导读：司美替尼是中国首个且目前唯一获批用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的药物，为NF1患者提供了新的治疗选择，这篇文章主要讲了司美替尼的作用功效、试验疗效、注意事项、储存方式等内容。作用功效1、抑制MEK1/2：作为一种高效选择性、非ATP竞争性的MEK1/2抑制剂，司美替尼能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解NF1患者的病情。2、抗肿瘤作用：司美替尼通过抑制MEK1/2，阻断了肿瘤生长相关的信号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。3、治疗其他肿瘤的潜力：虽然司美替尼目前主要用于治疗NF1，但其对其他肿瘤，如低级别浆液性卵巢癌和BRAFV600E突变黑色素瘤，也显示出一定的疗效。试验疗效在一项II期临床试验中，司美替尼单药治疗对NF1和有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤小儿患者的客观缓解率达到了66%。82%的患儿缓解持续时间达到了12个月或更长。在中国进行的研究中，司美替尼治疗NF1相关丛状型神经纤维瘤显示出良好的疗效和安全性，为NF1患者提供了新的治疗选择。注意事项1、心脏问题：在开始治疗前应评估射血分数，第一年每3个月评估一次，此后每6个月评估一次，并根据临床情况进行评估。2、眼毒性：在开始使用司美替尼之前，应在治疗期间定期进行眼科评估，以检查新的或恶化的视力变化。3、胃肠道毒性：建议患者在首次出现大便稀疏后立即开始使用止泻药，并增加液体摄入量。4、皮肤毒性：监测严重的皮疹，并根据不良反应的严重程度，可能需要停药，减少剂量或永久终止司美替尼。5、肌酸磷酸激酶（CPK）增加：治疗前、治疗期间和临床上应定期监测血清CPK水平，如果发生CPK升高，应评估横纹肌溶解或其他原因。6、维生素E水平和出血风险：司美替尼胶囊含有维生素E，过量可能会增加出血风险，特别是与维生素K拮抗剂或抗血小板药物合并使用时。储存方式司美替尼应存放在室温下，具体的温度范围是15°C至30°C（59°F到86°F）之间。应避免将药物直接暴露在阳光下或其他强烈光源下，以防药物成分发生变化。需要放置在儿童无法接触的地方，以防止儿童误食或不当接触。建议使用原瓶保存，并保留原包装内附带的干燥剂，避免潮湿。遵循药品包装上的有效期指示，不要使用过期的药品。司美替尼对于治疗NF1相关丛状神经纤维瘤患者具有显著疗效，在使用司美替尼时，应遵循医生的指导，并在用药期间保持与医疗团队的沟通，以确保治疗的安全性和有效性。如果出现任何不良反应或有其他疑问，应及时咨询医生。

导读：司美替尼是一种激酶抑制剂，适用于治疗患有症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 的2岁及以上1型神经纤维瘤病 (NF1) 儿童患者。司美替尼中的活性物质司美替尼可阻断MEK1和MEK 2(MEK1/2)酶，这些酶参与刺激细胞生长。 MEK1/2在NF1中过度活跃，使肿瘤细胞不受控制地生长。通过阻断这些酶，司美替尼有助于减缓肿瘤细胞的生长。特殊人群用药1、孕妇：目前没有具体的研究数据直接说明司美替尼在孕妇中的使用情况，孕妇应禁用或慎用。女性开始使用司美替尼治疗前，验证有生育能力的女性的妊娠状态，建议有生育能力的女性在治疗期间和末次给药后1周内采取有效的避孕措施。2、老年人：老年人的生理功能下降，对药物的药代动力学可能产生影响，司美替尼的临床研究未纳入65岁及以上的患者。尽管没有直接关于司美替尼在老年人群中的应用，但医生会仔细评估老年患者的整体健康状况和药物相互作用，并密切监测潜在的药物不良反应。3、肝损伤患者：中度或重度肝损害患者的司美替尼暴露量增加，对于中度肝损害 (Child-Pugh B) 患者，减少司美替尼的剂量。尚未确定司美替尼用于重度肝损害 (Child-Pugh C) 患者的推荐剂量，不得用于患有严重肝病的患者。4、肾损害患者：肾损害或终末期肾病患者不建议调整剂量。司美替尼的疗效在患有1型神经纤维瘤病和无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童中进行了司美替尼的1期试验，以确定最大耐受剂量并评估血浆药代动力学，每天两次给药，剂量为每平方米体表面积20-30mg，连续给药方案。共有24名中位肿瘤体积为1205ml的儿童接受了司美替尼治疗。本试验中儿童中司美替尼的药代动力学评估结果与针对成人发表的结果相似。司美替尼治疗导致24名小鼠中的 17 名 (71%) 获得确认的部分缓解（肿瘤体积较基线减少≥20%），18 名小鼠中的 12 名 (67%) 神经纤维瘤体积较基线减少，迄今为止尚未观察到疾病进展。

导读：司美替尼是一种MEK1/2抑制剂，用于治疗无法手术的丛状神经纤维瘤（PNs）患者。司美替尼是一种激酶抑制剂，具体地说是丝裂原激活蛋白激酶激酶（MAPK激酶或MEK）亚型1和2的选择性抑制剂，这些酶是MAPK/ERK途径的一部分，该途径调节细胞增殖（即生长和分裂），并且在许多类型的癌症中过度活跃。适应症司美替尼(selumetinib)是一种处方药，用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病 (NF1) 的儿童，这些儿童患有无法通过手术完全切除的丛状神经纤维瘤。目前尚不清楚司美替尼对2岁以下儿童是否安全有效。临床效果在一项II期临床研究中，50名2-18岁NF1相关PNs且无法进行手术切除的患者接受了司美替尼治疗。研究结果显示，70%的患者达到了经证实的部分缓解，56%的患者达到了持久缓解，随访3年后患者的无进展生存率为84%。一项主要研究发现，司美替尼可通过缩小肿瘤的大小来有效治疗 NF1 儿童丛状神经纤维瘤。在这项研究中，50名3岁及以上患有 NF1 和丛状神经纤维瘤且无法通过手术切除的儿童中，有66%)的肿瘤大小至少减小了20%。在一项美国国家癌症研究所 (NCI) 资助的开放标签、多中心、单臂试验中，研究了司美替尼的疗效，该试验针对患有 NF1 和可测量目标PN的儿科患者，患者每天口服两次司美替尼25mg/m²，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。由NCI评估的总体缓解率 (ORR)为66%，所有患者均有部分缓解，82%的缓解者持续缓解至少持续12个月。使用相同的反应标准对ORR进行了独立的集中审查，结果显示ORR为 44%。安全性司美替尼治疗的患者中最常见的不良反应包括头痛、恶心、呕吐、腹痛、腹泻、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、皮肤干燥、痤疮样皮疹、口腔炎、甲沟炎、瘙痒等，暂时未发现不可逆或累积的毒性作用，总体安全性可控。必要时可以根据不良反应的严重程度停用司美替尼、减少剂量或永久停药。

司美替尼（Selumetinib）是一种MEK抑制剂，用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PNs）。在使用司美替尼治疗过程中，可能会出现一些不良反应，包括眼部毒性。眼部毒性可能表现为视力模糊、视力减退、光敏感、眼睛疼痛或其他视觉问题。如果在使用司美替尼治疗期间出现眼部毒性，以下是一些处理建议：1、及时就医：一旦出现眼部不适或视力问题，患者应立即联系医生或眼科专家进行评估。2、暂停或调整治疗：医生可能会建议暂停司美替尼的使用，或者根据患者的具体情况调整剂量，以减轻或消除眼部毒性。3、对症治疗：医生可能会开具一些对症治疗药物，如人工泪液、抗炎药物或其他眼部用药，以缓解眼部不适。4、定期检查：在治疗期间，患者应定期进行眼科检查，监测眼部状况的变化。5、保护措施：如果出现光敏感，患者应采取保护措施，如佩戴太阳镜、避免强光照射等。6、遵循医嘱：患者应严格遵循医生的指导，不要自行调整药物剂量或治疗方案。患者还可能会出现严重的眼部毒性，包括包括视网膜静脉阻塞（RVO）和视网膜色素上皮脱离（RPED）。如果出现RVO（视网膜静脉阻塞），则永久停止使用司美替尼。对RPED患者停用司美替尼，每3周进行一次光学相干断层扫描评估，直到其消失，并以减少的剂量恢复使用司美替尼。对于其他眼部毒性，减少剂量或永久停用司美替尼（根据不良事件的严重程度）。在开始使用司美替尼之前，在治疗期间定期进行全面的眼科评估，以及出现的新的或恶化的视觉变化。司美替尼的副作用司美替尼常见的副作用包括头痛、恶心、呕吐、腹痛、腹泻、疲劳、肌肉骨骼疼痛（影响骨骼、肌肉、韧带、肌腱和神经的身体疼痛）、发烧、皮肤干燥、痤疮样皮疹（痤疮）和其他皮疹，口腔炎（口腔和嘴唇的炎症）、甲沟炎（脚趾甲或指甲周围的皮肤感染）和瘙痒（瘙痒）。司美替尼副作用的处理方法1、头痛：如果头痛症状较轻，可以尝试休息、调整作息，保持充足的睡眠。若头痛严重或持续，建议及时咨询医生，可能需要暂时停药或调整用药剂量。2、胃肠道反应（恶心、呕吐、腹痛、腹泻）：这些症状可能是暂时性的，随着治疗的进行可能会逐渐减轻或消失。在此期间，建议患者采取分次进食的方式，避免一次性摄入过多食物，同时保持饮食的清淡和营养均衡，减少油腻辛辣等刺激性食物的摄入。如症状严重或持续，应及时联系医生处理。3、疲劳：疲劳是常见的副作用之一，患者应注意休息，合理安排作息时间，避免过度劳累。同时，保持良好的心态和情绪，也有助于缓解疲劳症状。4、皮肤问题（皮肤干燥、痤疮样皮疹、其他皮疹、瘙痒）：对于皮肤干燥，可以使用温和的保湿剂进行缓解。同时，穿衣应以舒适宽松为主，避免长时间阳光照射，保持皮肤清洁。对于痤疮样皮疹和其他皮疹，如果症状较轻，可以尝试使用温和的抗炎药膏进行局部治疗；若症状严重或持续不退，应及时咨询医生处理。5、口腔炎：保持口腔清洁，定期刷牙，使用温和的漱口水。避免刺激性食物和饮料，如辛辣、酸甜食物等。如果症状严重，可以咨询医生使用局部药膏或口腔喷雾来缓解症状。6、甲沟炎：注意保持脚趾甲或指甲的清洁和干燥，避免感染。如有红肿、疼痛等症状，可以使用抗菌药膏进行局部治疗。同时，避免穿紧身鞋或高跟鞋，以免加重症状。在使用司美替尼期间，患者应定期接受医生的检查，及时报告任何不适症状，以便医生能够根据患者的具体情况调整治疗方案或采取其他必要的措施。患者也应遵循医生的用药指导，不要擅自增加或减少用药剂量，以免对身体造成不必要的伤害。相关热文推荐：司美替尼仿制版的在哪个地方能买到?

司美替尼仿制版的购买渠道司美替尼的购买渠道主要包括以下几种：1、医院药房：患者可以通过医院的药房购买司美替尼。通常在医生开具处方后，患者可以在医院的药房直接购买所需药物。2、零售药店：在一些大型的连锁药店或具有合法经营许可的零售药店，您也可以询问并购买司美替尼。3、线上药店：随着电子商务的发展，一些合法的线上药品销售平台也提供司美替尼的购买服务。患者可以通过这些平台在线下单，并选择配送到家或者到指定地点自取。4、海外医疗服务机构：对于某些地区可能不易获取司美替尼的情况，患者可以通过海外医疗机构的帮助获取。他们可能与海内外药房有合作，目前了解到的是卢修斯版司美替尼，可以将药物邮寄到家，而且保证是正品，性价比更高。5、药品代购：有些患者可能会选择通过药品代购服务购买司美替尼，尤其是当药物在本国难以获得时。在选择药品代购服务时，应确保服务提供商的可靠性和药品来源的合法性。司美替尼是一种处方药，在购买时需要提供医生的处方。购买药品时应注意药品的有效期、储存条件和运输方式，确保药品在运输过程中不会受损。在使用司美替尼或任何其他药物进行治疗时，都应遵循医生的建议，并定期进行随访，以监测疗效和任何潜在的副作用。如果需要司美替尼的仿制药，也需要注意以下几点：1、咨询医生或药师，了解是否有可用的仿制药，以及这些仿制药的安全性和有效性。2、通过医院药房或实体药店购买，确保药品来源正规。3、如果选择在线购买，请选择信誉良好的在线药品销售平台，并查看平台是否有合法的药品经营许可证。4、在购买前，仔细阅读药品说明书，了解药品的适应症、用法用量、不良反应等信息。5、保存购买凭证和医生的处方，以备后续可能的查询或核实。关于司美替尼司美替尼用于治疗 2 岁及以上患有丛状神经纤维瘤且无法通过手术完全切除的儿童的 1 型神经纤维瘤病（NF1；一种导致肿瘤在神经上生长的神经系统疾病）。司美替尼属于一类称为激酶抑制剂的药物，作用是阻断发出肿瘤生长信号的异常蛋白质的作用。这有助于阻止或减缓肿瘤生长。怎么服用司美替尼1、司美替尼为口服胶囊。通常每天空腹服用两次。每次服药前 2 小时或服药后 1 小时内不要吃任何食物。每天大约在同一时间服用司美替尼，间隔约 12 小时。2、仔细遵循处方标签上的说明，并请医生或药剂师解释不理解的任何部分。完全按照指示服用司美替尼。请勿多服或少服，或服用次数不得超过医生规定的剂量。3、用水吞服整个胶囊；不要打开、咀嚼或压碎司美替尼。4、如果在服用司美替尼后呕吐，请勿再服用另一剂。继续常规给药方案。5、服用司美替尼时避免吃葡萄柚或喝葡萄柚汁。总结由于司美替尼被认为是通过肝酶CYP3A4和CYP2C19代谢的，不建议服用司美替尼的患者使用中度至强效 CYP3A4抑制剂（例如葡萄柚汁）和 CYP2C19 抑制剂氟康唑。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。相关热文推荐：布地奈德胶囊德国版的哪里有卖的?

司美替尼是用于治疗1型神经纤维瘤(NF1)的药物，此疾病主要表现为骨损害、咖啡斑、丛状神经纤维瘤、雀斑等症状。司美替尼治疗1型神经纤维瘤的效果较好，能够抑制疾病发展，改善患者的生活质量。司美替尼适应症司美替尼用于治疗 2 岁及以上患有丛状神经纤维瘤且无法通过手术完全切除的儿童的1型神经纤维瘤病（NF1，一种导致肿瘤在神经上生长的神经系统疾病）。司美替尼属于一类称为激酶抑制剂的药物，它的作用是阻断发出肿瘤生长信号的异常蛋白质的作用，这有助于阻止或减缓肿瘤生长。司美替尼于2020年4月10日获得 FDA 批准，随后于2022年8月23日获得加拿大卫生部批准。1型神经纤维瘤病（NF-1）及症状NF-1被认为是罕见的，估计发病率为 1/3000 人。这是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，可导致各种并发症，包括神经系统中多种肿瘤的发展。一些患有这种疾病的患者会出现丛状神经纤维瘤 (PN)。然而，与NF-1的其他变体相比，这种情况相对不常见。以下是一些典型的NF-1症状：1、皮肤表现：1）牛奶咖啡斑：浅棕色至深棕色的皮肤色素沉着斑块，边缘光滑，大小和数量各异，是NF-1最常见的早期标志之一。2）神经纤维瘤：可以是单个或多发的小肿块，位于皮肤下或沿着神经分布，质地软，可以移动，通常无痛，随着年龄增长可能增多或增大。3）Lisch结节：在虹膜上的多个黄棕色色素沉着点，不影响视力，但可通过眼科检查发现。2、骨骼病变：1）骨骼发育异常：如巨颅症、脊柱侧弯、胫骨和腓骨假性关节病、蝶骨翼发育不良等，可能导致肢体长度不均、外形改变和功能障碍。2）视神经胶质瘤：NF-1患者有较高比例发生此类肿瘤，可能影响视力。3、神经系统并发症：1）丛状神经纤维瘤：一种复杂的神经纤维瘤，深入皮肤和组织，可扩展至周围神经、肌肉和血管，有的丛状神经纤维瘤有恶性转化的风险。1）神经系统功能障碍：包括感觉丧失、运动障碍、癫痫发作、学习障碍、认知功能下降等。4、其他症状：心血管异常，如血管瘤或心脏瓣膜缺陷。内分泌问题，如甲状腺疾病或生长激素缺乏导致的身材矮小。司美替尼的临床疗效背景：对于1型神经纤维瘤病患者中不能手术的丛状神经纤维瘤，目前尚无批准的治疗方法。方法：进行了一项司美替尼的开放性2期试验，以确定丛状神经纤维瘤患者的客观缓解率并评估临床获益。患有1型神经纤维瘤病和有症状的不可手术丛状神经纤维瘤的儿童按照连续给药方案（28天周期）每天两次口服司美替尼，剂量为每平方米体表面积25mg。至少每四个周期进行一次体积磁共振成像和临床结果评估，用0-10分来评价肿瘤的疼痛程度。结果：共有50名儿童从2015年8月到2016年8月登记。最常见的神经纤维瘤相关症状是毁容、运动功能障碍和疼痛。截至2019年3月29日，共有35例患者（70%）确诊为部分缓解，其中28例患者为持久缓解（持续≥1年）。经过一年的治疗，患儿在肿瘤疼痛程度上平均减少了2分，这被视为有显著的临床改善。此外，在儿童报告和父母报告的日常功能疼痛干扰（和总体健康相关生活质量以及力量和活动范围的功能结果方面，观察到有临床意义的改善。结论：在这项2期试验中，对于那些无法进行手术治疗的1型神经纤维瘤患儿，大部分患者在使用司美替尼治疗后，肿瘤会得到持续的缩小。相关热文推荐：FDA抗风湿药物巴瑞克替尼的治疗效果怎么样？

神经纤维瘤病新药司美替尼神经纤维瘤病新药司美替尼(selumetinib)是一种MEK抑制剂，司美替尼能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。司美替尼的功效1、抗肿瘤活性：司美替尼显示出对多种携带RAS-RAF-MEK-ERK通路基因突变的肿瘤类型的抗肿瘤活性，包括某些类型的肺癌、黑色素瘤等。2、改善症状和生活质量：对于NF1相关PNs患者，司美替尼能够有效缩小肿瘤体积，延缓疾病进展，减少并发症发生，从而改善患者的症状和生活质量。3、延长无进展生存期：在NF1相关PNs患者的研究中，司美替尼治疗后，患儿的无进展生存率显著提高。司美替尼的常见不良反应1、眼部疾病：视物模糊。2、呼吸系统、胸及纵隔疾病：呼吸困难。3、胃肠系统疾病：呕吐、腹泻、恶心、口腔黏膜炎、口干。4、皮肤及皮下组织类疾病：皮疹、皮肤干燥、痤疮样皮疹、甲沟炎、毛发变化。5、全身性疾病：乏力、发热、外周水肿、面部水肿。6、其他不良反应：血肌酸磷酸激酶升高、血红蛋白降低、丙氨酸氨基转移酶升高、血肌酐升高、血压升高。常见不良反应的处理措施1、胃肠道症状：可遵医嘱使用抗呕吐药物如昂丹司琼，或抗腹泻药物如洛哌丁胺，同时调整饮食，避免进食刺激性的食物。2、皮肤反应：保持皮肤清洁、卫生，还要保持皮肤湿润，可以涂抹保湿霜。3、呼吸困难：需要进行支持性治疗，如吸氧，必要时调整剂量。4、乏力：注意休息，避免劳累，避免进行重体力劳动。5、发热：可通过物理降温或者是药物退热，比如布洛芬片等。司美替尼的疗效在一项开放标签、多中心、单臂、II期SPRINT试验种证明了PN相关并发症的临床显著改善。在50名有症状的患者中，68%经历了部分缓解，肿瘤体积的中位变化为基线的-27.9%，估计3年无进展生存率为84%。总结以上信息仅供参考，具体的处理措施应由医生根据患者的具体情况来决定。处理司美替尼不良反应时，医生会根据症状的严重程度和患者的具体情况调整治疗方案。在某些情况下，可能需要暂时停药或永久终止治疗。相关热文推荐：司美替尼什么时候需要调整剂量？

司美替尼出现不良反应或者是产生药物相互作用，还有肾功能不全、肝功能不全的患者等需要调整剂量。如需调整用药剂量，应在医生的指导下进行调整，不可以自行调整用药，以免不利于病情控制。司美替尼的适应症和上市情况2023年09月01日，司美替尼(selumetinib)正式在中国批准上市，适用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。司美替尼什么时候需要调整剂量1、不良反应：如果患者使用司美替尼后出现严重的不良反应，如恶心、呕吐、腹泻、皮疹、肝功能异常等，可能会考虑调整剂量，减少给药频率或剂量，以减轻副作用。2、药物相互作用：司美替尼可能会与其他药物产生相互作用，可能需增加或减少司美替尼的剂量。3、肾功能不全：需要根据肾功能不全的程度调整剂量。4、肝功能不全：需要根据肝功能不全的程度调整剂量。不良反应推荐的减量方案一、体表面积0.55-0.69m²：1、首次减量：早上10mg，晚上10mg。2、第二次减量：10mg，每日一次。二、体表面积0.70-0.89m²：1、首次减量：早上20mg，晚上10mg。2、第二次减量：早上10mg，晚上10mg。三、体表面积0.90-1.09m²：1、首次减量：早上25mg，晚上10mg。2、第二次减量：早上10mg，晚上10mg。四、体表面积1.10-1.2m²：1、首次减量：早上25mg，晚上20mg。2、第二次减量：早上20mg，晚上10mg。五、体表面积1.30-1.49m²：1、首次减量：早上25mg，晚上25mg。2、第二次减量：早上25mg，晚上10mg。六、体表面积1.50-1.69m²：1、首次减量：早上30mg，晚上30mg。2、第二次减量：早上25mg，晚上20mg。七、体表面积1.70-1.89m²：1、首次减量：早上35mg，晚上30mg。2、第二次减量：早上25mg，晚上20mg。八、体表面积≥1.90m²：1、首次减量：早上35mg，晚上35mg。2、第二次减量：早上25mg，晚上25mg。司美替尼不良反应推荐的剂量调整一、左心室射血分数降低1、无症状性左室射血分数降低：暂停用药，直至恢复。重新开始用药时，司美替尼应降低一个剂量水平。2、症状性LVEF降低或3-4级LVEF降低：永久停药，并立即至心内科就诊。二、眼毒性1、视网膜色素上皮脱离或中心性浆液性视网膜病变伴视力减退：暂停用药，直至恢复。重新开始用药时，司美替尼应降低一个剂量水平。2、视网膜静脉闭塞：永久停药。三、胃肠道反应1、3级腹泻：暂停用药，直至改善至0级或1级。以相同的剂量重新开始用药。如果3天内未改善，则永久停药。2、4级腹泻：永久停药。3、3级或4级结肠炎：永久停药。四、皮肤反应暂停用药，直至改善。重新开始用药时，应降低一个剂量水平。药物相互作用的剂量调整司美替尼应避免与强效或中效的CYP3A4或CYP2C19抑制剂联合使用，并考虑其他可替代药物。如果必须联合使用强效或中效的CYP3A4或CYP2C19抑制剂，推荐的司美替尼品剂量调整方案如下：如患者目前接受25mg/m²，每日两次，则减量至20mg/m²，每日两次。如果患者目前接受20mg/m²，每日两次，则减量至15mg/m²，每日两次。特殊人群调整用药1、肾功能不全：轻度、中度、重度肾功能不全或终末期肾病患者不建议调整剂量。2、肝功能不全：轻度肝功能不全患者不建议调整剂量，中度肝功能不全患者的起始剂量应降低至20mg/m²，每日两次。重度肝功能不全患者禁用司美替尼治疗。香港版司美替尼的参考价格1、10mgx60粒：目前的参考价格大约在36400元-40000元之间。2、25mgx60粒：目前的参考价格大约在89700元-100000元之间。总结司美替尼的剂量调整应在医生的指导下进行。医生会根据患者的具体情况、治疗反应和可能的副作用来决定是否需要调整剂量。相关热文推荐：贝伐珠单抗(Bevacizumab)怎么计算打多少？

司美替尼和阿美替尼不一样，是两种不同的药物。司美替尼和阿美替尼两者适应症不同，司美替尼适用于治疗1型神经纤维瘤病的药物，而阿美替尼是治疗特定类型的晚期或转移性非小细胞肺癌的药物。司美替尼适应症司美替尼是一种口服小分子丝裂原活化蛋白激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，是第二代选择性、强效、非ATP竞争性变构MEK1抑制剂，用于治疗1型神经纤维瘤病中有症状的难治性纤维瘤。司美替尼是FDA批准的首个用于治疗1型神经纤维瘤病患者不可手术丛状神经纤维瘤的药物，证明MEK抑制是一种有前途的治疗策略。阿美替尼适应症阿美替尼是我国自主研发的一种新型、不可逆的第3代EGFR-TKI，对EGFR增敏和T790M耐药突变具有高选择性，且具有良好的中枢神经系统活性和耐受性。阿美替尼适用于已经接受过EGFR酪氨酸激酶抑制剂的治疗，或者在治疗之后发生了疾病的发展，并且存在EGFR T790M突变阳性的晚期或转移非小细胞肺癌成人患者的治疗。2021年，中国临床肿瘤学会将阿美替尼纳入EGFR T790M突变非小细胞肺癌的一线治疗。司美替尼治疗效果一项研究评价了新型MEK抑制剂司美替尼治疗1型神经纤维瘤病（NF1）患者丛状神经纤维瘤（PN）的安全性和有效性。这项开放标签、多中心、单臂、II期SPRINT试验证明了PN相关并发症的临床显著改善。在50名有症状的患者中，68%经历了部分缓解，肿瘤体积的中位变化为基线的-27.9%。估计3年无进展生存率为84%。此外，在患者和家长报告的疼痛、活动范围、毁容和生活质量评估中，也观察到有临床意义的改善。总体而言，司美替尼的不良反应轻微且可控。阿美替尼治疗效果一项实验探究了使用阿美替尼二线治疗驱动基因阳性非小细胞肺癌NSCLC)患者的疗效及安全性并分析影响患者疗效的相关因素。结果为阿美替尼二线治疗IV期EGFR阳性突变NSCLC患者整体中位无进展生存期(mPFS)为12.0个月，客观缓解率(ORR)为42.4%，疾病控制率(DCR)为94.9%。其中，T790M阳性突变的患者mPFS为16.0个月，无突变者mPFS为8.0个月。基因突变类型上，EGFR 19外显子缺失突变的患者mPFS为11.5个月，21外显子L858R突变患者mPFS为10.0个月。结论为阿美替尼治疗EGFR突变的NSCLC患者效果较好，T790M阳性突变、EGFR常见突变及无肺外转移患者可获得更长的PFS且用药耐受性良好。 总结司美替尼与阿美替尼治疗疾病不同，临床疗效不同，属于两种不同的药物。因此，选择药物治疗时患者应在医生的指导下使用。相关热文推荐：乌帕替尼的作用及功效与副作用？

上市信息2020年04月10日，美国FDA宣布批准阿利斯康公司和默沙东公司共同开发的司美替尼上市，适应症是2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。2023年04月28日，中国国家药品监督管理局批准司美替尼上市，用于治2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。用法用量司美替尼(selumetinib)的推荐剂量为25mg/m²，每日服用2次，约每12小时一次，需要持续用药。司美替尼需要整粒吞服，不可以咀嚼、溶解或打开胶囊。不同体表面积的用药剂量不同的体表面积，司美替尼(selumetinib)的推荐剂量也不一样，具体情况如下。1、体表面积<0.55m²：推荐剂量尚未确定。2、体表面积0.55-0.69m²：推荐剂量是早20mg，晚10mg。3、体表面积0.70-0.89m²：推荐剂量是20mg，每天2次。4、体表面积0.90-1.09m²：推荐剂量是25mg，每天2次。5、体表面积1.10-1.29 m²：推荐剂量是30mg，每天2次。6、体表面积1.30-1.49m²：推荐剂量是35mg，每天2次。7、体表面积1.50-1.69m²：推荐剂量是40mg，每天2次。8、体表面积1.70-1.89m²：推荐剂量是45mg，每天2次。9、体表面积≥1.90m²：推荐剂量是50mg，每天2次。副作用剂量调整一、根据体表面积调整1、体表面积0.55-0.69m²：首次剂量降低：早上10mg，晚上10mg。第二次降低剂量：10mg，每天用药一次。2、体表面积0.70-0.89m²：首次剂量降低：早上20mg，晚上10mg。第二次降低剂量：早上10mg，晚上10mg。3、体表面积0.90-1.09m²：首次剂量降低：早上25mg，晚上10mg。第二次降低剂量：早上10mg，晚上10mg。4、体表面积1.10-1.29 m²：首次剂量降低：早上25mg，晚上20mg。第二次降低剂量：早上20mg，晚上10mg。5、体表面积1.30-1.49m²：首次剂量降低：早上25mg，晚上25mg。第二次降低剂量：早上25mg，晚上10mg。6、体表面积1.50-1.69m²：首次剂量降低：早上30mg，晚上30mg。第二次降低剂量：早上25mg，晚上20mg。二、根据副作用调整1、心肌病(1)无症状性左心室射血分数 (LVEF) 较基线降低≥10%且低于正常水平：暂停用药直至症状消退，以降低后的剂量恢复给药。(2)症状性LVEF降低：永久停药。(3)3级或4级LVEF下降：永久停药。2、眼毒性(1)视网膜色素上皮脱离：暂停用药直至消退，以降低后的剂量恢复给药。(2)视网膜静脉阻塞：永久停药。3、胃肠道毒性(1)3级腹泻：暂停给药直至改善至0级或1级，以相同剂量恢复治疗。如果3天内无改善，则永久停药。(2)4级腹泻：永久停药。(3)3级或4级结肠炎：永久停药。4、皮肤毒性3级或4级：暂停给药直至改善。以降低后的剂量恢复给药。副作用1、胃肠系统疾病：恶心、呕吐、腹痛、腹泻、口腔炎、便秘。2、皮肤和皮下组织疾病：皮疹、皮肤干燥、甲沟炎、瘙痒、皮炎、毛发变化。3、肌肉骨骼和结缔组织疾病：肌肉骨骼疼痛。4、全身疾病：疲乏、发热、水肿。5、神经系统疾病：头痛。6、肾脏和泌尿系统疾病：血尿、蛋白尿。7、代谢和营养疾病：食欲减退。8、心脏系统疾病：射血分数降低、窦性心动过速。总结服用司美替尼期间需要严格按照医生指示，不要随意增加药物剂量或者是减量，以免影响对病情的控制。出现不良反应后应及时告知医生，医生会根据副作用的严重程度决定是否需要调整剂量或者是对症处理。相关热文推荐：巴瑞克替尼(Baricitinib)治疗斑秃一个月费用是多少？

司美替尼(selumetinib)属于靶向药，司美替尼(selumetinib)是阿斯利康和默沙东公司共同研发的丝裂原活化蛋白激酶抑制剂，口服司美替尼(selumetinib)可抑制ERK磷酸化，减少神经纤维瘤数量、体积和增殖。关于司美替尼(selumetinib)司美替尼(selumetinib)属于靶向药，不属于免疫治疗药物。美国食品药品监督管理局(FDA)于2020年4月10日批准阿斯利康药业公司药物司美替尼(selumetinib)用于年龄为2岁及以上的儿童治疗神经纤维瘤病1型(NF1)。司美替尼(selumetinib)是第二代选择性、强效、非ATP竞争性变构MEK1抑制剂，也是FDA批准的第1种用于治疗NF1的特效药物。临床用于治疗2岁及以上患有神经纤维瘤病1型(NF1)和有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿童患者。司美替尼(selumetinib)作用司美替尼(selumetinib)是一种丝裂原活化蛋白激酶(MEK1/2)抑制剂，通过靶向MAPK途径发挥作用。司美替尼(selumetinib)是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和 2(MEK1/2) 的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶 (ERK) 通路的上游调节因子。MEK和 ERK 都是 RAS 调节的 RAF-MEK-ERK 通路的关键组分，在不同类型的癌症中经常被激活。司美替尼(selumetinib)治疗效果背景：缺乏有效的药物治疗方法来治疗1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤，其特征是RAS-丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)信号传导升高。方法：在患有1型神经纤维瘤病和不能手术的丛状神经纤维瘤的儿童中进行了司美替尼(selumetinib)(AZD6244或ARRY-142886)的1期临床试验，以确定最大耐受剂量和评估血浆药物动力学。每日两次给药司美替尼(selumetinib)，剂量为每平方米体表面积20至30mg，连续给药方案(28天周期)。还使用1型神经纤维瘤病相关神经纤维瘤的小鼠模型测试了司美替尼(selumetinib)。通过使用体积磁共振成像分析来测量丛状神经纤维瘤的大小变化，从而监测对治疗的反应(即丛状神经纤维瘤的体积从基线增加或减少)。结果：共有24名儿童(中位年龄，10.9岁；范围为3.0至18.5)，中位肿瘤体积为1205ml(范围为29至8744)，接受了司美替尼(selumetinib)治疗。患者能够长期接受司美替尼(selumetinib)治疗；周期数的中位数是30(范围从6到56)。最大耐受剂量为每平方米25毫克(约为成人推荐剂量的60%)。与司美替尼(selumetinib)相关的最常见毒性反应包括痤疮样皮疹、胃肠道反应和无症状肌酸激酶升高。试验中的儿童司美替尼(selumetinib)药代动力学评估结果与已发表的成人结果相似。在24名儿童中，有17名(71%)接受了司美替尼(selumetinib)治疗，证实了部分缓解(肿瘤体积从基线水平下降≥20%)，18只小鼠中有12只(67%)的神经纤维瘤体积从基线水平下降。迄今尚未观察到疾病进展(肿瘤体积从基线增加≥20%)。观察到肿瘤相关疼痛、毁容和功能障碍减少的轶事证据。结论：早期数据表明，患有1型神经纤维瘤病和不能手术的丛状神经纤维瘤的儿童受益于长期剂量调整的司美替尼(selumetinib)治疗，且没有过度的毒性作用。司美替尼(selumetinib)服用量计算司美替尼(selumetinib)的推荐剂量为25mg/m2，口服，每日两次（约每12小时一次）。空腹服用司美替尼(selumetinib)服，每次给药前2小时或每次给药后1小时不得进食。基于体表面积的推荐剂量如下：1、 应介于0.55-0.69m2之间：推荐剂量为早晨20 mg，晚上10mg。2、0.70-0.89 m2：20mg每日两次。3、0.90-1.09 m2：25mg每日两次。4、应介于1.10-1.29 m2之间：30mg每日两次。5、应介于1.30-1.49 m2之间：35mg每日两次。6、应介于1.50-1.69 m2之间：40mg每日两次。7、应介于1.70-1.89 m2之间：45mg每日两次。8、应≥1.90 m2：50mg每日两次。总结司美替尼(selumetinib)属于靶向治疗药物，患者可在医生的指导下正确使用。相关热文推荐：西妥昔单抗(Cetuximab)是什么药？

司美替尼(selumetinib)可通过促进H3K27me3表达抑制MPNST细胞的增殖，促进细胞凋亡。 司美替尼(selumetinib)治疗纤维瘤的见效时间并不统一，一般在3个月左右，甚至更久。此外，司美替尼(selumetinib)的规格不同、患者身高体重不同，所花费的治疗费用也有所差异，因此治疗费用应根据患者的身高、体重、用药规格等情况进行计算。关于司美替尼(selumetinib)司美替尼(selumetinib)是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，是阿斯利康和默沙东公司共同研发的，也是首个获美国FDA批准的治疗小儿1型神经纤维瘤病(NF1)相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)的药物。2020年4月10日，司美替尼(selumetinib)被美国食品药品监督管理局(FDA)批准成为首个治疗NF1和PN儿童患者的口服药物。司美替尼(selumetinib)功效作用一项研究证实了司美替尼(selumetinib)促进神经纤维瘤相关施万细胞的YAP转录活性。进一步抑制YAP基因表达后，司美替尼(selumetinib)对shNf1-RSC96细胞增殖的抑制作用得到显著增强。干预神经纤维瘤相关施万细胞中YAP的核易位及转录激活过程，可增强司美替尼(selumetinib)对细胞增殖的抑制作用，联合靶向抑制YAP及MEK1/2可能是NF1相关神经纤维瘤潜在的治疗策略。MEK抑制剂司美替尼(selumetinib)在治疗Ⅰ型神经纤维瘤病，尤其是针对有症状的无法手术切除的丛状神经纤维瘤患儿，疗效显著且比较安全。司美替尼(selumetinib)上市信息司美替尼(selumetinib)经在中国上市，上市时间为2023年4月8号。此外，司美替尼(selumetinib)还在日本、加拿大、法国、美国、英国、德国、韩国等多个国家上市。司美替尼(selumetinib)见效时间由于每个患者的疾病严重程度不同、药物蓄积量不同、对药物的敏感度不同，司美替尼(selumetinib)的见效时间也有所差异，但通常在3个月左右。部分患者病情较重，并且对药物的反应较差，可能见效时间需要更久。建议患者严格遵医嘱用药，每天两次，每次推荐剂量为25mg/m²，具体服药剂量应在医生的指导下明确。司美替尼(selumetinib)药物价格司美替尼(selumetinib)港版的价格如下：1、10mgx60粒的参考价约为36400元一盒。2、25mgx60粒的参考价约为89700元一盒。治疗一个月费用司美替尼(selumetinib)的药物说明书中明确指出，建议剂量为25mg/m²，因此此药的剂量应根据患者的体表面积计算。例如患者的体表面积为1.6平方米，也就是在1.50-1.69m²，此时按照药物说明书，推荐剂量为40mg每日两次，那么每天需要80mg，也就是每天8粒10mg的药物。那么用药一个月也就是30天*8等于240粒，则治疗一个月需要4瓶10mg的药物，花费在145600元左右。但如果患者的体表面积在0.90-1.09m²，此时建议剂量为25mg每日两次，25mgx60粒规格的药物，每天两粒，治疗一个月需要60粒，也就是一瓶的价格，约为89700元。因此，每个患者的身高、体重不同，用药剂量、治疗费用也有所差异。治疗效果背景：小儿低度恶性胶质瘤是儿童最常见的中枢神经系统肿瘤。虽然总体存活率良好，但疾病经常复发。对于这些患者，没有一种普遍接受的治疗方法。然而，通常使用标准的细胞毒性化疗。旨在评估MEK1/2抑制剂司美替尼(selumetinib)在这些患者中的活性。方法：儿童脑肿瘤协会在美国11家医院对儿童低级别胶质瘤患者进行了一项多中心、2期研究。年龄为3-21岁的患者，Lansky或Karnofsky评分大于60分，并且在至少一次标准治疗后存在复发、难治或进行性儿科低度神经胶质瘤，符合入选资格。根据组织学、肿瘤位置、NF1状态和BRAF异常状态，将患者分为六个独特的组。司美替尼(selumetinib)以胶囊的形式口服给药，2期推荐剂量为25mg/m²，每日两次，28天疗程，最多26个疗程。结果：25名符合条件且可评估的患者被纳入第1层，25名符合条件且可评估的患者被纳入第3层。在第1层中，25名患者中有9名(36%[95%CI18-57])获得了持续的部分缓解。截至2018年8月9日，11名未出现进展事件的患者的中位随访时间为36±40个月(IQR2172-4559)。在第3层中，25名患者中的10名(40%[21-61])获得了持续的部分反应；截至2018年8月9日，17名无进展事件的患者的中位随访时间为48±60个月(IQR39±14-51±31)。最常见的3级或更严重的不良事件是肌酸磷酸激酶升高(5例[10%])和斑丘疹(5例[10%])。解释：司美替尼(selumetinib)对复发的、难治的或进行性的毛细胞星形细胞瘤有效，这些肿瘤具有常见的BRAF畸变和NF1相关的儿科低级别神经胶质瘤。这些结果表明，对于这些亚组患者，司美替尼(selumetinib)可以作为标准化疗的替代方案，并直接导致了两项儿童肿瘤组3期研究的发展，这些研究比较了标准化疗和司美替尼(selumetinib)在新诊断的儿童低级别神经胶质瘤患者中的应用，无论这些患者是否患有NF1。总结司美替尼(selumetinib)的治疗效果明显，对于患有1型神经纤维瘤病和不能手术的丛状神经纤维瘤的儿童具有持久的肿瘤缩小作用。相关热文推荐：恩诺单抗(Padcev)多少钱一支？

研发信息司美替尼(selumetinib)是由阿斯利康（AstraZeneca）和默沙东（MSD）公司共同开发的一款MEK抑制剂。剂型和规格1、10mg：白色至类白色、不透明、硬胶囊，用透明条带密封，并用黑色油墨标记“SEL10”。2、25mg：蓝色、不透明、硬胶囊，用透明带密封，并用黑色油墨标记“SEL25”。适应症司美替尼(selumetinib)是一种激酶抑制剂，适用于治疗患有症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)的2岁及以上1型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。功效与作用司美替尼(selumetinib)能够选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童1型神经纤维瘤病（NF1）患者的病情。用法用量司美替尼的推荐剂量为25mg/m²，每天空腹服用两次，每次给药前2小时或每次给药后1小时不可以进食。中度肝损害患者应将推荐剂量减至20mg/m²，每天服用两次。疗效在一项开放标签、多中心、单组试验中，纳入50名符合条件的1型神经纤维瘤病(NF1)伴不可手术的丛状神经纤维瘤患者，评价了司美替尼的疗效。研究显示，患者的总缓解率为33%，确认的部分缓解率为33%，缓解持续时间(DoR)为27个月。在另一项开放性、多中心、单组、II期SPRINT试验中，评价新型MEK抑制剂selumetinib治疗1型神经纤维瘤病(NF1)患者丛状神经纤维瘤(PN)的安全性和有效性，研究证实了PN相关并发症的临床显著改善。在50名有症状的患者中，68%经历了部分缓解，肿瘤体积的中值变化为基线的-27.9%，估计3年无进展生存率为84%。副作用1、胃肠道疾病：呕吐、腹痛、腹泻、恶心、口腔炎、便秘。2、皮肤和皮下组织疾病：皮疹、皮肤干燥、痤疮样皮疹、甲沟炎、瘙痒、皮炎、脱发。3、肌肉骨骼和结缔组织疾病：肌肉骨骼疼痛。4、全身疾病：疲乏、发热、水肿。5、肾脏和泌尿系统疾病：血尿、蛋白尿。6、血液学疾病：血红蛋白减少、中性粒细胞减少、淋巴细胞减少。常见副作用的处理措施1、呕吐：保持清淡饮食，避免油腻、辛辣食物，少量多餐，避免空腹，遵医嘱使用止吐药物，如昂丹司琼。2、皮疹：保持皮肤清洁、干燥，避免摩擦、抓挠，使用温和的护肤品，避免使用刺激性化妆品，避免阳光暴晒，户外活动时戴帽、打伞。3、腹痛、腹泻：注意饮食卫生，饮食清淡，避免进食辛辣、油腻的食物，适当补充水分防止脱水，遵医嘱使用止泻药物。4、恶心：保持室内空气流通，避免异味刺激，尝试食用清淡、易消化的食物。5、皮肤干燥：保持皮肤清洁，避免过度清洁，使用温和的护肤品，避免使用刺激性化妆品，避免过度使用空调、暖气等，可使用加湿器保持空气湿润。6、疲劳：保持良好的作息，充足睡眠，适当增加户外活动。7、肌肉骨骼疼痛：可通过热敷、按摩、理疗等方法进行缓解，必要时可遵医嘱使用镇痛药物，比如布洛芬等。8、发热：注意保暖，避免受凉，遵医嘱使用退烧药物，比如对乙酰氨基酚。9、痤疮样皮疹：保持皮肤清洁，避免摩擦、抓挠，遵医嘱使用抗过敏药物或外用药膏，避免用手挤捏痤疮，防止感染。10、口腔炎：保持口腔清洁，每天早晚刷牙、使用漱口水漱口，避免进食刺激性食物，如辣椒、生蒜等。11、头痛：保持良好的作息，避免熬夜，饮食均衡、全面，注意补充营养。12、甲沟炎：保持指甲清洁，避免嵌甲。13、瘙痒：保持皮肤清洁，避免摩擦、抓挠，避免食用辛辣、刺激性的食物。注意事项1、心肌病：在开始治疗前、第一年每3个月一次、此后每6个月一次和有临床指征时评估射血分数，根据不良反应的严重程度，暂停、减量或永久停用司美替尼。2、眼毒性：在开始使用司美替尼治疗前、治疗期间应定期进行眼科评估，出现视网膜静脉阻塞(RVO)永久停用司美替尼，出现视网膜色素上皮脱离停用司美替尼，并通过光学相干断层扫描评估进行监测，直至消退，并以降低后的剂量重新开始治疗。3、胃肠道毒性：建议患者在首次出现稀便后立即开始使用止泻药，并增加液体摄入，同时根据严重程度，暂停、减量或永久停用司美替尼。4、皮肤毒性：用药期间监测重度皮疹，根据不良反应的严重程度，暂停、减量或永久停用司美替尼。5、肌酸磷酸激酶升高：可能发生CPK升高和横纹肌溶解。在开始司美替尼治疗前、治疗期间定期和有临床指征时获得血清CPK。6、维生素E水平升高和出血风险：司美替尼中含有维生素E，每日摄入的维生素E超过推荐或安全限度可能会增加出血风险，在同时给予维生素K拮抗剂或抗血小板药物的患者中，出血风险可能增加。价格司美替尼港版Koselugo1、10mgx60粒：目前的参考售价大约是36400元一盒。2、25mgx60粒：目前的参考售价大约是89700元一盒。储存司美替尼应储存在20°C-25°C(68°F-77°F)的环境中，允许偏移至15°C-30°C(59°F-86°F)司美替尼应分装于原瓶中，保持瓶密闭，不可以取出干燥剂，以免受潮。参考文献：AndersonMK,JohnsonM,ThornburgL,HalfordZ.AReviewofSelumetinibintheTreatmentofNeurofibromatosisType1-RelatedPlexiformNeurofibromas.AnnPharmacother.2022Jun;56(6):716-726.doi:10.1177/10600280211046298.Epub2021Sep18.PMID:34541874.相关热文推荐：伊匹木单抗治疗肾癌和黑色素瘤各自的疗效？

神经纤维瘤用司美替尼治疗的副作用常见的包括： 1、心血管疾病：心肌病、水肿、面部水肿、高血压、射血分数降低、窦性心动过速。 2、皮肤：痤疮样疹、毛发改变、皮炎、湿疹、斑丘疹、甲沟炎、瘙痒、皮肤感染、皮疹、干皮症。 3、内分泌代谢：血清白蛋白降低，血清钾降低，血清钠降低，淀粉酶升高，血清钾升高，血清钠升高，体重增加。 4、胃肠道：腹痛、便秘、食欲下降、腹泻、血清脂肪酶升高、恶心、口腔炎、呕吐、口干。 通常患者的体质和病情不同，用药后的副作用表现也是不一样的，另外患者还可能有泌尿生殖系统、血液和肿瘤、肝脏、神经系统、神经肌肉和骨骼、眼科、肾、呼吸方面的副作用表现，不同的副作用也需要对症处理。 神经纤维瘤用司美替尼治疗副作用处理 恶心、呕吐症状处理 通常是轻度的，可以通过调整用药时间或配合饮食来缓解。医生也可能会考虑给予抗恶心药物来减轻不适。 腹泻处理 患者在饮食方面要避免食用辛辣和油腻食物，并且保持充足的水分摄入以防脱水。如果腹泻严重或持续，应及时向医生报告。 肌肉或关节疼痛处理： 保持适当的休息和运动，避免过度劳累。可以尝试热敷或冷敷对疼痛区域进行缓解。严重时咨询医生使用适当的止痛药物。 皮肤副作用处理 保持皮肤清洁和湿润，使用温和的清洁剂和保湿剂。避免使用可能刺激皮肤的化妆品或护肤品。避免暴露在强烈阳光下，使用防晒霜和遮阳帽。避免搔抓受瘙痒的皮肤，以防引起更严重的问题。若是不耐受，及时联系医生，对症治疗。 神经纤维瘤用司美替尼注意事项 1、告知患者和护理人员，司美替尼可导致左心室射血性减轻，在开始治疗前通过超声心动图评估射血分数，治疗第一年每 3 个月评估一次，此后每 6 个月评估一次，并根据临床指征进行评估。 2、告知患者和护理人员，司美替尼可引起眼毒性，从而导致失明，如果患者视力发生任何变化，请联系其医疗保健提供者。在开始司美替尼之前、治疗期间定期进行全面的眼科评估，以及新的或恶化的视力变化。 3、告知患者和护理人员司美替尼可引起严重的皮肤毒性，严重的皮肤变化及不耐受反应及时联系医生治疗。 4、建议有生殖潜力的女性、男性在用司美替尼治疗期间和最后一次给药后1周使用有效的避孕措施。 5、在开始司美替尼之前、治疗期间定期以及根据临床指征获取血清 CPK。如果 CPK 升高，应评估患者是否有横纹肌溶解或其他原因。 相关热文推荐：ponvory治疗多发性硬化症的试验数据

司美替尼是一种MEK抑制剂，在一些临床试验中，它在减少有症状的无法手术的丛状神经纤维瘤的数量方面是有效的，具有可接受的安全性，已被美国食品药品监督管理局批准用于2岁或2岁以上的儿童。 试验数据 从不同的电子数据库中检索描述司美替尼在1型神经纤维瘤病（NF1）伴无法手术的丛状神经纤维瘤患者中的使用的文章。共发现8篇文章，137名患者，6项非对照试验中的134名患者被纳入定量审查。其中26人为成年人（69%为男性；33.2±18.4岁，范围18-60岁），108人为儿科年龄组（74%为男孩，10.9±2.3岁，范围2-18岁）。 总的77.86%（95%CI:55.91-99.81%）的患者有部分反应，71.24%的患者得到了证实的部分反应，56.25%的患者获得了持久的部分反应。初始反应的平均时间为7.3±2.9个周期（范围为4至20），最佳反应的中位时间为15.4±5.8个周期（范围为4至36）。 在最佳反应时，神经纤维瘤体积的平均变化为-28.15%（95%CI:-17.95%，-38.34%，范围为-55.1%-2.2%）。在数据截止时，93.12%的患者观察到无进展生存率。总体而言，73.26%（95%CI:54.07%，92.45%）的患者在至少一项功能或患者报告的结果评估中有改善。 试验中司美替尼的安全性 司美替尼最常见的不良反应是1级和2级胃肠道症状（65%）、肌酸激酶水平无症状增加（31%）、甲沟炎（6%）和痤疮样皮疹（17%）。由于这些毒性作用，共有17%的患者需要减少剂量，10.5%的患者因毒性作用而停药。 试验结论 司美替尼可以在大多数NF1和症状性丛状神经纤维瘤患者中产生持续的收缩，从而在功能能力方面提供有临床意义的益处，在儿童中有更有力的证据。可接受的安全性和没有累积毒性作用，允许使用司美替尼进行长期治疗。 司美替尼的价格 司美替尼2023年4月已经在国内上市了，有需要的患者可以在医院药房购买。患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）的帮助获取，可以将药物邮寄到家。目前了解到中国香港版司美替尼规格10mg*60粒的价格大概是36400元左右一盒；规格25mg*60粒的价格大概是89700元左右一盒。药物价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。 司美替尼的用法用量 司美替尼建议剂量为每天2次（约每12小时）口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。司美替尼空腹服用，每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物，不要咀嚼，溶解或打开胶囊。更多用药详情可以阅读药物说明书。 相关热文推荐：Elahere治疗卵巢癌的临床试验效果怎么样 参考文献 Sharawat IK, Panda PK, Sihag RK, Panda P, Dawman L. Efficacy and safety profile of selumetinib in symptomatic inoperable plexiform neurofibromas. J Neurosurg Sci. 2022 Dec;66(6):501-510. doi: 10.23736/S0390-5616.21.05528-4. Epub 2022 Mar 17. PMID: 35301838.

司美替尼治疗神经纤维瘤病较好，对于甲状腺癌等各种癌症效果也比较好，有药物适应症的患者可在医生的指导下用药治疗。 司美替尼适应症 Selumetinib(KOSELUGOTM,司美替尼)是一个增殖蛋白激酶1和2 (MEK1/2)抑制剂阿斯利康正在开发的治疗肿瘤与神经纤维瘤和各种癌症有关。司美替尼已被授予孤儿药地位，用于甲状腺癌(在美国)的辅助治疗和1型神经纤维瘤病(在美国和欧盟)的治疗。根据2期SPRINT试验的结果，司美替尼最近在美国被批准用于患1型神经纤维瘤病和有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。 司美替尼治疗神经纤维瘤效果 对于1型神经纤维瘤病患者中不能手术的丛状神经纤维瘤，目前还没有批准的治疗方法。对司美替尼开展了一项开放标签、2期试验，目的是确定丛状神经纤维瘤患者的客观缓解率，并评估临床获益。患有症状且不可手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病患儿接受了连续给药(28日为一个周期)，每日2次口服司美替尼，剂量为25mg/m2体表面积。至少每4个周期进行1次体积磁共振成像和临床结局评估。儿童用0- 10的量表对肿瘤疼痛强度进行评分。 结果：共50名儿童，共计35例患者(70%)达到了经证实的部分缓解，其中28例达到了持久缓解(持续≥1年)。经过一年的治疗，意味着减少child-reported肿瘤疼痛强度评分2分，被认为是临床有意义的改进。此外，在儿童和父母报告的疼痛对总体健康相关生活质量、日常功能的干扰，以及在活动范围、力量的功能结局方面，观察到了有临床意义的改善。 最常见的毒性作用为恶心、呕吐或腹泻、无症状的肌酸磷酸激酶水平升高、acneiform皮疹、甲沟炎。 结论:在这项2期试验中，司美替尼治疗后，大多数患不可手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病患儿的肿瘤持久缩小，并且有临床获益。 司美替尼价格 司美替尼港版，规格为10mgx60粒，参考价约为36400元一盒，25mgx60粒参考价约为89700元一盒。有购药需求的患者可咨询医伴旅获取详细价格信息以及具体购药流程。 参考文献 Gross AM, Wolters PL, Dombi E, Baldwin A, Whitcomb P, Fisher MJ, Weiss B, Kim A, Bornhorst M, Shah AC, Martin S, Roderick MC, Pichard DC, Carbonell A, Paul SM, Therrien J, Kapustina O, Heisey K, Clapp DW, Zhang C, Peer CJ, Figg WD, Smith M, Glod J, Blakeley JO, Steinberg SM, Venzon DJ, Doyle LA, Widemann BC. Selumetinib in Children with Inoperable Plexiform Neurofibromas. N Engl J Med. 2020 Apr 9;382(15):1430-1442. doi: 10.1056/NEJMoa1912735. Epub 2020 Mar 18. Erratum in: N Engl J Med. 2020 Sep 24;383(13):1290. PMID: 32187457; PMCID: PMC7305659.

司美替尼引起胃肠毒性 在SPRINT 中接受司美替尼治疗的74名儿科患者中，77%出现腹泻，其中15%的患者出现3级腹泻。1.4%的患者出现了导致永久停药的腹泻。 分别有 15%和 1.4%的患者出现腹泻，导致剂量中断或剂量减少，首次出现腹泻的平均时间为17 天，平均持续时间为2天。 严重的胃肠道毒性包括穿孔、结肠炎、肠梗阻，发生在一个未经批准的患有多种肿瘤类型的成年患者群体中，这些患者接受司美替尼单药或与其他抗癌药物联合用药。 结肠炎发生在一个未经批准的患有多种肿瘤类型的儿童患者群体中，他们接受了司美替尼作为单一药物。 司美替尼引起胃肠毒性的处理措施 一、对因治疗： 患者在首次出现未成形的稀便后立即开始使用止泻剂，如洛派丁胺，并在腹泻期间增加液体摄入，根据不良反应的严重程度，暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。 二、对症治疗： 1、腹泻：多喝水补充身体丢失的水分，如温开水、柠檬水、水果汁等，如果腹泻引起的轻、中度脱水，可服用口服补液盐，避免进食诱发或加重腹泻症状的食物，比如西瓜、冷饮等，也可参照药物说明书服用止泻药物，比如蒙脱石散，能够保护肠黏膜，改善腹泻症状，还要注意腹部保暖。 2、胃肠穿孔：患者可遵医嘱使用抑制胃酸分泌的药物治疗，比如雷尼替丁、法莫替丁、奥美拉唑、泮托拉唑等，还要服用保护胃黏膜的药物，比如硫糖铝，可促进溃疡黏膜愈合。 3、结肠炎：可给予解痉药物或止痛药物治疗，比如柳氮磺吡啶等，病情严重者应禁食，并给予肠外营养，减轻肠道负担。疾病活动期以卧床休息为主，避免活动，以免加重症状。 4、肠梗阻：需要立即禁食、胃肠减压，减少胃肠道积留的气体、液体，严重时需要进行手术治疗。 司美替尼的疗效 在一项开放性2期试验助攻，确定司美替尼/selumetinib治疗丛状神经纤维瘤患者的客观缓解率并评估临床获益。患有1型神经纤维瘤病和有症状的不可手术丛状神经纤维瘤的儿童接受口服selumetinib，每日两次，剂量为25mg/m2体表面积，持续给药方案(28天周期)。至少每四个周期进行一次体积磁共振成像和临床结果评估。 共有70%的患者出现确认的部分缓解，其中28名患者出现持久缓解(持续时间≥1年)。治疗1年后，儿童报告的肿瘤疼痛强度评分平均下降2分，被认为是具有临床意义的改善。 此外，在儿童报告和父母报告的日常功能疼痛干扰和总体健康相关生活质量以及力量和活动范围的功能有临床意义的改善。 大多数患有1型神经纤维瘤病和不能手术的丛状神经纤维瘤的儿童具有持久的肿瘤缩小和从司美替尼中获得的临床益处。 参考文献： Gross AM, Wolters PL, Dombi E, Baldwin A, Whitcomb P, Fisher MJ, Weiss B, Kim A, Bornhorst M, Shah AC, Martin S, Roderick MC, Pichard DC, Carbonell A, Paul SM, Therrien J, Kapustina O, Heisey K, Clapp DW, Zhang C, Peer CJ, Figg WD, Smith M, Glod J, Blakeley JO, Steinberg SM, Venzon DJ, Doyle LA, Widemann BC. Selumetinib in Children with Inoperable Plexiform Neurofibromas. N Engl J Med. 2020 Apr 9;382(15):1430-1442. doi: 10.1056/NEJMoa1912735. Epub 2020 Mar 18. Erratum in: N Engl J Med. 2020 Sep 24;383(13):1290. PMID: 32187457; PMCID: PMC7305659. 相关热文推荐：注射阿巴西普出现过敏反应的处理方法？

司美替尼治疗神经纤维瘤的副作用 司美替尼治疗神经纤维瘤的副作用常见的包括呕吐、胃痛、恶心、干性皮肤、感到疲倦、虚弱或精力不足、肌肉和骨骼疼痛、发烧、口腔发炎、头痛、指甲周围发红、瘙痒等。但患者体质、病情不一样，用药后的副作用表现也是不一样的。 司美替尼治疗神经纤维瘤的严重副作用 司美替尼可以降低心脏泵出的血液量，这很常见，也可能很严重。如果出现以下任何体征或症状，请立即联系医生：持续咳嗽或喘息、疲劳、心率加快、呼吸急促、脚踝和脚肿胀。 司美替尼会引起眼睛问题，从而导致失明。司美替尼治疗之前和期间检查患者的视力，如果出现以下任何体征或症状，立即联系医生，视力丧失、视力中的黑点（飞蚊症）、视力的其他变化。 第一次在使用司美替尼治疗期间出现腹泻时，请立即联系医生。腹泻在司美替尼中很常见，也可能很严重。 皮疹在司美替尼中很常见，也可能很严重。出现以下任何体征或症状，请及时联系医生治疗：皮疹覆盖身体大面积、皮肤脱皮、水泡。 用司美替尼治疗可能会增加血液中称为肌酸磷酸激酶（CPK）的酶水平，并且可能是肌肉损伤的征兆。如果出现以下任何体征或症状，请立即告诉医生：肌肉酸痛或疼痛、肌肉痉挛和虚弱、尿液呈深红色。 如果患者有心脏问题、有眼睛问题、怀孕或计划怀孕、正在母乳喂养或计划母乳喂养，应在用药前及时联系医生，对症治疗。 司美替尼治疗期间还需要注意 对于因 LVEF（左心室射血分数） 降低而中断司美替尼的患者，每 3-6 周进行一次超声心动图或心脏 MRI 检查。当 LVEF 降低至大于或等于机构 LLN 时，每 2-3 个月进行一次超声心动图或心脏 MRI 检查，或遵医嘱。 建议患者注意腹泻情况，在首次出现未成形的稀便后立即开始使用止泻药物（例如洛哌丁胺），并在腹泻发作期间增加液体摄入量。 治疗期间监测严重的皮疹。根据不良反应皮疹的严重程度来判断继续，减少剂量或永久停用司美替尼。更多关于司美替尼副作用的详情可以阅读药物说明书。 相关热文推荐：索拉非尼治疗肝癌效果和作用机制是怎样的

司美替尼selumetinib(商品名:Koselugo）是阿斯利康公司(AstraZeneca)研发的一种口服选择性丝裂原活化蛋白激酶1/2 (MEK1/2)抑制剂,于2020年4月10日被美国FDA批准用于治疗小儿 NF1相关的有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN)。selumetinib上市的剂型为胶囊，是一种口服﹑强效、选择性MEK1 /2抑制剂。NFl基因编码神经纤维瘤蛋白,该蛋白对RAS-丝裂原活化蛋白激酶信号通路(RAS/MAPK)进行负调控﹐帮助控制细胞生长、分化和存活。那么，司美替尼2023年价钱？ 司美替尼2023年价钱 根据市场情况，据了解，阿斯利康生产的司美替尼规格为10mgx60粒的大约71550元一盒，25mgx60粒的大约170600元一盒，非常的昂贵。虽然保险公司可以帮尽可能地买单，但实际情况并不总是如此。对于许多患者和家庭来说，这种药品的价格可能会超出他们的财务承受能力。 司美替尼2023年其他版本价格 目前更多人选择使用海外版本的司美替尼，司美替尼港版Koselugo 规格为10mg x 60粒，价格为36400元一盒，规格为25mg x 60粒的89700元一盒，相对来说比较划算。 目前购买司美替尼最实惠的途径是寻找国内海外医疗服务机构，首先购药时需签订三方合约，保障了药品的质量和真实性，其次购药方式为海外直邮，患者仅需坐在家里就可以等待药品直邮上门，非常方便靠谱。 但不建议患者寻找一些代购，首先代购药品本身就是违法的，其次代购购药并无保障，很容易花钱买到假药，甚至买不到药，从而延误自身治疗。 相关热文推荐：氯法齐明治疗肺结核效果好吗？ https://www.1blv.com/newsDetail/119850.html

司美替尼能穿过血脑屏障，直接作用于肿瘤。Selumetinib是一种高度特异性的丝裂原活化蛋白激酶1/2抑制剂，被批准用于2岁以上患有神经纤维瘤病1的不能手术的丛状神经纤维瘤的儿童。 司美替尼机制 selumetinib通过选择性结合丝裂原激活的蛋白激酶1/2蛋白，可以阻断丝裂原激活的蛋白激酶/细胞外信号调节的激酶信号通路，从而调节关键的细胞反应。 血脑屏障(BBB)是药物充分进入大脑的主要障碍，因此也可能限制MEK抑制剂对颅内恶性肿瘤的成功实施。血脑屏障具有一系列atp依赖的外排转运蛋白，其中P-gp(ABCB1)和BCRP(ABCG2)是药物从大脑外排的两种最主要的蛋白。 用法用量 Selumetinib以胶囊形式口服，推荐的2期剂量为25mg /m2，每日两次，为期28天，最多26个疗程。主要终点是具有层特异性客观缓解(部分缓解或完全缓解)的患者比例，由局部部位评估并持续至少8周。 治疗效果 小儿低级别胶质瘤是儿童最常见的中枢神经系统肿瘤。虽然总体生存率良好，但疾病经常复发。Selumetinib作为单一药物或与常规化疗和其他靶向治疗在临床前和临床中显示出令人希望的结果，包括儿童低级别胶质瘤，非小细胞肺癌和黑色素瘤等多种癌症。 与selumetinib相关的最常见的副作用是皮肤，胃肠道毒性和疲劳。大部分的毒副作用都是轻到中等，一般是可以接受的并且可以控制的。心脏及眼睛的毒副作用仍较少见，但可能较严重，且需严密监视。 总之， selumetinib是一种安全、有效的抗肿瘤药物，可作为目前及将来与传统化疗及其它靶向药物联用的候选药物。