)，严禁使用家用器具。

曲非肽(Trofinetide)的给药方案需根据患者体重分层确定。给药方式为每日早晚各1次，可口服或经胃造瘘管(G管)给药；若通过胃空肠管(GJ管)给药时，必须经由G端口注入。

具体剂量标准

体重9~<12kg者，每次5000mg(25mL)；12~<20kg者，每次6000mg(30mL)；20~<35kg者，每次8000mg(40mL)；35~<50kg者，每次10,000mg(50mL)；≥50kg者每次12,000mg(60mL)。

‌2.剂量调整‌

（1）若发生漏服或呕吐，应跳过当次剂量，直接按原计划给予下一次剂量，呕吐后不得补服。

（2）如出现严重腹泻、疑似脱水或显著体重减轻，需考虑中断给药、减少剂量或停药。

（3）对于肾功能不全患者，中度损伤者(eGFR30~59mL/min)，剂量减半给药，例如体重9~<12kg者调整为2500mg(12.5mL)，其他体重分层同理减半；严重肾功能损伤者(eGFR<30mL/min)则禁止使用曲非肽(Trofinetide)。

‌三、警告与注意事项‌

‌腹泻‌

发生率85%，多为轻中度；建议用药前停用泻药，出现腹泻时使用止泻药并监测水合状态。

严重腹泻或脱水时需调整剂量或停药。

‌体重减轻‌

7%患者出现体重显著下降；需定期监测体重，必要时调整剂量。

‌呕吐‌

发生率29%(安慰剂组12%)，可能引发吸入性肺炎；持续呕吐需中断或减量用药。

‌特殊人群‌

‌肝功能障碍‌：无明确剂量建议。

‌老年人‌：无需调整剂量，但需关注年龄相关肾功能下降。

四、贮藏要求‌

直立冷藏(2~8℃)，禁止冷冻；开瓶14天后丢弃剩余药液。

注：如需了解详细内容请查看药品原版说明书，具体用药请按医嘱执行。