他比特定是一种新的非铂类细胞凋亡诱导剂，那他比特定的作用功效是什么呢？ 他比特定是西班牙Zeltia公司和美国琼森公司联合研制的首个海洋来源抗肿瘤药，为在海鞘中提取的四氢喹啉类生物碱的半合成品。除了可阻滞肿瘤细胞的分化外，还可抑制血管内皮细胞生长因子的分泌及其受体的表达。 2004年，他比特定在欧、美已被指定为治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药。作为一种全新概念的抗肿瘤生物制剂，它直接作用于肿瘤细胞中DNA短支的缺口，影响并抑制蛋白质的合成，从而抑制肿瘤细胞的分裂和成长，达到抑制恶性肿瘤的作用。他比特定也被认为是一种全新的细胞毒性药物，尤其用于治疗进展型软组织肉瘤的二线治疗。 他比特定与DNA小沟结合，将其螺旋扭曲为大沟，这一结合会诱发DNA一系列级联反应，影响多个转录因素，DNA蛋白和DNA修复途径，从而干扰细胞周期。 体内外试验表明，他比特定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌和黑色素瘤。 晚期或转移软组织肉瘤的治疗代表一个对患者有很少有效治疗选择可得到的困难挑战；2015年2015年10月23日，美国食品和药品监管局（FDA）批准他比特定，一种化疗，为特异性软组织肉瘤（STS）的治疗–脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤–是不能通过手术切除或是晚期（转移）。这个治疗被批准为以前接受含蒽环类化疗患者。 他比特定的批准对晚期或转移脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供一个治疗选择。

2004年，他比特定在欧、美已被指定为治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药，那么，他比特定治疗卵巢癌效果如何？ 他比特定治疗卵巢癌的治疗效果： 他比特定和脂质体阿霉素联合治疗复发性卵巢癌已在超过65个国家中得到批准。所谓XPG，是转录耦合核苷酸切除修复系统复合体的一部分，对于双联破损的修复非常重要，可能和他比特定治疗敏感性降低有关。 在这项研究中，复发性卵巢癌患者随机接受他比特定+脂质体阿霉素（PLD） vs PLD单药治疗。基于Breast Cancer Information Core数据库进行BRCA突变分析。结果，在264例一线铂类为基础的化疗方案失败的患者中，41例有BRCA1突变（联合用药组n=24/135，PLD组n=17/129），17例有XPG突变（联合用药组n=8/135，PLD组n=9/129）和BRCA1野生型的患者相比，BRCA1突变的携带者反应率更高（49% vs. 28%）。 BRCA1突变携带者中，联合治疗组有更长的PFS和OS（中位PFS 13.5 vs. 5.5个月，P=0.0002；中位OS 23.8 vs. 12.5个月，P=0.0086）。但是在BRCA1野生型患者中，OS并没有显著差异（中位OS 19.1 vs. 19.3个月，P=0.9377）。 在XPG突变携带者中，两个治疗组中，OS或PFS都没有显著差异。不过，和XPG野生型患者相比，XPG突变携带者中，联合治疗组倾向于有更短的PFS（中位PFS 1.9 vs. 7.5个月，P=0.1666）和更短的OS（中位OS 14.5 vs. 20.7个月，P=0.1774）。 总之，在这项外延性分析中，BRCA1突变携带者的复发卵巢癌患者能够更好地受益于他比特定+脂质体阿霉素的联合治疗。XPG可能是这些患者不良结局的一种生物标记物。

他比特定作用效果： 他比特定是由美国JanssenProds公司开发的用于不能手术切除或特定的晚期软组织肉瘤的治疗药物。 2007年经EMEA批准在欧洲首次上市；2015年10月23日经美国FDA批准在美国上市，商品名为Yondelis。 体内外试验表明，他比特定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌和黑色素瘤。 他比特定可沿DNA螺旋的小沟与富含GC区DNA序列结合，使双链螺旋朝向大沟侧弯曲，其中部分可向DNA螺旋的外侧伸出，与蛋白质加合物的特定部位，如XPG或ＲNA聚合酶可能II（聚合酶II）相互作用，导致双链DNA的断裂，阻断细胞周期，诱导p53无关的细胞凋亡，并阻止其扩散。此外，他比特定还可产生其它抗癌药不同的生物效应———低浓度（nm）即显示出抗癌活性；可影响缓慢生长的细胞和G1期细胞。 另外，他比特定的细胞毒性作用依赖核苷酸切除修复（NEＲ）系统的功能支持，而它们对他比特定表现出部分耐药。另一方面，他比特定对缺乏功能性同源重组修复（HＲＲ）的细胞更敏感：临床数据证实，缺乏此修复方式的肿瘤组织对他比特定更敏感。他比特定还能够干扰转录调控途径，抑制转录因子与DNA结合，阻断其反转录作用。 他比特定对复发性卵巢癌有一定的疗效，特别是在和脂质体阿霉素联合应用时较单用脂质体阿霉素治疗效果较好，能够延长患者的无铂间期，为患者再次应用铂类药物化疗创造条件；在子宫平滑肌肉瘤治疗上取得一定效果，可作为延缓疾病发展的一种治疗选择。

美国FDA已经批准他比特定适用于软组织肉瘤（STS）、脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤，那么，他比特定治疗脂肪肉瘤效果如何？ 他比特定治疗脂肪肉瘤的治疗效果： 晚期或转移软组织肉瘤的治疗代表一个对患者有很少有效治疗选择可得到的困难挑战，他比特定的批准对晚期或转移脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供一个治疗选择。 在518例有转移或复发平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤临床试验参加者中显示他比特定的有效性和安全性。 参加者被随机赋予接受或他比特定（34例患者）或氮烯咪胺[dacarbazine]（173例患者），另一化疗药物。 接受他比特定他比特定参加者经受他们的肿瘤生长一个延迟（无进展生存），它发生平均在开始治疗后约4.2个月，相比较氮烯咪胺参加者其疾病进展平均在开始治疗后1.5个月。 对他比特定已知超敏性患者，一种用于治疗癌症药物，不应用他比特定。 他比特定和奥拉帕尼对晚期和不可切除的骨和软组织肉瘤（TOMAS）患者的疗效： 他比特定是一种烷基化药物，可导致单链和双链DNA断裂，从而引发DNA损伤-响应途径的独特作用机制。在考虑临床前数据后，研究人员认为聚（ADP-核糖）聚合酶1（PARP1）抑制剂可能是一种良好的他比特定联合治疗试剂。 因此，评估了他比特定和奥拉帕尼联合治疗对骨和软组织肉瘤患者的安全性及推荐的2期剂量，并探讨了联合治疗的初始体征。 结果表明，在活性计量的前提下，他比特定和奥拉帕尼联合治疗的毒性反应是可控的，抗肿瘤活性的初步数据令人满意。

他比特定治疗白血病的治疗效果： 他比特定治疗白血病治疗优于化疗，而且毒副作用低，有助于保持患者生活质量。 他比特定还可用于治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药；在2007年，EMEA正式批准他比特定可以用于进展型软组织肉瘤的二线治疗。 作为一种全新概念的抗肿瘤生物制剂，它直接作用于肿瘤细胞中DNA短支的缺口，影响并抑制蛋白质的合成，从而抑制肿瘤细胞的分裂和成长，达到抑制恶性肿瘤的作用。 他比特定与DNA小沟结合，将其螺旋扭曲为大沟，这一结合会诱发DNA一系列级联反应，影响多个转录因素，DNA蛋白和DNA修复途径，从而干扰细胞周期。 体内外试验表明，他比特定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌和黑色素瘤以及白血病。 他比特定如何使用： 常规用量用法：1.5mg/m2，持续24h静脉滴注，每个月1次，三次一个疗程。 肝功能不全者：中度肝功能损害（胆红素水平为正常上限的1.5倍至3倍，AST和ALT <正常上限的8倍）：0.9 mg /m²。 肾功能不全：轻度至中度（CrCl 30-89 mL / min）：无需调整剂量；严重（CrCl <30 mL / min）或ESRD：未研究。 永久停止：持续不良反应需要延迟给药> 3周，剂量为1 mg /m²后需要减少剂量的不良反应。 他比特定的副作用：恶心、疲劳、呕吐、腹泻、便秘、食欲下降、呼吸短促、头痛、组织肿胀、抗感染的白细胞减少、血小板计数降低、红细胞计数降低、肝酶升高及白蛋白减少。

2015年10月23日，美国食品和药品监管局（FDA）批准他比特定，一种化疗，为特异性软组织肉瘤（STS）的治疗–脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤–是不能通过手术切除或是晚期（转移）。这个治疗被批准为以前接受含蒽环类化疗患者，那么，他比特定进医保了吗？ 据医伴旅了解，他比特定在国内还没有上市，因此，也没有纳入医保！ 关于他比特定的治疗效果： 他比特定治疗的安全性和有效性在不同的试验中得到了验证：欧盟研究共入组了266名晚期或转移性脂肪肉瘤与晚期或转移性平滑肌肉瘤患者，这些患者先前均接受过蒽环霉素与异环磷酰胺治疗并且治疗失效。研究对比了两组用药剂量，一组每月给药3次，另一组每3周给药1次。结果显示，每3周给药1次的患者平均无疾病进展期为3.8个月，每月给药3次的患者为2.1个月。 美国研究显示，对于转移性或复发性平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤，平均而言，他比特定治疗组患者的无进展生存期约为4.2个月，相比之下，dacarbazine（达卡巴嗪）治疗组患者只有1.5个月的无进展生存期。 在对软组织肉瘤的Ⅱ期临床试验中，270位脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤患者随机接受他比特定静脉注射治疗（1.5mg/㎡静脉输注24h，每21天输注1次）。 结果显示，他比特定减少疾病进展的风险比例为27%，总生存期达到12个月的患者比例为60%。另有研究表明，他比特定也能用于子宫平滑肌肉瘤的治疗，在一项66例转移性子宫平滑肌肉瘤患者的无进展生存期的评估中，16%的患者表现为病情部分缓解，35%的患者病情维持稳定。

2007年，他比特定获得欧盟批准用于治疗软组织肉瘤。 2015年，他比特定获得了FDA批准上市，用于接受过蒽环类药物治疗的患有不可切除或转移脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者的治疗。 除了软组织肉瘤，他比特定也在欧洲，加拿大等地区获得了监管机构批准用于治疗铂类药物敏感的复发性卵巢癌，那么，他比特定怎么购买？ 他比特定的购买渠道：据了解，目前他比特定并没有在国内上市，患者只能购买海外上市的他比特定。 据悉，俄版的他比特定性价比最高；国内患者买俄版他比特定的渠道有： 一、选择代购：价格便宜，很多病友们因为低价诱惑购买到假药劣药，所以代购来的药品不能确保真假，而且，在国内代购药品是属于违法行为的！ 二、出国：如果经济条件允许的情况下，出国就是最好的选择了，只要找到一家靠谱的医院，自己亲自出国去买土耳其版他比特定完全不用担心会买到假药。 三、联系国内的海外医疗服务机构（医伴旅）通过直邮的方式购买：这也是对于不方便出国的患者来说，最可靠的了，为您签订保障合同，不经手药品以及款项，患者直接打款到国外账户，然后以直邮的方式邮寄到患者手中，保证100%正品！ 他比特定是首个海洋来源抗肿瘤药，为在海鞘中提取的四氢喹啉类生物碱的半合成品。除了可阻滞肿瘤细胞在G1／G2周期的分化外，还可抑制血管内皮细胞生长因子(VEGF)的分泌及VEGF受体(VEGFR)-1的表达。 2004年，他比特定在欧、美已被指定为治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药。

他比特定用来治疗脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤、对含铂药物敏感的复发性卵巢癌和急性淋巴母细胞白血病，那么，使用他比特定的注意事项有什么呢？ 1、他比特定最常见(≥20%) 不良反应：恶心，疲乏，呕吐，便秘，食欲减退，腹泻，周边水肿，呼吸困难，头痛。 2、他比特定最常见(≥5%)3-4级实验室异常是：中性粒细胞减少，增加的ALT，血小板减少，贫血，增加的AST，和增加的肌酸磷酸激酶。 3、肝功损伤：有肝功损伤患者应满足一定条件在接受他比特定治疗，有急性或慢性肝炎患者治疗期间应密切关注肝功，并调整剂量；用药前发现胆红素上升应禁止用他比特定。 4、肾功损伤：应监测患者肌酐清除率，低于30ml/min患者禁用他比特定单药治疗。 5、血液学反应：使用他比特定曾报告3-4级血小板减少和中性粒细胞减少。治疗前应进行全血细胞计数，若出现症状应及时调整剂量并对症治疗；基线中性粒细胞计数小于1500个/mm3且血小板计数小于100，000个/mm3时，不应使用他比特定。 6、恶心呕吐：使用他比特定前应予以地塞米松等糖皮质激素治疗。 7、横纹肌溶解和CPK上升：基线磷酸肌酸激酶（CPK）>2.5xULN患者不应使用他比特定，曾报告有横纹肌溶解，应密切监测患者CPK水平和肌肉无力或疼痛等症状。 8、其他：肝功检查参数异常，输注部位反应和过敏等。 9、特殊人群 禁忌：哺乳母亲，对他比特定过敏，有严重感染，或黄热疫苗患者禁用；不建议儿童或青少年使用他比特定。

他比特定对于复发或转移的复杂型软组织肉瘤应用他比特定而现治疗优于化疗，而且毒副作用低，有助于保持患者生活质量。 他比特定主要用于治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药，那么，他比特定治疗白血病效果如何？ 他比特定治疗白血病的效果显著 他比特定是西班牙Zeltia公司和美国琼森公司联合研制的首个海洋来源抗肿瘤药，为在海鞘中提取的四氢喹啉类生物碱的半合成品。除了可阻滞肿瘤细胞的分化外，还可抑制血管内皮细胞生长因子的分泌及其受体的表达。 2004年，他比特定在欧、美已被指定为治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药。作为一种全新概念的抗肿瘤生物制剂，它直接作用于肿瘤细胞中DNA短支的缺口，影响并抑制蛋白质的合成，从而抑制肿瘤细胞的分裂和成长，达到抑制恶性肿瘤的作用。它也被认为是一种全新的细胞毒性药物，尤其用于治疗进展型软组织肉瘤的二线治疗。 他比特定与DNA小沟结合，将其螺旋扭曲为大沟，这一结合会诱发DNA一系列级联反应，影响多个转录因素，DNA蛋白和DNA修复途径，从而干扰细胞周期。 体内外试验表明，他比特定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌，黑色素瘤。 他比特定最常见（≥20%）的不良反应：恶心，疲乏，呕吐，便秘，食欲减退，腹泻，周边水肿，呼吸困难，头痛。 他比特定最常见（≥5%）3-4级实验室异常是：中性粒细胞减少，增加的ALT，血小板减少，贫血，增加的AST，和增加的肌酸磷酸激酶。

他比特定最新说明书 【药品名称】曲贝替定，Trabectedin，Yondelis 【他比特定适应症】 1、用来治疗软组织肉瘤、对含铂药物敏感的复发性卵巢癌和急性淋巴母细胞白血病。 2、他比特定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌和黑色素瘤。 【他比特定用法用量】 （1）建议初始剂量1.5mg/㎡，静脉输注时间应超过24小时，每三周治疗一次。 （2）所有患者接受他比特定治疗之前（30分钟之前），应静脉推注20mg地塞米松。 （3）肝损伤：对于中度肝损伤患者，用药剂量为0.9 mg / ㎡，静脉输注时间应超过24小时，每3周一次。 （4）永久停止：持续不良反应需要延迟给药> 3周，剂量为1 mg /m²后需要减少剂量的不良反应。 【他比特定副作用】恶心、疲劳、呕吐、腹泻、便秘、食欲下降、呼吸短促 (呼吸困难)、头痛、组织肿胀 (外周水肿)、抗感染的白细胞减少 (中性粒细胞减少)、血小板计数降低 (血小板减少症)、红细胞计数降低 (贫血)、肝酶升高及白蛋白(血液中发现的一种蛋白)减少。 【他比特定注意事项】 1、肝功损伤：有肝功损伤患者应满足一定条件在接受他比特定治疗，有急性或慢性肝炎患者治疗期间应密切关注肝功，并调整剂量；用药前发现胆红素上升应禁止使用他比特定。 2、肾功损伤：应监测患者肌酐清除率，低于30ml/min患者禁用他比特定单药治疗。 3、血液学反应：使用他比特定曾报告3-4级血小板减少和中性粒细胞减少。治疗前应进行全血细胞计数，若出现症状应及时调整剂量并对症治疗；基线中性粒细胞计数小于1500个/mm3且血小板计数小于100，000个/mm3时，不应使用他比特定。 4、恶心呕吐：使用他比特定前应予以地塞米松等糖皮质激素治疗。 5、横纹肌溶解和CPK上升：基线磷酸肌酸激酶（CPK）>2.5xULN患者不应使用他比特定，曾报告有横纹肌溶解，应密切监测患者CPK水平和肌肉无力或疼痛等症状。 6、其他：使用他比特定也有肝功检查参数异常，输注部位反应和过敏等。

曲贝替定是一种非常有效的海生抗肿瘤剂，2007年EMA已批准其在欧洲上市，用于治疗晚期软组织肉瘤，那么，曲贝替定治疗效果好吗？ 曲贝替定是从海洋生物海鞘素(Ecteinascidiaturbinata)中分离得到的，其结果较小，但包含多个手性中心，全合成难度也较大。 一项研究显示，曲贝替定可显著提高脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤的治疗效果，是一种优于达卡巴嗪的治疗选择。 曲贝替定在欧洲10年前就获得了批准用于肿瘤治疗，可以影响细胞和肿瘤细胞的若干个关键生物学过程。 曲贝替定再若干种转移性软组织肉瘤中表现出来了良好的抗癌活性。 该研究纳入了518例年龄大于15岁、接受过治疗但很快发生疾病进展的晚期或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤的患者，患者随机分组，接受曲贝替定治疗（345例）或达卡巴嗪例（173例）。 数据分析显示，与达卡巴嗪相比，曲贝替定可以减低患者45%的疾病进展风险。曲贝替定组的患者的中位无进展生存期显著长于达卡巴嗪组，分别为4.2个月和1.5个月。不论患者的病理学特征、既往治疗情况、临床特征等情况如何，曲贝替定组患者的这种获益在各个亚组均表现出更大改善。曲贝替定组患者和达卡巴嗪组患者的中位缓解时间分别为6.5个月和4.2个月。 软组织肉瘤晚期或转移软组织肉瘤目前常用的口服靶向药是帕唑帕尼，曲贝替定是针对晚期或转移脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供的一个新选择。 以上便是曲贝替定治疗效果的相关内容！

曲贝替定是用来治什么的？ 曲贝替定的适应症： 1、用于治疗蒽环抗生素和异环磷酰胺无效或不适用这类药物的晚期软组织肉瘤患者。 2、治疗脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤患者。 体内外试验表明，曲贝替定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌和黑色素瘤。 作为一种全新概念的抗肿瘤生物制剂，它直接作用于肿瘤细胞中DNA短支的缺口，影响并抑制蛋白质的合成，从而抑制肿瘤细胞的分裂和成长，达到抑制恶性肿瘤的作用。 曲贝替定被认为是一种全新的细胞毒性药物，尤其用于治疗进展型软组织肉瘤的二线治疗。 曲贝替定的不良反应： 一、最常见(≥20%) 不良反应：恶心，疲乏，呕吐，便秘，食欲减退，腹泻，周边水肿，呼吸困难，头痛。 二、最常见(≥5%)3-4级实验室异常是：中性粒细胞减少，增加的ALT，血小板减少，贫血，增加的AST，和增加的肌酸磷酸激酶。 曲贝替定的药物相互作用： 一、 CYP3A抑制剂：避免同时强CYP3A抑制剂； 二、CYP3A诱导剂：避免同时强CYP3A诱导剂。 曲贝替定的贮存和处置： 一、贮存曲贝替定小瓶在冰箱在2ºC至8ºC。 二、曲贝替定是一种细胞毒药物，遵循适用特殊处置和遗弃操作。 曲贝替定注射用，为静脉使用： 1、在1.5 mg/㎡体表面积作为24-小时静脉输注给药，每3周通过一个中央静脉线。 2、预先药物：地塞米松[dexamethasone]20 mg IV，每次输注前30min！ 以上是曲贝替定适应症的相关内容！

曲贝替定作用功效： 2004年，曲贝替定在欧、美已被指定为治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药。作为一种全新概念的抗肿瘤生物制剂，它直接作用于肿瘤细胞中DNA短支的缺口，影响并抑制蛋白质的合成，从而抑制肿瘤细胞的分裂和成长，达到抑制恶性肿瘤的作用。 体内外试验表明，曲贝替定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌和黑色素瘤。 曲贝替定是四氢异喹啉生物碱，是一种从加勒比海被囊动物红树海蛸体内分离提取出来的烷化剂，由3个亚单位构成，A、B亚基与DNA分子结合，C亚基可与转录因子结合发挥作用。曲贝替定的细胞毒性作用依赖核苷酸切除修复（NEＲ）系统的功能支持，而它们对曲贝替定表现出部分耐药。另一方面，曲贝替定对缺乏功能性同源重组修复（HＲＲ）的细胞更敏感：临床数据证实，缺乏此修复方式的肿瘤组织对曲贝替定更敏感。曲贝替定还能够干扰转录调控途径，抑制转录因子与DNA结合，阻断其反转录作用。 曲贝替定推荐剂量是1.5mg/m2作为一个静脉输注历时24小时通过一个中央静脉线每21天（3周）给药，直至疾病进展或不肯接受毒性，有正常胆红素和AST或ALT低于或等于2.5倍正常上限患者。有血清胆红素水平机构正常上限以上患者没有曲贝替定的推荐剂量。 曲贝替定在临床试验中表现出耐受性良好。曲贝替定在肝脏代谢，主要由细胞色素CYP3A4、CYPC29、CYP2C19和CYP2D6同工酶和谷胱甘肽转移酶参加。几乎60%的药物通过粪便排出，只有6%通过尿液排出。

曲贝替定的作用效果： 2007年，曲贝替定经EMEA批准在欧洲首次上市； 2015年10月23日，曲贝替定经美国FDA批准在美国上市，商品名为Yondelis。 除了软组织肉瘤，曲贝替定也在欧洲，加拿大等地区获得了监管机构批准用于治疗铂类药物敏感的复发性卵巢癌。 曲贝替定是一种新的非铂类细胞凋亡诱导剂。曲贝替定是第一个海洋来源的对多种恶性肿瘤有效的新型抗肿瘤药物，且具有特殊的抗癌机理。 曲贝替定作为一种新型抗肿瘤药物，对复发性卵巢癌有一定的疗效，特别是在和脂质体阿霉素联合应用时较单用脂质体阿霉素治疗效果较好，其开辟了在复发性卵巢癌患者中无铂治疗方案的新篇章，能够延长患者的无铂间期，为患者再次应用铂类药物化疗创造条件；在子宫平滑肌肉瘤治疗上取得一定效果，可作为延缓疾病发展的一种治疗选择。 研究显示，曲贝替定可通过靶向某些正常的宿主细胞发挥其抗肿瘤活性。在荷瘤小鼠以及软组织肉瘤和卵巢癌活检组织内，曲贝替定均显示选择性消耗血液单核细胞和肿瘤相关巨噬细胞的作用。 有实验表明，体外实验中对曲贝替定耐药的同一癌细胞，在体内模型中则表现出一定的抗肿瘤作用，这就清楚地表明，曲贝替定通过对循环单核细胞和巨噬细胞诱导的肿瘤细胞毒性，以及其对耐药细胞的抗肿瘤活性归因于它充当肿瘤微环境调节剂的能力。 另外，研究发现，曲贝替定的起效时间长，几个疗程后的有效率明显增加，原因尚不清楚。 以上是曲贝替定作用效果的相关内容！

曲贝替定已经被批准用来治疗脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤、对含铂药物敏感的复发性卵巢癌和急性淋巴母细胞白血病，那么，曲贝替定治疗效果怎么样呢？ 欧盟研究共入组了266名晚期或转移性脂肪肉瘤与晚期或转移性平滑肌肉瘤患者，这些患者先前均接受过蒽环霉素与异环磷酰胺治疗并且治疗失效。 研究对比了两组用药剂量，一组每月给药3次，另一组每3周给药1次。结果显示，每3周给药1次的患者平均无疾病进展期为3.8个月，每月给药3次的患者为2.1个月。 美国研究显示，对于转移性或复发性平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤，平均而言，曲贝替定治疗组患者的无进展生存期约为4.2个月，相比之下，dacarbazine（达卡巴嗪）治疗组患者只有1.5个月的无进展生存期。 在对软组织肉瘤的Ⅱ期临床试验中，270位脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤患者随机接受曲贝替定静脉注射治疗(1.5mg/㎡静脉输注24h，每21天输注1次)。 结果显示，曲贝替定减少疾病进展的风险比例为27%，总生存期达到12个月的患者比例为60%。另有研究表明，曲贝替定也能用于子宫平滑肌肉瘤的治疗，在一项66例转移性子宫平滑肌肉瘤患者的无进展生存期的评估中，16%的患者表现为病情部分缓解，35%的患者病情维持稳定。 曲贝替定副作用：恶心、疲劳、呕吐、腹泻、便秘、食欲下降、呼吸短促、头痛、组织肿胀 (外周水肿)、抗感染的白细胞减少 、血小板计数降低 (血小板减少症)、红细胞计数降低、肝酶升高及白蛋白减少。

软组织肉瘤晚期或转移软组织肉瘤目前常用的口服靶向药是帕唑帕尼，曲贝替定是针对晚期或转移脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤提供的一个新选择。 曲贝替定适应症：曲贝替定是一种烷化剂药物适用为有不可切除或转移脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者接受一个以前含蒽环类药物[anthracycline]-方案的治疗，也可用于白血病，那么，曲贝替定治疗白血病疗效好吗？曲贝替定治疗白血病治疗效果： 曲贝替定治疗白血病优于化疗，而且毒副作用低，有助于保持患者生活质量。该产品主要用于治疗急性淋巴母细胞白血病、软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药。在2007年，EMEA正式批准其可以用于进展型软组织肉瘤的二线治疗。 曲贝替定与DNA小沟结合，将其螺旋扭曲为大沟，这一结合会诱发DNA一系列级联反应，影响多个转录因素，DNA蛋白和DNA修复途径，从而干扰细胞周期。 体内外试验表明，曲贝替定有抗肿瘤细胞系增殖的活性，包括肉瘤，乳腺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌、黑色素瘤以及白血病。 曲贝替定的使用方法： 常规用量用法：1.5mg/m2，持续24h静脉滴注，每个月1次，三次一个疗程。 肝功能不全者：中度肝功能损害(胆红素水平为正常上限的1.5倍至3倍，AST和ALT <正常上限的8倍)：0.9 mg /m²。 肾功能不全：轻度至中度(CrCl 30-89 mL / min)：无需调整剂量；严重(CrCl <30 mL / min)或ESRD：未研究。 永久停止：曲贝替定的持续不良反应需要延迟给药> 3周，剂量为1 mg /m²后需要减少剂量的不良反应。

曲贝替定治疗卵巢癌的治疗效果： 关于铂敏感卵巢癌二线铂类化疗复发后治疗 一线化疗：卡铂+紫杉醇+贝伐单抗： 患者刚开始进行卡铂+紫杉醇3个周期的新辅助化疗，效果良好。再行中间减瘤术，病灶完全切除。术后跟上卡铂+紫杉醇（+贝伐单抗）3个周期的化疗。CA-125水平为84 U/mL。贝伐单抗维持治疗15个月。 二线化疗：卡铂+吉西他滨+贝伐单抗 患者可选择的方案有： ①继续含铂化疗（如卡铂+紫杉醇/吉西他滨/阿霉素维持治疗） ②非铂类单药治疗（如阿霉素） ③非铂类联合治疗（如曲贝替定+阿霉素） 铂类药物再挑战通常受到活性降低和安全性问题的限制，如累积毒性和超敏反应。超敏反应的发生率随着铂类线数的增加而增加。据报道，卡铂超敏反应的发生率，一线时为6.5%，二线时为27%，三线时为44%。 MITO-8试验显示，非铂单药治疗（91%为阿霉素）比起对照组，中位OS（21.8月vs24.5月，p = 0.06）和中位PFS（12.8月vs16.4月）并没有获益。 随机III期OVA-301研究提供了早期临床证据，证明曲贝替定 + 阿霉素有恢复铂敏感性的潜力。OVA-301试验中，阿霉素+铂的中位OS与MITO-8研究中阿霉素单药的中位OS相似（18.7月和21.8月），曲贝替定+阿霉素，随后铂类化疗的中位OS更长：27.7月，P=0.0153。曲贝替定是目前唯一一种临床证实可使铂类复敏的药物。 回顾性研究分析显示，曲贝替定+阿霉素治疗铂敏感卵巢癌（中位治疗线数为3）的ORR为32.4%，中位PFS为6.1月。曲贝替定+阿霉素治疗铂敏感卵巢癌（中位治疗线数为2）的ORR为35.3%，中位PFS为9.2月。 结果表明，曲贝替定+阿霉素在铂敏感复发卵巢癌的三线及以上的治疗仍有抗肿瘤活性。 三线化疗：曲贝替定+阿霉素 基因检测显示，无BRCA突变。患者行9个周期的曲贝替定+阿霉素治疗后，PET-CT未发现病灶，CA-125下降到45U/mL，生活质量改善。ECOG体能评分为0，体质改善。PFI（无进展间隔）17个月后，病情恶化。患者重新采取卡铂治疗，达到部分缓解。 曲贝替定+阿霉素可以作为铂敏感复发卵巢癌的新选择，包括既往接受≥2线含铂化疗的患者。随机III期OVA-301试验同样证实曲贝替定+阿霉素可以诱导卵巢癌患者对铂复敏。 采用曲贝替定+阿霉素非铂化疗方案，维持了17个月不进展。进展后再回到铂类治疗，达到部分缓解。

曲贝替定是一种治疗脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤的处方药： 肉瘤无法通过手术治疗或已扩散到身体其他部位，并且患者已接受过某些其他药物的治疗；那马儿，曲贝替定治疗脂肪肉瘤疗效怎么样？ 曲贝替定治疗脂肪肉瘤的治疗效果： 脂肪肉瘤作为STS一种亚型，又可以分出四种子亚型：高分化脂肪肉瘤、去分化脂肪肉瘤、粘液样/圆细胞脂肪肉瘤、多形性脂肪肉瘤，前两种多发于腹膜后，后两种多发于四肢。高分化脂肪肉瘤、去分化脂肪肉瘤、多形性脂肪肉瘤对化疗不敏感，粘液样/圆细胞脂肪肉瘤对化疗高敏感。 三项针对脂肪肉瘤的研究中，两项对比吉西他滨+多西他赛vs吉西他滨，其中一项显示联合效果优于单药，另一项显示联合治疗与单药治疗效果相当；一项研究对比吉西他滨+达卡巴嗪vs达卡巴嗪，结果显示，联合治疗优于单药达卡巴嗪。 STS的二线治疗中，国外对所有亚型都可以使用曲贝替定。所有亚型（除外脂肪肉瘤）可以使用帕唑帕尼，所有亚型都可以使用吉西他滨治疗。脂肪肉瘤使用吉西他滨+/-多西他赛，血管肉瘤使用紫衫类药物等. 一项研究中，曲贝替定对比达卡巴嗪治疗脂肪肉瘤，结果显示，曲贝替定组的中位PFS为4.2个月，显著优于达卡巴嗪的1.5个月。 注射用曲贝替定是一种全新非铂类药，由西班牙Zeltia制药公司研发生产，2007年9月被批准用来治疗晚期软组织肉瘤；现在又获得欧洲监管机构批准，用来治疗卵巢癌。 以上是曲贝替定治疗脂肪肉瘤治疗效果的相关内容！

曲贝替定是Pharma Mar SA和Johnson and Johnson以商标Yondelis 出售的抗肿瘤化学治疗药物。它被批准用于用于治疗晚期软组织肉瘤。欧盟委员会和美国食品和药物管理局（FDA）已授予孤儿药地位，用于软组织肉瘤和卵巢癌，那么，曲贝替定的治疗效果如何？ 曲贝替定是一种治疗脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤的处方药：肉瘤无法通过手术治疗或已扩散到身体其他部位，并且患者已接受过某些其他药物的治疗。 一项欧洲多中心随机试验比较了表柔比星联合异环磷酰胺（EI）新辅助和根据不同组织类型选择新辅助方案（HT）：吉西他滨+多西他赛治疗未分化多形性肉瘤（UPS）；曲贝替定治疗高级别黏液样脂肪肉瘤；高剂量长时间输注ifosfamide治疗滑膜肉瘤（SS）；etoposide+ifosfamide治疗恶性周围神经鞘肿瘤（MPNST）；吉西他滨+dacarbazine治疗平滑肌肉瘤（LMS）。患者肢体或躯干壁的局部高风险（G=3，≥5cm）STS。 主要终点是无病生存率（DFS）。试验共随机抽取287例患者（97例UPS，65例黏液样脂肪肉瘤，70例SS，27例MPNST，28例LMS）。中位随访期为51.75个月，HT组和EI组的（60个月）DFS率分别为0.48和0.55（HR:1.232；95%CI:0.875-1.733；对数秩p=0.323）；（60个月）OS率分别为0.66和0.76（HR:1.766；95%CI:1.101-2.831；对数秩p=0.018）。 软组织肉瘤（STS）是一种少见类型的间叶源性恶性肿瘤，病理类型复杂，分子亚型众多。曲贝替定的药物研发相较其他实体瘤的进展明显缓慢，治疗选择极为有限。

曲贝替定（Trabectedin）用来治疗脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤、对含铂药物敏感的复发性卵巢癌和急性淋巴母细胞白血病，那么，使用曲贝替定的注意事项有什么呢？ 一、中性粒细胞减少败血症： 可能发生严重，和致命性，中性粒细胞减少败血症。治疗期间监视嗜中性计数。对2级或更大中性粒细胞减少不给曲贝替定。 二、横纹肌溶解综合征： 可能发生横纹肌溶解综合征；对严重或威胁生命肌酸磷酸激酶水平增加不给曲贝替定。 三、肝毒性： 可能发生肝毒性。监视和如需要时延迟和/或减低剂量。 四、心肌病变： 可能发生严重和致死性心肌病变。有左心功能不全患者不给曲贝替定。 五、胚胎胎儿毒性： 可能致胎儿危害。忠告对胎儿潜在风险和使用有效避孕。 如果在曲贝替定治疗期间使用以下药物，需要密切监测曲贝替定的效果： 药效减少（如含有利福平（用于细菌感染），苯巴比妥（用于癫痫）或圣约翰草（贯叶连翘，一种治疗抑郁症的草药）的药物）； 药效增加（如含有酮康唑或氟康唑（用于真菌感染）的药物，利托那韦（用于人类免疫缺陷病毒[HIV]感染），克拉霉素（用于细菌感染），阿普瑞吡坦（预防恶心和呕吐），环孢霉素（抑制机体防御系统）或维拉帕米（用于高血压和心脏病）的药物）。 因此，应避免与曲贝替定一起使用这些药物。 如果服用曲贝替定或曲贝替定联用PLD的同时，使用可能导致肝脏或肌肉的损伤（横纹肌溶解）的药物，可能需要密切监测，因为这可能会增加肝脏或肌肉受损的风险。