曲贝替定是由美国JanssenProds公司开发的用于不能手术切除或特定的晚期软组织肉瘤的治疗药物，也可用于白血病的治疗。那么，曲贝替定治疗白血病疗效如何？ 作为一种全新概念的抗肿瘤生物制剂，曲贝替定直接作用于肿瘤细胞中DNA短支的缺口，影响并抑制蛋白质的合成，从而抑制肿瘤细胞的分裂和成长，达到抑制恶性肿瘤的作用。曲贝替定也被认为是一种全新的细胞毒性药物，尤其用于治疗进展型软组织肉瘤的二线治疗。 曲贝替定可沿DNA螺旋的小沟与富含GC区DNA序列结合，使双链螺旋朝向大沟侧弯曲，其中部分可向DNA螺旋的外侧伸出，与蛋白质加合物的特定部位，如XPG或ＲNA聚合酶可能II(聚合酶II)相互作用，导致双链DNA的断裂，阻断细胞周期，诱导p53无关的细胞凋亡，并阻止其扩散。此外，曲贝替定还可产生其它抗癌药不同的生物效应———低浓度(nm)即显示出抗癌活性；可影响缓慢生长的细胞和G1期细胞。体内外试验表明，曲贝替定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌，黑色素瘤以及白血病。临床数据证实，缺乏此修复方式的肿瘤组织对曲贝替定更敏感。曲贝替定还能够干扰转录调控途径，抑制转录因子与DNA结合，阻断其反转录作用。最近的研究显示，曲贝替定可通过靶向某些正常的宿主细胞发挥其抗肿瘤活性。 安全性方面，使用曲贝替定最常见不良反应包括贫血，白细胞减少，丙氨酸转氨酶上升，中性粒细胞减少，恶心呕吐，疲乏，食欲下降。

美国 FDA 已经批准化疗药物曲贝替定用于不能手术切除或晚期（转移性的）特定软组织肉瘤（STS）- 脂肪肉瘤与平滑肌肉瘤治疗。对于患者来说，最为关心的莫过于药物治疗效果。那么，曲贝替定治疗脂肪肉瘤效果如何？ 曲贝替定的有效性与安全性在 518 名患有转移性或复发性脂肪肉瘤与平滑肌肉瘤的临床受试者中得到证明。受试者被随机配给曲贝替定（345 名患者）或达卡巴嗪（173 名患者），后者是另一款化疗药物。接受曲贝替定治疗的受试者其肿瘤经历了一个推迟的增长（无进展生存期），从治疗开始平均大约 4.2 个月后肿瘤才出现增长，相比之下，接受达卡巴嗪治疗的受试者，其肿瘤在接受治疗后平均 1.5 个月就开始进展。 在接受曲贝替定治疗的受试者中，最常见的副作用是恶心、疲劳、呕吐、腹泻、便秘、食欲下降、呼吸短促、头痛、组织肿胀、抗感染的白细胞减少、血小板计数降低 、红细胞计数降低 、肝酶升高及白蛋白（血液中发现的一种蛋白）减少。曲贝替定携带一项警告，提醒卫生保健供应商这款药物所存在的风险，包括严重及致命的血液感染（败血症）、肌肉组织破坏（ 横纹肌溶解症）、肝损伤（肝毒性）、静脉或导管周围泄漏（外渗）、组织坏死及心力衰竭（心肌病）。已知对曲贝替定高度过敏的患者不应服用该药物，这款药物曾被用来治疗癌症。 综上所述，曲贝替定治疗脂肪肉瘤效果显著，值得患者选择；曲贝替定的批准为晚期或转移性脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供了一种治疗选择。

曲贝替定是从海生的被囊动物中分离的的四氢异喹啉生物碱。其抗肿瘤活性主要是通过自身形成亚胺正离子或类似中间体对DNA进行烷基化修饰来实现的，曲贝替定是一种新颖的能与DNA结合的抗癌药物。对脂肪肉瘤、乳腺癌、非小细胞肺癌、结肠癌、肾癌、卵巢癌、子宫内膜癌、黑色素癌、骨肉瘤和前列腺癌等有抑制活性。 曲贝替定是一种烷化剂药物结合DNA小沟中鸟嘌呤残基，推荐剂量是1.5 mg/m2作为一个静脉输注历时24小时通过一个中央静脉线每21天(3周)给药，直至疾病进展或不肯接受毒性，有正常胆红素和AST或ALT低于或等于2.5倍正常上限患者。 曲贝替定的药代动力学特征是一个在输注结束时一个迅速下降相和较慢的指数相。群体药代动力学分析提示曲贝替定的药代动力学是剂量-正比例(跨越范围0.024至1.8 mg/m2)和暴露是时间-无关。每3周重复给药观察到血浆中无曲贝替定的积蓄。 曲贝替定与血浆蛋白的结合是约97%，与曲贝替定浓度范围从10 ng/mL至100 ng/mL无关。曲贝替定的稳态分布容积超过 5000 L.曲贝替定的估算均数(%变异系数)清除率是31.5 L/hr(50%)和末端半衰期是约175小时。曲贝替定被广泛地代谢，曲贝替定给予人后尿和粪中有可忽略未变化药物。在有实体瘤患者中，一个3-小时或a 24-小时静脉输注14C-标记的曲贝替定后，在24天中回收给予总放射性剂量的64%，在粪中有58%和在尿中6% 。

曲贝替定目前获批的适应症有什么？2015年10月23日经美国FDA批准在美国上市，商品名为Yondelis，用于不能手术切除或特定的晚期软组织肉瘤的治疗药物。 STS是一种疾病其中癌细胞来自机体软组织，包括肌肉，肌腱，脂肪，血管，淋巴管，神经和关节周围组织。脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤是发生在脂肪细胞(脂肪肉瘤)或平滑肌细胞(平滑肌肉瘤)的特异性STS曲贝替定是四氢异喹啉生物碱，是一种从加勒比海被囊动物红树海蛸体内分离提取出来的烷化剂，由3个亚单位构成，A、B亚基与DNA分子结合，C亚基可与转录因子结合发挥作用。 曲贝替定的治疗效果在518名患有转移性或复发性脂肪肉瘤与平滑肌肉瘤的临床受试者中得到证明。患者随机分组，其中，345名患者接受曲贝替定治疗，173名患者接受阳性对照药达卡巴嗪治疗，临床试验发现，接受曲贝替定治疗的受试者的无进展生存期由达卡巴嗪治疗的受试者的平均1.5个月增加到平均4.5个月。在对软组织肉瘤的Ⅱ期临床试验中，270位脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤患者随机接受曲贝替定静脉注射治疗(1.5mg/m2静脉输注24h，每21d输注1次)。结果显示，曲贝替定减少疾病进展的风险比例为27%，总生存期达到12个月的患者比例为60%。另有研究表明，曲贝替定也能用于子宫平滑肌肉瘤的治疗，在一项66例转移性子宫平滑肌肉瘤患者的无进展生存期的评估中，16%的患者表现为病情部分缓解，35%的患者病情维持稳定。

曲贝替定与DNA小沟中的鸟嘌呤结合，形成复合物并导致其螺旋弯折为大沟，这一结合会诱发DNA一系列激活反应，影响多个转录因素，DNA修复途径，从而干扰细胞周期，导致细胞死亡。曲贝替定由美国Janssen Prods公司开发，于2007年在欧盟批准上市的作为治疗软组织肉瘤的罕见药，用于治疗传统化疗无效的晚期软组织肉瘤患者。 曲贝替定是海洋生物Ecteinascidiaturbinata的一种提取物，它与DNA小沟中的鸟嘌呤残基结合，形成加合物，导致DNA螺旋向大沟弯曲。形成的加合物可以影响并抑制蛋白质的合成，干扰细胞周期使细胞死亡，从而在基因水平上抑制肿瘤细胞的分裂和增殖。曲贝替定是一种新颖的能与DNA结合的抗癌药物。具有有限的水溶性，将调节溶液pH值至4，可以增加ET-743在水中溶解度。ET-743在生物相容的形式和制剂中的稳定性。 曲贝替定的注意事项：（1）中性粒细胞减少症败血症：可能发生重度或致命的中性粒细胞减少性败血症。监测治疗期间的中性粒细胞计数。出现2級以上中性粒细胞减少症，停止使用YONDELIS。（2）横纹肌溶解：可能发生横纹肌溶解。重度或危及生命的肌酸磷酸激酶（CPK）增高患者停止用药。（3）肝毒性：可能发生肝毒性，必要时监测肝功能并减少剂量。（4）心肌病变：可能发生重度或致命的心肌病变，必要时监测心脏情况及减少剂量。（5）胚胎毒性：可能致胎儿危害。告知患者对胎儿的潜在风险和使用有效避孕。

曲贝替定是第一个海洋来源的对多种恶性肿瘤有效的新型抗肿瘤药物，且具有特殊的抗癌机理。2007年经EMEA(EuropeanMedicinesAgency)批准在欧洲首次上市；2015年10月23日经美国FDA批准在美国上市，用于不能手术切除或特定的晚期软组织肉瘤的治疗药物。 研究显示，曲贝替定可通过靶向某些正常的宿主细胞发挥其抗肿瘤活性。在荷瘤小鼠以及软组织肉瘤和卵巢癌活检组织内，曲贝替定均显示选择性消耗血液单核细胞和肿瘤相关巨噬细胞的作用。有实验表明，体外实验中对曲贝替定耐药的同一癌细胞，在体内模型中则表现出一定的抗肿瘤作用，这就清楚地表明，曲贝替定通过对循环单核细胞和巨噬细胞诱导的肿瘤细胞毒性，以及其对耐药细胞的抗肿瘤活性归因于它充当肿瘤微环境调节剂的能力。 曲贝替定哪里有卖？据了解目前曲贝替定并没有在国内上市，患者只能购买海外上市的曲贝替定。据了解俄罗斯上市售卖的曲贝替定性价比最高。国内患者买俄版曲贝替定的渠道有：一、代购可能很多人会选择代购，价格便宜，很多病友们因为低价诱惑购买到假药劣药，所以说代购来的药品不能确保真假。二、出国如果经济条件允许的情况下，出国就是最好的选择了，只要找到一家靠谱的医院，自己亲自出国去买俄版曲贝替定完全不用担心会买到假药。三、联系国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅）通过直邮的方式购买。由他们翻译病例，联系有经验的医生开处方，以直邮的方式把药品快递到患者手中。

2007年，曲贝替定经EMEA(EuropeanMedicinesAgency)批准在欧洲首次上市；2015年10月23日，曲贝替定经美国FDA批准在美国上市，商品名为Yondelis。 一项发表于 Annals of Oncology 的 II 期前瞻性研究分析了曲贝替定治疗BRCA突变和（或） BRCAness 表型的复发性卵巢癌的效果。所谓BRCAness表型，指的是既往多次（至少2次）铂类敏感的患者。 研究总计纳入100例患者，以曲贝替定1.3mg/m2 静脉治疗，每 3 周一次。其中94例进行了效果评估， 4 例 CR ，33例PR ，总体有效率39.4% 。在铂类耐药和铂类敏感的人群中，总体有效率分别为31.2%和 47.8% ，总体临床受益率（缓解 +SD）分别为54.2%和73.9% 。中位PFS和中位OS分别为18周和72周；铂类敏感的患者期 PFS 和 OS 要优于铂类耐药的患者。有69例患者其BRCA状态已知。总体有效率、 PFS 及OS与BRCA1/2突变状态均无关，研究证实了“反复铂类敏感”的特点是曲贝替定治疗有效的标志。这种情况下，曲贝替定活性和铂类复合物治疗的效果相当，可作为铂类治疗禁忌患者的替代药物治疗。 有患者咨询曲贝替定价格，曲贝替定的治疗效果显著，其价格可想而知。据医伴旅了解到曲贝替定大约在1.3万左右。由于汇率浮动价格不固定，具体价格请咨询医伴旅。

他比特定是一种新的非铂类细胞凋亡诱导剂，那他比特定的作用功效是什么呢？ 他比特定是西班牙Zeltia公司和美国琼森公司联合研制的首个海洋来源抗肿瘤药，为在海鞘中提取的四氢喹啉类生物碱的半合成品。除了可阻滞肿瘤细胞的分化外，还可抑制血管内皮细胞生长因子的分泌及其受体的表达。 2004年，他比特定在欧、美已被指定为治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药。作为一种全新概念的抗肿瘤生物制剂，它直接作用于肿瘤细胞中DNA短支的缺口，影响并抑制蛋白质的合成，从而抑制肿瘤细胞的分裂和成长，达到抑制恶性肿瘤的作用。他比特定也被认为是一种全新的细胞毒性药物，尤其用于治疗进展型软组织肉瘤的二线治疗。 他比特定与DNA小沟结合，将其螺旋扭曲为大沟，这一结合会诱发DNA一系列级联反应，影响多个转录因素，DNA蛋白和DNA修复途径，从而干扰细胞周期。 体内外试验表明，他比特定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌和黑色素瘤。 晚期或转移软组织肉瘤的治疗代表一个对患者有很少有效治疗选择可得到的困难挑战；2015年2015年10月23日，美国食品和药品监管局（FDA）批准他比特定，一种化疗，为特异性软组织肉瘤（STS）的治疗–脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤–是不能通过手术切除或是晚期（转移）。这个治疗被批准为以前接受含蒽环类化疗患者。 他比特定的批准对晚期或转移脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供一个治疗选择。

2004年，他比特定在欧、美已被指定为治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药，那么，他比特定治疗卵巢癌效果如何？ 他比特定治疗卵巢癌的治疗效果： 他比特定和脂质体阿霉素联合治疗复发性卵巢癌已在超过65个国家中得到批准。所谓XPG，是转录耦合核苷酸切除修复系统复合体的一部分，对于双联破损的修复非常重要，可能和他比特定治疗敏感性降低有关。 在这项研究中，复发性卵巢癌患者随机接受他比特定+脂质体阿霉素（PLD） vs PLD单药治疗。基于Breast Cancer Information Core数据库进行BRCA突变分析。结果，在264例一线铂类为基础的化疗方案失败的患者中，41例有BRCA1突变（联合用药组n=24/135，PLD组n=17/129），17例有XPG突变（联合用药组n=8/135，PLD组n=9/129）和BRCA1野生型的患者相比，BRCA1突变的携带者反应率更高（49% vs. 28%）。 BRCA1突变携带者中，联合治疗组有更长的PFS和OS（中位PFS 13.5 vs. 5.5个月，P=0.0002；中位OS 23.8 vs. 12.5个月，P=0.0086）。但是在BRCA1野生型患者中，OS并没有显著差异（中位OS 19.1 vs. 19.3个月，P=0.9377）。 在XPG突变携带者中，两个治疗组中，OS或PFS都没有显著差异。不过，和XPG野生型患者相比，XPG突变携带者中，联合治疗组倾向于有更短的PFS（中位PFS 1.9 vs. 7.5个月，P=0.1666）和更短的OS（中位OS 14.5 vs. 20.7个月，P=0.1774）。 总之，在这项外延性分析中，BRCA1突变携带者的复发卵巢癌患者能够更好地受益于他比特定+脂质体阿霉素的联合治疗。XPG可能是这些患者不良结局的一种生物标记物。

他比特定作用效果： 他比特定是由美国JanssenProds公司开发的用于不能手术切除或特定的晚期软组织肉瘤的治疗药物。 2007年经EMEA批准在欧洲首次上市；2015年10月23日经美国FDA批准在美国上市，商品名为Yondelis。 体内外试验表明，他比特定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌和黑色素瘤。 他比特定可沿DNA螺旋的小沟与富含GC区DNA序列结合，使双链螺旋朝向大沟侧弯曲，其中部分可向DNA螺旋的外侧伸出，与蛋白质加合物的特定部位，如XPG或ＲNA聚合酶可能II（聚合酶II）相互作用，导致双链DNA的断裂，阻断细胞周期，诱导p53无关的细胞凋亡，并阻止其扩散。此外，他比特定还可产生其它抗癌药不同的生物效应———低浓度（nm）即显示出抗癌活性；可影响缓慢生长的细胞和G1期细胞。 另外，他比特定的细胞毒性作用依赖核苷酸切除修复（NEＲ）系统的功能支持，而它们对他比特定表现出部分耐药。另一方面，他比特定对缺乏功能性同源重组修复（HＲＲ）的细胞更敏感：临床数据证实，缺乏此修复方式的肿瘤组织对他比特定更敏感。他比特定还能够干扰转录调控途径，抑制转录因子与DNA结合，阻断其反转录作用。 他比特定对复发性卵巢癌有一定的疗效，特别是在和脂质体阿霉素联合应用时较单用脂质体阿霉素治疗效果较好，能够延长患者的无铂间期，为患者再次应用铂类药物化疗创造条件；在子宫平滑肌肉瘤治疗上取得一定效果，可作为延缓疾病发展的一种治疗选择。

美国FDA已经批准他比特定适用于软组织肉瘤（STS）、脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤，那么，他比特定治疗脂肪肉瘤效果如何？ 他比特定治疗脂肪肉瘤的治疗效果： 晚期或转移软组织肉瘤的治疗代表一个对患者有很少有效治疗选择可得到的困难挑战，他比特定的批准对晚期或转移脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供一个治疗选择。 在518例有转移或复发平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤临床试验参加者中显示他比特定的有效性和安全性。 参加者被随机赋予接受或他比特定（34例患者）或氮烯咪胺[dacarbazine]（173例患者），另一化疗药物。 接受他比特定他比特定参加者经受他们的肿瘤生长一个延迟（无进展生存），它发生平均在开始治疗后约4.2个月，相比较氮烯咪胺参加者其疾病进展平均在开始治疗后1.5个月。 对他比特定已知超敏性患者，一种用于治疗癌症药物，不应用他比特定。 他比特定和奥拉帕尼对晚期和不可切除的骨和软组织肉瘤（TOMAS）患者的疗效： 他比特定是一种烷基化药物，可导致单链和双链DNA断裂，从而引发DNA损伤-响应途径的独特作用机制。在考虑临床前数据后，研究人员认为聚（ADP-核糖）聚合酶1（PARP1）抑制剂可能是一种良好的他比特定联合治疗试剂。 因此，评估了他比特定和奥拉帕尼联合治疗对骨和软组织肉瘤患者的安全性及推荐的2期剂量，并探讨了联合治疗的初始体征。 结果表明，在活性计量的前提下，他比特定和奥拉帕尼联合治疗的毒性反应是可控的，抗肿瘤活性的初步数据令人满意。

他比特定治疗白血病的治疗效果： 他比特定治疗白血病治疗优于化疗，而且毒副作用低，有助于保持患者生活质量。 他比特定还可用于治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药；在2007年，EMEA正式批准他比特定可以用于进展型软组织肉瘤的二线治疗。 作为一种全新概念的抗肿瘤生物制剂，它直接作用于肿瘤细胞中DNA短支的缺口，影响并抑制蛋白质的合成，从而抑制肿瘤细胞的分裂和成长，达到抑制恶性肿瘤的作用。 他比特定与DNA小沟结合，将其螺旋扭曲为大沟，这一结合会诱发DNA一系列级联反应，影响多个转录因素，DNA蛋白和DNA修复途径，从而干扰细胞周期。 体内外试验表明，他比特定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌和黑色素瘤以及白血病。 他比特定如何使用： 常规用量用法：1.5mg/m2，持续24h静脉滴注，每个月1次，三次一个疗程。 肝功能不全者：中度肝功能损害（胆红素水平为正常上限的1.5倍至3倍，AST和ALT <正常上限的8倍）：0.9 mg /m²。 肾功能不全：轻度至中度（CrCl 30-89 mL / min）：无需调整剂量；严重（CrCl <30 mL / min）或ESRD：未研究。 永久停止：持续不良反应需要延迟给药> 3周，剂量为1 mg /m²后需要减少剂量的不良反应。 他比特定的副作用：恶心、疲劳、呕吐、腹泻、便秘、食欲下降、呼吸短促、头痛、组织肿胀、抗感染的白细胞减少、血小板计数降低、红细胞计数降低、肝酶升高及白蛋白减少。

2015年10月23日，美国食品和药品监管局（FDA）批准他比特定，一种化疗，为特异性软组织肉瘤（STS）的治疗–脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤–是不能通过手术切除或是晚期（转移）。这个治疗被批准为以前接受含蒽环类化疗患者，那么，他比特定进医保了吗？ 据医伴旅了解，他比特定在国内还没有上市，因此，也没有纳入医保！ 关于他比特定的治疗效果： 他比特定治疗的安全性和有效性在不同的试验中得到了验证：欧盟研究共入组了266名晚期或转移性脂肪肉瘤与晚期或转移性平滑肌肉瘤患者，这些患者先前均接受过蒽环霉素与异环磷酰胺治疗并且治疗失效。研究对比了两组用药剂量，一组每月给药3次，另一组每3周给药1次。结果显示，每3周给药1次的患者平均无疾病进展期为3.8个月，每月给药3次的患者为2.1个月。 美国研究显示，对于转移性或复发性平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤，平均而言，他比特定治疗组患者的无进展生存期约为4.2个月，相比之下，dacarbazine（达卡巴嗪）治疗组患者只有1.5个月的无进展生存期。 在对软组织肉瘤的Ⅱ期临床试验中，270位脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤患者随机接受他比特定静脉注射治疗（1.5mg/㎡静脉输注24h，每21天输注1次）。 结果显示，他比特定减少疾病进展的风险比例为27%，总生存期达到12个月的患者比例为60%。另有研究表明，他比特定也能用于子宫平滑肌肉瘤的治疗，在一项66例转移性子宫平滑肌肉瘤患者的无进展生存期的评估中，16%的患者表现为病情部分缓解，35%的患者病情维持稳定。

2007年，他比特定获得欧盟批准用于治疗软组织肉瘤。 2015年，他比特定获得了FDA批准上市，用于接受过蒽环类药物治疗的患有不可切除或转移脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者的治疗。 除了软组织肉瘤，他比特定也在欧洲，加拿大等地区获得了监管机构批准用于治疗铂类药物敏感的复发性卵巢癌，那么，他比特定怎么购买？ 他比特定的购买渠道：据了解，目前他比特定并没有在国内上市，患者只能购买海外上市的他比特定。 据悉，俄版的他比特定性价比最高；国内患者买俄版他比特定的渠道有： 一、选择代购：价格便宜，很多病友们因为低价诱惑购买到假药劣药，所以代购来的药品不能确保真假，而且，在国内代购药品是属于违法行为的！ 二、出国：如果经济条件允许的情况下，出国就是最好的选择了，只要找到一家靠谱的医院，自己亲自出国去买土耳其版他比特定完全不用担心会买到假药。 三、联系国内的海外医疗服务机构（医伴旅）通过直邮的方式购买：这也是对于不方便出国的患者来说，最可靠的了，为您签订保障合同，不经手药品以及款项，患者直接打款到国外账户，然后以直邮的方式邮寄到患者手中，保证100%正品！ 他比特定是首个海洋来源抗肿瘤药，为在海鞘中提取的四氢喹啉类生物碱的半合成品。除了可阻滞肿瘤细胞在G1／G2周期的分化外，还可抑制血管内皮细胞生长因子(VEGF)的分泌及VEGF受体(VEGFR)-1的表达。 2004年，他比特定在欧、美已被指定为治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药。

他比特定用来治疗脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤、对含铂药物敏感的复发性卵巢癌和急性淋巴母细胞白血病，那么，使用他比特定的注意事项有什么呢？ 1、他比特定最常见(≥20%) 不良反应：恶心，疲乏，呕吐，便秘，食欲减退，腹泻，周边水肿，呼吸困难，头痛。 2、他比特定最常见(≥5%)3-4级实验室异常是：中性粒细胞减少，增加的ALT，血小板减少，贫血，增加的AST，和增加的肌酸磷酸激酶。 3、肝功损伤：有肝功损伤患者应满足一定条件在接受他比特定治疗，有急性或慢性肝炎患者治疗期间应密切关注肝功，并调整剂量；用药前发现胆红素上升应禁止用他比特定。 4、肾功损伤：应监测患者肌酐清除率，低于30ml/min患者禁用他比特定单药治疗。 5、血液学反应：使用他比特定曾报告3-4级血小板减少和中性粒细胞减少。治疗前应进行全血细胞计数，若出现症状应及时调整剂量并对症治疗；基线中性粒细胞计数小于1500个/mm3且血小板计数小于100，000个/mm3时，不应使用他比特定。 6、恶心呕吐：使用他比特定前应予以地塞米松等糖皮质激素治疗。 7、横纹肌溶解和CPK上升：基线磷酸肌酸激酶（CPK）>2.5xULN患者不应使用他比特定，曾报告有横纹肌溶解，应密切监测患者CPK水平和肌肉无力或疼痛等症状。 8、其他：肝功检查参数异常，输注部位反应和过敏等。 9、特殊人群 禁忌：哺乳母亲，对他比特定过敏，有严重感染，或黄热疫苗患者禁用；不建议儿童或青少年使用他比特定。

他比特定对于复发或转移的复杂型软组织肉瘤应用他比特定而现治疗优于化疗，而且毒副作用低，有助于保持患者生活质量。 他比特定主要用于治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药，那么，他比特定治疗白血病效果如何？ 他比特定治疗白血病的效果显著 他比特定是西班牙Zeltia公司和美国琼森公司联合研制的首个海洋来源抗肿瘤药，为在海鞘中提取的四氢喹啉类生物碱的半合成品。除了可阻滞肿瘤细胞的分化外，还可抑制血管内皮细胞生长因子的分泌及其受体的表达。 2004年，他比特定在欧、美已被指定为治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药。作为一种全新概念的抗肿瘤生物制剂，它直接作用于肿瘤细胞中DNA短支的缺口，影响并抑制蛋白质的合成，从而抑制肿瘤细胞的分裂和成长，达到抑制恶性肿瘤的作用。它也被认为是一种全新的细胞毒性药物，尤其用于治疗进展型软组织肉瘤的二线治疗。 他比特定与DNA小沟结合，将其螺旋扭曲为大沟，这一结合会诱发DNA一系列级联反应，影响多个转录因素，DNA蛋白和DNA修复途径，从而干扰细胞周期。 体内外试验表明，他比特定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌，黑色素瘤。 他比特定最常见（≥20%）的不良反应：恶心，疲乏，呕吐，便秘，食欲减退，腹泻，周边水肿，呼吸困难，头痛。 他比特定最常见（≥5%）3-4级实验室异常是：中性粒细胞减少，增加的ALT，血小板减少，贫血，增加的AST，和增加的肌酸磷酸激酶。

他比特定最新说明书 【药品名称】曲贝替定，Trabectedin，Yondelis 【他比特定适应症】 1、用来治疗软组织肉瘤、对含铂药物敏感的复发性卵巢癌和急性淋巴母细胞白血病。 2、他比特定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌和黑色素瘤。 【他比特定用法用量】 （1）建议初始剂量1.5mg/㎡，静脉输注时间应超过24小时，每三周治疗一次。 （2）所有患者接受他比特定治疗之前（30分钟之前），应静脉推注20mg地塞米松。 （3）肝损伤：对于中度肝损伤患者，用药剂量为0.9 mg / ㎡，静脉输注时间应超过24小时，每3周一次。 （4）永久停止：持续不良反应需要延迟给药> 3周，剂量为1 mg /m²后需要减少剂量的不良反应。 【他比特定副作用】恶心、疲劳、呕吐、腹泻、便秘、食欲下降、呼吸短促 (呼吸困难)、头痛、组织肿胀 (外周水肿)、抗感染的白细胞减少 (中性粒细胞减少)、血小板计数降低 (血小板减少症)、红细胞计数降低 (贫血)、肝酶升高及白蛋白(血液中发现的一种蛋白)减少。 【他比特定注意事项】 1、肝功损伤：有肝功损伤患者应满足一定条件在接受他比特定治疗，有急性或慢性肝炎患者治疗期间应密切关注肝功，并调整剂量；用药前发现胆红素上升应禁止使用他比特定。 2、肾功损伤：应监测患者肌酐清除率，低于30ml/min患者禁用他比特定单药治疗。 3、血液学反应：使用他比特定曾报告3-4级血小板减少和中性粒细胞减少。治疗前应进行全血细胞计数，若出现症状应及时调整剂量并对症治疗；基线中性粒细胞计数小于1500个/mm3且血小板计数小于100，000个/mm3时，不应使用他比特定。 4、恶心呕吐：使用他比特定前应予以地塞米松等糖皮质激素治疗。 5、横纹肌溶解和CPK上升：基线磷酸肌酸激酶（CPK）>2.5xULN患者不应使用他比特定，曾报告有横纹肌溶解，应密切监测患者CPK水平和肌肉无力或疼痛等症状。 6、其他：使用他比特定也有肝功检查参数异常，输注部位反应和过敏等。

曲贝替定是一种非常有效的海生抗肿瘤剂，2007年EMA已批准其在欧洲上市，用于治疗晚期软组织肉瘤，那么，曲贝替定治疗效果好吗？ 曲贝替定是从海洋生物海鞘素(Ecteinascidiaturbinata)中分离得到的，其结果较小，但包含多个手性中心，全合成难度也较大。 一项研究显示，曲贝替定可显著提高脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤的治疗效果，是一种优于达卡巴嗪的治疗选择。 曲贝替定在欧洲10年前就获得了批准用于肿瘤治疗，可以影响细胞和肿瘤细胞的若干个关键生物学过程。 曲贝替定再若干种转移性软组织肉瘤中表现出来了良好的抗癌活性。 该研究纳入了518例年龄大于15岁、接受过治疗但很快发生疾病进展的晚期或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤的患者，患者随机分组，接受曲贝替定治疗（345例）或达卡巴嗪例（173例）。 数据分析显示，与达卡巴嗪相比，曲贝替定可以减低患者45%的疾病进展风险。曲贝替定组的患者的中位无进展生存期显著长于达卡巴嗪组，分别为4.2个月和1.5个月。不论患者的病理学特征、既往治疗情况、临床特征等情况如何，曲贝替定组患者的这种获益在各个亚组均表现出更大改善。曲贝替定组患者和达卡巴嗪组患者的中位缓解时间分别为6.5个月和4.2个月。 软组织肉瘤晚期或转移软组织肉瘤目前常用的口服靶向药是帕唑帕尼，曲贝替定是针对晚期或转移脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供的一个新选择。 以上便是曲贝替定治疗效果的相关内容！

曲贝替定是用来治什么的？ 曲贝替定的适应症： 1、用于治疗蒽环抗生素和异环磷酰胺无效或不适用这类药物的晚期软组织肉瘤患者。 2、治疗脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤患者。 体内外试验表明，曲贝替定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌和黑色素瘤。 作为一种全新概念的抗肿瘤生物制剂，它直接作用于肿瘤细胞中DNA短支的缺口，影响并抑制蛋白质的合成，从而抑制肿瘤细胞的分裂和成长，达到抑制恶性肿瘤的作用。 曲贝替定被认为是一种全新的细胞毒性药物，尤其用于治疗进展型软组织肉瘤的二线治疗。 曲贝替定的不良反应： 一、最常见(≥20%) 不良反应：恶心，疲乏，呕吐，便秘，食欲减退，腹泻，周边水肿，呼吸困难，头痛。 二、最常见(≥5%)3-4级实验室异常是：中性粒细胞减少，增加的ALT，血小板减少，贫血，增加的AST，和增加的肌酸磷酸激酶。 曲贝替定的药物相互作用： 一、 CYP3A抑制剂：避免同时强CYP3A抑制剂； 二、CYP3A诱导剂：避免同时强CYP3A诱导剂。 曲贝替定的贮存和处置： 一、贮存曲贝替定小瓶在冰箱在2ºC至8ºC。 二、曲贝替定是一种细胞毒药物，遵循适用特殊处置和遗弃操作。 曲贝替定注射用，为静脉使用： 1、在1.5 mg/㎡体表面积作为24-小时静脉输注给药，每3周通过一个中央静脉线。 2、预先药物：地塞米松[dexamethasone]20 mg IV，每次输注前30min！ 以上是曲贝替定适应症的相关内容！

曲贝替定作用功效： 2004年，曲贝替定在欧、美已被指定为治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药。作为一种全新概念的抗肿瘤生物制剂，它直接作用于肿瘤细胞中DNA短支的缺口，影响并抑制蛋白质的合成，从而抑制肿瘤细胞的分裂和成长，达到抑制恶性肿瘤的作用。 体内外试验表明，曲贝替定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌和黑色素瘤。 曲贝替定是四氢异喹啉生物碱，是一种从加勒比海被囊动物红树海蛸体内分离提取出来的烷化剂，由3个亚单位构成，A、B亚基与DNA分子结合，C亚基可与转录因子结合发挥作用。曲贝替定的细胞毒性作用依赖核苷酸切除修复（NEＲ）系统的功能支持，而它们对曲贝替定表现出部分耐药。另一方面，曲贝替定对缺乏功能性同源重组修复（HＲＲ）的细胞更敏感：临床数据证实，缺乏此修复方式的肿瘤组织对曲贝替定更敏感。曲贝替定还能够干扰转录调控途径，抑制转录因子与DNA结合，阻断其反转录作用。 曲贝替定推荐剂量是1.5mg/m2作为一个静脉输注历时24小时通过一个中央静脉线每21天（3周）给药，直至疾病进展或不肯接受毒性，有正常胆红素和AST或ALT低于或等于2.5倍正常上限患者。有血清胆红素水平机构正常上限以上患者没有曲贝替定的推荐剂量。 曲贝替定在临床试验中表现出耐受性良好。曲贝替定在肝脏代谢，主要由细胞色素CYP3A4、CYPC29、CYP2C19和CYP2D6同工酶和谷胱甘肽转移酶参加。几乎60%的药物通过粪便排出，只有6%通过尿液排出。