他比特定已经被批准用来治疗脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤、对含铂药物敏感的复发性卵巢癌和急性淋巴母细胞白血病。那么，他比特定效果如何？ 欧盟研究共入组了266名晚期或转移性脂肪肉瘤与晚期或转移性平滑肌肉瘤患者，这些患者先前均接受过蒽环霉素与异环磷酰胺治疗并且治疗失效。研究对比了两组用药剂量，一组每月给药3次，另一组每3周给药1次。结果显示，每3周给药1次的患者平均无疾病进展期为3.8个月，每月给药3次的患者为2.1个月。 美国研究显示，对于转移性或复发性平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤，平均而言，他比特定治疗组患者的无进展生存期约为4.2个月，相比之下，dacarbazine（达卡巴嗪）治疗组患者只有1.5个月的无进展生存期。 在对软组织肉瘤的Ⅱ期临床试验中，270位脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤患者随机接受他比特定静脉注射治疗(1.5mg/㎡静脉输注24h，每21天输注1次)。结果显示，他比特定减少疾病进展的风险比例为27%，总生存期达到12个月的患者比例为60%。另有研究表明，他比特定也能用于子宫平滑肌肉瘤的治疗，在一项66例转移性子宫平滑肌肉瘤患者的无进展生存期的评估中，16%的患者表现为病情部分缓解，35%的患者病情维持稳定。他比特定副作用：恶心、疲劳、呕吐、腹泻、便秘、食欲下降、呼吸短促、头痛、组织肿胀 (外周水肿)、抗感染的白细胞减少 、血小板计数降低 (血小板减少症)、红细胞计数降低、肝酶升高及白蛋白减少。

他比特定获批适应症有什么？2015年10月23日经美国FDA批准在美国上市，商品名为Yondelis，用于不能手术切除或特定的晚期软组织肉瘤的治疗药物。 STS是一种疾病其中癌细胞来自机体软组织，包括肌肉，肌腱，脂肪，血管，淋巴管，神经和关节周围组织。脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤是发生在脂肪细胞(脂肪肉瘤)或平滑肌细胞(平滑肌肉瘤)的特异性STS他比特定是四氢异喹啉生物碱，是一种从加勒比海被囊动物红树海蛸体内分离提取出来的烷化剂，由3个亚单位构成，A、B亚基与DNA分子结合，C亚基可与转录因子结合发挥作用。 他比特定的治疗效果在518名患有转移性或复发性脂肪肉瘤与平滑肌肉瘤的临床受试者中得到证明。患者随机分组，其中，345名患者接受他比特定治疗，173名患者接受阳性对照药达卡巴嗪治疗，临床试验发现，接受他比特定治疗的受试者的无进展生存期由达卡巴嗪治疗的受试者的平均1.5个月增加到平均4.5个月。在对软组织肉瘤的Ⅱ期临床试验中，270位脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤患者随机接受他比特定静脉注射治疗(1.5mg/m2静脉输注24h，每21d输注1次)。结果显示，他比特定减少疾病进展的风险比例为27%，总生存期达到12个月的患者比例为60%。另有研究表明，他比特定也能用于子宫平滑肌肉瘤的治疗，在一项66例转移性子宫平滑肌肉瘤患者的无进展生存期的评估中，16%的患者表现为病情部分缓解，35%的患者病情维持稳定。

他比特定是第一个海洋来源的对多种恶性肿瘤有效的新型抗肿瘤药物，且具有特殊的抗癌机理。2007年经EMEA(EuropeanMedicinesAgency)批准在欧洲首次上市；2015年10月23日经美国FDA批准在美国上市，用于不能手术切除或特定的晚期软组织肉瘤的治疗药物。研究显示，他比特定可通过靶向某些正常的宿主细胞发挥其抗肿瘤活性。在荷瘤小鼠以及软组织肉瘤和卵巢癌活检组织内，他比特定均显示选择性消耗血液单核细胞和肿瘤相关巨噬细胞的作用。有实验表明，体外实验中对他比特定耐药的同一癌细胞，在体内模型中则表现出一定的抗肿瘤作用，这就清楚地表明，他比特定通过对循环单核细胞和巨噬细胞诱导的肿瘤细胞毒性，以及其对耐药细胞的抗肿瘤活性归因于它充当肿瘤微环境调节剂的能力。 他比特定去哪买的到？据了解目前他比特定并没有在国内上市，患者只能购买海外上市的他比特定。据了解俄罗斯上市售卖的他比特定性价比最高。国内患者买俄版他比特定的渠道有：一、代购可能很多人会选择代购，价格便宜，很多病友们因为低价诱惑购买到假药劣药，所以说代购来的药品不能确保真假。二、出国如果经济条件允许的情况下，出国就是最好的选择了，只要找到一家靠谱的医院，自己亲自出国去买俄版他比特定完全不用担心会买到假药。三、联系国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅）通过直邮的方式购买。由他们翻译病例，联系有经验的医生开处方，以直邮的方式把药品快递到患者手中。

他比特定是由美国JanssenProds公司开发的用于不能手术切除或特定的晚期软组织肉瘤的治疗药物，也可用于白血病的治疗。那么，他比特定治疗白血病疗效如何？ 作为一种全新概念的抗肿瘤生物制剂，他比特定直接作用于肿瘤细胞中DNA短支的缺口，影响并抑制蛋白质的合成，从而抑制肿瘤细胞的分裂和成长，达到抑制恶性肿瘤的作用。他比特定也被认为是一种全新的细胞毒性药物，尤其用于治疗进展型软组织肉瘤的二线治疗。 他比特定可沿DNA螺旋的小沟与富含GC区DNA序列结合，使双链螺旋朝向大沟侧弯曲，其中部分可向DNA螺旋的外侧伸出，与蛋白质加合物的特定部位，如XPG或ＲNA聚合酶可能II(聚合酶II)相互作用，导致双链DNA的断裂，阻断细胞周期，诱导p53无关的细胞凋亡，并阻止其扩散。此外，他比特定还可产生其它抗癌药不同的生物效应———低浓度(nm)即显示出抗癌活性；可影响缓慢生长的细胞和G1期细胞。体内外试验表明，他比特定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌，黑色素瘤以及白血病。临床数据证实，缺乏此修复方式的肿瘤组织对他比特定更敏感。他比特定还能够干扰转录调控途径，抑制转录因子与DNA结合，阻断其反转录作用。最近的研究显示，他比特定可通过靶向某些正常的宿主细胞发挥其抗肿瘤活性。 安全性方面，使用他比特定最常见不良反应包括贫血，白细胞减少，丙氨酸转氨酶上升，中性粒细胞减少，恶心呕吐，疲乏，食欲下降。

他比特定是第一个海洋来源的对多种恶性肿瘤有效的新型抗肿瘤药物，且具有特殊的抗癌机理。2001年他比特定被欧盟列为软组织肉瘤罕见病用药 (Orphan Drug），2004年被美国 FDA 列为软组织肉瘤罕见病用药。除此之外，有研究表明，他比特定联合合聚乙二醇脂质体阿霉素（PLD）可用于复发的铂敏感卵巢癌患者。那么，他比特定对卵巢癌有效果吗？ 这是一项多中心，回顾性验证研究，涉及79例卵巢癌患者，BRAC1/2基因突变（胚系或体系突变）率为21.5％。主要研究终点是trabectedin /联合PLD对无进展生存期（PFS）和OS方面的功效。次要终点为他比特定/PLD之前和之后的总反应率（ORR）。其中63例患者接受了后续治疗，其中35例患者接受了第一线铂治疗，28例患者没有接受含铂治疗。随后治疗线路中位为2线和治疗疗程为11个疗程。他比特定/PLD治疗后到下一次治疗的中位时间为6.7个月。随访结束时，23例患者还活着。总体而言，患者的中位年龄为54.8岁（范围：36.4-79.0），主要是乳头状/浆液性癌患者（72.2％），组织学3级（78.5％）和ECOG评分0（63.3％）。在这些患者中，55.7％的患者在开始研究前仅接受过一次治疗。共有78.9％的患者血清CA-125水平高于正常上限。38%的患者BRCA1 / 2基因是野生型，BRAC突变比率是21.5%。用他比特定 / PLD治疗至少4个月的临床获益率为54.4％。

美国 FDA 已经批准化疗药物他比特定用于不能手术切除或晚期（转移性的）特定软组织肉瘤（STS）- 脂肪肉瘤与平滑肌肉瘤治疗。对于患者来说，最为关心的莫过于药物治疗效果。那么，他比特定治疗脂肪肉瘤效果怎么样？ 他比特定的有效性与安全性在 518 名患有转移性或复发性脂肪肉瘤与平滑肌肉瘤的临床受试者中得到证明。受试者被随机配给他比特定（345 名患者）或达卡巴嗪（173 名患者），后者是另一款化疗药物。接受他比特定治疗的受试者其肿瘤经历了一个推迟的增长（无进展生存期），从治疗开始平均大约 4.2 个月后肿瘤才出现增长，相比之下，接受达卡巴嗪治疗的受试者，其肿瘤在接受治疗后平均 1.5 个月就开始进展。在接受他比特定治疗的受试者中，最常见的副作用是恶心、疲劳、呕吐、腹泻、便秘、食欲下降、呼吸短促、头痛、组织肿胀、抗感染的白细胞减少、血小板计数降低 、红细胞计数降低 、肝酶升高及白蛋白（血液中发现的一种蛋白）减少。他比特定携带一项警告，提醒卫生保健供应商这款药物所存在的风险，包括严重及致命的血液感染（败血症）、肌肉组织破坏（ 横纹肌溶解症）、肝损伤（肝毒性）、静脉或导管周围泄漏（外渗）、组织坏死及心力衰竭（心肌病）。已知对他比特定高度过敏的患者不应服用该药物，这款药物曾被用来治疗癌症。综上所述，他比特定治疗脂肪肉瘤效果显著，值得患者选择；他比特定的批准为晚期或转移性脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供了一种治疗选择。

他比特定中文说明书 适应症：他比特定是一种烷化剂药物适用为有不可切除或转移脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者接受一个以前含蒽环类药物[anthracycline]-方案的治疗。 剂量和给药方法：⑴ 在1.5 mg/m2体表面积作为24-小时静脉输注给药，每3周通过一个中央静脉线。⑵ 预先药物：地塞米松[dexamethasone]20 mg IV，每次输注前30分钟。 剂型和规格：注射用1 mg无菌冰冻干燥粉在一单剂量小瓶。 警告和注意事项：⑴ 中性粒细胞减少败血症：可能发生严重，和致命性，中性粒细胞减少败血症。他比特定治疗期间监视嗜中性计数。对2级或更大中性粒细胞减少不给他比特定。⑵ 横纹肌溶解综合征：可能发生横纹肌溶解综合征；对严重或威胁生命肌酸磷酸激酶水平增加不给他比特定。⑶ 肝毒性：可能发生肝毒性。监视和如需要时延迟和/或减低剂量。⑷ 心肌病变：他比特定可能引发严重和致死性心肌病变。有左心功能不全患者不给他比特定。⑸ 胚胎胎儿毒性：他比特定可能致胎儿危害。忠告对胎儿潜在风险和使用有效避孕。 不良反应：他比特定最常见(≥20%) 不良反应是恶心，疲乏，呕吐，便秘，食欲减退，腹泻，周边水肿，呼吸困难，头痛。他比特定最常见(≥5%)3-4级实验室异常是：中性粒细胞减少，增加的ALT，血小板减少，贫血，增加的AST，和增加的肌酸磷酸激酶。 以上就是他比特定中文说明书，请仔细阅读并在医师指导下使用。

他比特定是首个海洋来源抗肿瘤药，为在海鞘中提取的四氢喹啉类生物碱的半合成品。除了可阻滞肿瘤细胞在G1／G2周期的分化外，还可抑制血管内皮细胞生长因子(VEGF)的分泌及VEGF受体(VEGFR)-1的表达。2004年，他比特定在欧、美已被指定为治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药。2007年，他比特定获得欧盟批准用于治疗软组织肉瘤。2015年，他比特定获得了FDA批准上市，用于接受过蒽环类药物治疗的患有不可切除或转移脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者的治疗。除了软组织肉瘤，他比特定也在欧洲，加拿大等地区获得了监管机构批准用于治疗铂类药物敏感的复发性卵巢癌。那么，他比特定哪里有卖？ 据了解，目前他比特定并没有在国内上市，患者只能购买海外上市的他比特定。据悉，俄版的他比特定性价比最高；国内患者买俄版他比特定的渠道有：一、选择代购：价格便宜，很多病友们因为低价诱惑购买到假药劣药，所以代购来的药品不能确保真假，而且，在国内代购药品是属于违法行为的！二、出国：如果经济条件允许的情况下，出国就是最好的选择了，只要找到一家靠谱的医院，自己亲自出国购买他比特定完全不用担心会买到假药。 三、联系国内的海外医疗服务机构（医伴旅）通过直邮的方式购买：这也是对于不方便出国的患者来说，最可靠的了，为您签订保障合同，不经手药品以及款项，患者直接打款到国外账户，然后以直邮的方式将他比特定邮寄到患者手中，保证100%正品！

2015年10月23日，美国食品和药品监管局（FDA）批准他比特定，一种化疗，为特异性软组织肉瘤（STS）的治疗–脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤–是不能通过手术切除或是晚期（转移）。这个治疗被批准为以前接受含蒽环类化疗患者。 他比特定治疗的安全性和有效性在不同的试验中得到了验证：欧盟研究共入组了266名晚期或转移性脂肪肉瘤与晚期或转移性平滑肌肉瘤患者，这些患者先前均接受过蒽环霉素与异环磷酰胺治疗并且治疗失效。研究对比了两组用药剂量，一组每月给药3次，另一组每3周给药1次。结果显示，每3周给药1次的患者平均无疾病进展期为3.8个月，每月给药3次的患者为2.1个月。 美国研究显示，对于转移性或复发性平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤，平均而言，他比特定治疗组患者的无进展生存期约为4.2个月，相比之下，dacarbazine（达卡巴嗪）治疗组患者只有1.5个月的无进展生存期。 在对软组织肉瘤的Ⅱ期临床试验中，270位脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤患者随机接受他比特定静脉注射治疗（1.5mg/㎡静脉输注24h，每21天输注1次）。结果显示，他比特定减少疾病进展的风险比例为27%，总生存期达到12个月的患者比例为60%。另有研究表明，他比特定也能用于子宫平滑肌肉瘤的治疗，在一项66例转移性子宫平滑肌肉瘤患者的无进展生存期的评估中，16%的患者表现为病情部分缓解，35%的患者病情维持稳定。 他比特定一盒价格多少？治疗效果如此显著，相比很多患者已经对他比特定价格做好了心理准备。据医伴旅了解到他比特定大约在1.3万左右。

2007年，他比特定经EMEA(EuropeanMedicinesAgency)批准在欧洲首次上市；2015年10月23日，他比特定经美国FDA批准在美国上市，商品名为Yondelis。 一项发表于 Annals of Oncology 的 II 期前瞻性研究分析了他比特定治疗BRCA突变和（或） BRCAness 表型的复发性卵巢癌的效果。所谓BRCAness表型，指的是既往多次（至少2次）铂类敏感的患者。 研究总计纳入100例患者，以他比特定1.3mg/m2 静脉治疗，每 3 周一次。其中94例进行了效果评估， 4 例 CR ，33例PR ，总体有效率39.4% 。在铂类耐药和铂类敏感的人群中，总体有效率分别为31.2%和 47.8% ，总体临床受益率（缓解 +SD）分别为54.2%和73.9% 。中位PFS和中位OS分别为18周和72周；铂类敏感的患者期 PFS 和 OS 要优于铂类耐药的患者。有69例患者其BRCA状态已知。总体有效率、 PFS 及OS与BRCA1/2突变状态均无关，研究证实了“反复铂类敏感”的特点是他比特定治疗有效的标志。这种情况下，他比特定活性和铂类复合物治疗的效果相当，可作为铂类治疗禁忌患者的替代药物治疗。 他比特定的价格是多少？他比特定的治疗效果显著，其价格可想而知。据医伴旅了解到他比特定大约在1.3万左右。由于汇率浮动价格不固定，具体价格请咨询医伴旅。

欧盟委员会和美国食品和药物管理局（FDA）已授予曲贝替定孤儿药地位，可用于软组织肉瘤和卵巢癌。临床试验证实，曲贝替定对于缺少功能性同源重组修复机制的癌症细胞治疗尤其有效。一项发表于Annals of Oncology的II期前瞻性研究分析了曲贝替定治疗BRCA突变和（或）BRCAness表型的复发性卵巢癌的效果。 研究总计纳入100例患者，以曲贝替定1.3 mg/m2静脉治疗，每3周一次。其中94例进行了效果评估，4例CR，33例PR，总体有效率39.4%。在铂类耐药和铂类敏感的人群中，总体有效率分别为31.2%和47.8%，总体临床受益率（缓解+SD）分别为54.2%和73.9%。中位PFS和中位OS分别为18周和72周；铂类敏感的患者期PFS和OS要优于铂类耐药的患者。有69例患者其BRCA状态已知。总体有效率、PFS及OS与BRCA1/2突变状态均无关，涉及DNA修复基因和核苷酸剪切修复的SNP与曲贝替定治疗效果也无关。研究证实了“反复铂类敏感”的特点是曲贝替定治疗有效的标志。这种情况下，曲贝替定活性和铂类复合物治疗的效果相当，可作为铂类治疗禁忌患者的替代药物治疗。 虽然曲贝替定的治疗效果显著，但遗憾的是曲贝替定还没有在国内上市，患者可以联系国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅）获取正规的购药途径。千万不要图便宜从代购手中购买，代购的药品往往性价比不是很高，而且很容易买到假货。

一项发表于Annals of Oncology的II期前瞻性研究分析了曲贝替定治疗BRCA突变和（或）BRCAness表型的复发性卵巢癌的效果。所谓BRCAness表型，指的是既往多次（至少2次）铂类敏感的患者。研究总计纳入100例患者，以曲贝替定1.3 mg/m2静脉治疗，每3周一次。其中94例进行了效果评估，4例CR，33例PR，总体有效率39.4%。在铂类耐药和铂类敏感的人群中，总体有效率分别为31.2%和47.8%，总体临床受益率（缓解+SD）分别为54.2%和73.9%。中位PFS和中位OS分别为18周和72周；铂类敏感的患者期PFS和OS要优于铂类耐药的患者。有69例患者其BRCA状态已知。总体有效率、PFS及OS与BRCA1/2突变状态均无关，涉及DNA修复基因和核苷酸剪切修复的SNP与曲贝替定治疗效果也无关。因此，研究证实了“反复铂类敏感”的特点是曲贝替定治疗有效的标志。这种情况下，曲贝替定活性和铂类复合物治疗的效果相当，可作为铂类治疗禁忌患者的替代药物治疗。 曲贝替定是冻干粉，使用需在有药物使用经验的医生的指导下使用，同时该药物对贮存环境与温度都有要求。有患者咨询曲贝替定医保给报销吗？曲贝替定并未在国内上市，自然不支持医保报销。患者可以自己出国就医凭处方买药或者是联系国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅）通过直邮的方式购买曲贝替定，详细的购药流程患者可以咨询医伴旅客服。

2007年，曲贝替定经EMEA(EuropeanMedicinesAgency)批准在欧洲首次上市；2015年10月23日，曲贝替定经美国FDA批准在美国上市，商品名为Yondelis。 一项发表于 Annals of Oncology 的 II 期前瞻性研究分析了曲贝替定治疗BRCA突变和（或） BRCAness 表型的复发性卵巢癌的效果。所谓BRCAness表型，指的是既往多次（至少2次）铂类敏感的患者。 研究总计纳入100例患者，以曲贝替定1.3mg/m2 静脉治疗，每 3 周一次。其中94例进行了效果评估， 4 例 CR ，33例PR ，总体有效率39.4% 。在铂类耐药和铂类敏感的人群中，总体有效率分别为31.2%和 47.8% ，总体临床受益率（缓解 +SD）分别为54.2%和73.9% 。中位PFS和中位OS分别为18周和72周；铂类敏感的患者期 PFS 和 OS 要优于铂类耐药的患者。有69例患者其BRCA状态已知。总体有效率、 PFS 及OS与BRCA1/2突变状态均无关，研究证实了“反复铂类敏感”的特点是曲贝替定治疗有效的标志。这种情况下，曲贝替定活性和铂类复合物治疗的效果相当，可作为铂类治疗禁忌患者的替代药物治疗。 曲贝替定的治疗效果得到了验证，值得患者选择，那么，曲贝替定入医保了吗？据医伴旅了解到，曲贝替定还没有在国内上市，不具备入医保的先决条件，所以没有入医保。

2001年曲贝替定被欧盟列为软组织肉瘤罕见病用药 (Orphan Drug），2004年曲贝替定被美国 FDA 列为软组织肉瘤罕见病用药。只有用于治疗罕见疾病或医学状况的药物才被称为罕见病用药。FDA 同意优先审核与现有可选药相比有可能存在很大优势的备选药。2015年10月23日，美国食品和药品监管局(FDA)批准曲贝替定为特异性软组织肉瘤(STS)的治疗 – 脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤 – 是不能通过手术切除)或是晚期(转移)。这个治疗被批准为以前接受含蒽环类化疗患者。 曲贝替定是海洋生物Ecteinascidiaturbinata的一种提取物，它与DNA小沟中的鸟嘌呤残基结合，形成加合物，导致DNA螺旋向大沟弯曲。形成的加合物可以影响并抑制蛋白质的合成，干扰细胞周期使细胞死亡，从而在基因水平上抑制肿瘤细胞的分裂和增殖。 曲贝替定推荐剂量是1.5mg/m2作为一个静脉输注历时24小时通过一个中央静脉线每21天(3周)给药，直至疾病进展或不肯接受毒性，有正常胆红素和AST或ALT低于或等于2.5倍正常上限患者。有血清胆红素水平机构正常上限以上患者没有曲贝替定的推荐剂量。曲贝替定减少剂量：首次降低剂量：1.2 mg/m²q3wk，第二次剂量减少：1mg/m²q3wk。中度肝功能损害（胆红素水平为正常上限的1.5倍至3倍，AST和ALT<正常上限的8倍）：0.9mg/m²。肾功能不全：轻度至中度：无需调整剂量，严重或ESRD：未研究。

2001年，曲贝替定被欧盟列为软组织肉瘤罕见病用药；2004年，曲贝替定被美国 FDA 列为软组织肉瘤罕见病用药。只有用于治疗罕见疾病或医学状况的药物才被称为罕见病用药。FDA 同意优先审核与现有可选药相比有可能存在很大优势的备选药。2015年10月23日，美国食品和药品监管局（FDA）批准曲贝替定为特异性软组织肉瘤（STS）的治疗 –脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤–是不能通过手术切除或是晚期（转移）。这个治疗被批准为以前接受含蒽环类化疗患者。对于国内患者来说，除了疗效和价格，最为关心的是曲贝替定在国内上市了吗？据医伴旅了解到，曲贝替定在国内还没有获批上市，有需要的患者只能选择国外版本！ 曲贝替定是西班牙Zeltia公司和美国琼森公司联合研制的首个海洋来源抗肿瘤药，为在海鞘中提取的四氢喹啉类生物碱的半合成品。除了可阻滞肿瘤细胞的分化外，还可抑制血管内皮细胞生长因子的分泌及其受体的表达。2004年，它在欧、美已被指定为治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药。作为一种全新概念的抗肿瘤生物制剂，它直接作用于肿瘤细胞中DNA短支的缺口，影响并抑制蛋白质的合成，从而抑制肿瘤细胞的分裂和成长，达到抑制恶性肿瘤的作用。曲贝替定被认为是一种全新的细胞毒性药物，尤其用于治疗进展型软组织肉瘤的二线治疗。体内外试验表明，曲贝替定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌和黑色素瘤。

曲贝替定是从海生的被囊动物中分离的的四氢异喹啉生物碱。其抗肿瘤活性主要是通过自身形成亚胺正离子或类似中间体对DNA进行烷基化修饰来实现的，曲贝替定是一种新颖的能与DNA结合的抗癌药物。对脂肪肉瘤、乳腺癌、非小细胞肺癌、结肠癌、肾癌、卵巢癌、子宫内膜癌、黑色素癌、骨肉瘤和前列腺癌等有抑制活性。 曲贝替定是一种烷化剂药物结合DNA小沟中鸟嘌呤残基，推荐剂量是1.5 mg/m2作为一个静脉输注历时24小时通过一个中央静脉线每21天(3周)给药，直至疾病进展或不肯接受毒性，有正常胆红素和AST或ALT低于或等于2.5倍正常上限患者。 曲贝替定的药代动力学特征是一个在输注结束时一个迅速下降相和较慢的指数相。群体药代动力学分析提示曲贝替定的药代动力学是剂量-正比例(跨越范围0.024至1.8 mg/m2)和暴露是时间-无关。每3周重复给药观察到血浆中无曲贝替定的积蓄。 曲贝替定与血浆蛋白的结合是约97%，与曲贝替定浓度范围从10 ng/mL至100 ng/mL无关。曲贝替定的稳态分布容积超过 5000 L.曲贝替定的估算均数(%变异系数)清除率是31.5 L/hr(50%)和末端半衰期是约175小时。曲贝替定被广泛地代谢，曲贝替定给予人后尿和粪中有可忽略未变化药物。在有实体瘤患者中，一个3-小时或a 24-小时静脉输注14C-标记的曲贝替定后，在24天中回收给予总放射性剂量的64%，在粪中有58%和在尿中6% 。

2015年10月23日，美国食品和药品监管局（FDA）批准曲贝替定，一种化疗，为特异性软组织肉瘤（STS）的治疗–脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤–是不能通过手术切除或是晚期（转移）。这个治疗被批准为以前接受含蒽环类化疗患者。 曲贝替定治疗的安全性和有效性在不同的试验中得到了验证：欧盟研究共入组了266名晚期或转移性脂肪肉瘤与晚期或转移性平滑肌肉瘤患者，这些患者先前均接受过蒽环霉素与异环磷酰胺治疗并且治疗失效。研究对比了两组用药剂量，一组每月给药3次，另一组每3周给药1次。结果显示，每3周给药1次的患者平均无疾病进展期为3.8个月，每月给药3次的患者为2.1个月。 美国研究显示，对于转移性或复发性平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤，平均而言，曲贝替定治疗组患者的无进展生存期约为4.2个月，相比之下，dacarbazine（达卡巴嗪）治疗组患者只有1.5个月的无进展生存期。 在对软组织肉瘤的Ⅱ期临床试验中，270位脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤患者随机接受曲贝替定静脉注射治疗（1.5mg/㎡静脉输注24h，每21天输注1次）。结果显示，曲贝替定减少疾病进展的风险比例为27%，总生存期达到12个月的患者比例为60%。另有研究表明，曲贝替定也能用于子宫平滑肌肉瘤的治疗，在一项66例转移性子宫平滑肌肉瘤患者的无进展生存期的评估中，16%的患者表现为病情部分缓解，35%的患者病情维持稳定。 治疗效果如此显著，相比很多患者已经对曲贝替定价格做好了心理准备。据医伴旅了解到曲贝替定大约在1.3万左右。由于汇率浮动价格不固定，具体价格请咨询医伴旅。

一项发表于Annals of Oncology的II期前瞻性研究分析了曲贝替定治疗BRCA突变和（或）BRCAness表型的复发性卵巢癌的效果。所谓BRCAness表型，指的是既往多次（至少2次）铂类敏感的患者。研究总计纳入100例患者，以曲贝替定1.3 mg/m2静脉治疗，每3周一次。其中94例进行了效果评估，4例CR，33例PR，总体有效率39.4%。在铂类耐药和铂类敏感的人群中，总体有效率分别为31.2%和47.8%，总体临床受益率（缓解+SD）分别为54.2%和73.9%。中位PFS和中位OS分别为18周和72周；铂类敏感的患者期PFS和OS要优于铂类耐药的患者。有69例患者其BRCA状态已知。总体有效率、PFS及OS与BRCA1/2突变状态均无关，涉及DNA修复基因和核苷酸剪切修复的SNP与曲贝替定治疗效果也无关。因此，研究证实了“反复铂类敏感”的特点是曲贝替定治疗有效的标志。这种情况下，曲贝替定活性和铂类复合物治疗的效果相当，可作为铂类治疗禁忌患者的替代药物治疗。 曲贝替定是冻干粉，使用需在有药物使用经验的医生的指导下使用，同时该药物对贮存环境与温度都有要求。有患者咨询曲贝替定在国内的价格，很遗憾，曲贝替定并未在国内上市，国内价格并不存在。患者可以自己出国就医凭处方买药或者是联系国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅）通过直邮的方式购买曲贝替定，详细的购药流程患者可以咨询医伴旅客服。

曲贝替定与DNA小沟中的鸟嘌呤结合，形成复合物并导致其螺旋弯折为大沟，这一结合会诱发DNA一系列激活反应，影响多个转录因素，DNA修复途径，从而干扰细胞周期，导致细胞死亡。曲贝替定由美国Janssen Prods公司开发，于2007年在欧盟批准上市的作为治疗软组织肉瘤的罕见药，用于治疗传统化疗无效的晚期软组织肉瘤患者。 曲贝替定是海洋生物Ecteinascidiaturbinata的一种提取物，它与DNA小沟中的鸟嘌呤残基结合，形成加合物，导致DNA螺旋向大沟弯曲。形成的加合物可以影响并抑制蛋白质的合成，干扰细胞周期使细胞死亡，从而在基因水平上抑制肿瘤细胞的分裂和增殖。曲贝替定是一种新颖的能与DNA结合的抗癌药物。具有有限的水溶性，将调节溶液pH值至4，可以增加ET-743在水中溶解度。ET-743在生物相容的形式和制剂中的稳定性。 曲贝替定的注意事项：（1）中性粒细胞减少症败血症：可能发生重度或致命的中性粒细胞减少性败血症。监测治疗期间的中性粒细胞计数。出现2級以上中性粒细胞减少症，停止使用YONDELIS。（2）横纹肌溶解：可能发生横纹肌溶解。重度或危及生命的肌酸磷酸激酶（CPK）增高患者停止用药。（3）肝毒性：可能发生肝毒性，必要时监测肝功能并减少剂量。（4）心肌病变：可能发生重度或致命的心肌病变，必要时监测心脏情况及减少剂量。（5）胚胎毒性：可能致胎儿危害。告知患者对胎儿的潜在风险和使用有效避孕。

曲贝替定是第一个海洋来源的对多种恶性肿瘤有效的新型抗肿瘤药物，且具有特殊的抗癌机理。2001年曲贝替定被欧盟列为软组织肉瘤罕见病用药 (Orphan Drug），2004年被美国 FDA 列为软组织肉瘤罕见病用药。除此之外，有研究表明，曲贝替定联合合聚乙二醇脂质体阿霉素（PLD）可用于复发的铂敏感卵巢癌患者。那么，曲贝替定对卵巢癌有效果吗？ 这是一项多中心，回顾性验证研究，涉及79例卵巢癌患者，BRAC1/2基因突变（胚系或体系突变）率为21.5％。主要研究终点是trabectedin /联合PLD对无进展生存期（PFS）和OS方面的功效。次要终点为曲贝替定/PLD之前和之后的总反应率（ORR）。其中63例患者接受了后续治疗，其中35例患者接受了第一线铂治疗，28例患者没有接受含铂治疗。随后治疗线路中位为2线和治疗疗程为11个疗程。曲贝替定/PLD治疗后到下一次治疗的中位时间为6.7个月。随访结束时，23例患者还活着。 总体而言，患者的中位年龄为54.8岁（范围：36.4-79.0），主要是乳头状/浆液性癌患者（72.2％），组织学3级（78.5％）和ECOG评分0（63.3％）。在这些患者中，55.7％的患者在开始研究前仅接受过一次治疗。共有78.9％的患者血清CA-125水平高于正常上限。38%的患者BRCA1 / 2基因是野生型，BRAC突变比率是21.5%。用曲贝替定 / PLD治疗至少4个月的临床获益率为54.4％。