除了其预期疗效外，司美替尼(selumetinib)可能会引起一些不良作用。虽然并非所有副作用都会发生，但一旦出现，可能需要进行医疗干预。司美替尼(selumetinib)立刻就医的副作用1、常见副作用皮肤出现水疱、结痂、刺激、瘙痒或发红；尿中带血；皮肤皲裂、干燥、脱屑；腹泻；心跳过快；皮肤瘙痒、疼痛、红肿、触痛或发热感；指甲松动；肌肉或骨骼疼痛；鼻出血；指甲周围发红或疼痛；肿胀。2、不常见副作用视力模糊；视觉变化；呼吸困难或气息急促；头晕；头痛；神经紧张；灯光周围出现异常光晕；耳内搏动感；体重快速增加；眼前出现闪光或火花；视野中出现漂浮黑点，或部分视野被幕布状遮挡物覆盖；心跳过慢或过快；胸部紧迫感。司美替尼(selumetinib)其他副作用部分司美替尼的副作用通常无需医疗干预，可能会随着身体对药物的适应而逐渐消退。此外，医疗专业人员可能会提供预防或减轻这些副作用的方法。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。司美替尼(selumetinib)立刻咨询医生的副作用常见副作用便秘；发热；脱发、头发变薄；食欲减退；恶心；胃痛；口腔肿胀或炎症；异常疲倦或虚弱；呕吐。针对医疗专业人员的副作用管理1、总体不良事件发生率≥40%的最常见不良反应包括：呕吐、各类皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口腔炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。2、心血管系统十分常见（≥10%）：射血分数下降（最高达23%）、窦性心动过速（20%）、血压升高和高血压（低于20%）。3、皮肤系统(1)、十分常见（≥10%）：各类皮疹（最高达91%）、皮肤干燥（60%）、痤疮样皮疹（50%）、甲沟炎包括指甲感染（48%）、瘙痒（46%）、皮炎（36%）、毛发改变（32%）、皮肤感染（20%）。(2)、其他研究中报告的事件（未列出频率）：掌跖红斑感觉不良综合征。最常见的皮疹类型包括痤疮样皮炎（54%）、斑丘疹（39%）和湿疹（28%）。所有类型的皮疹涵盖：痤疮样皮炎、斑丘疹、红斑、脓疱疹、皮疹、荨麻疹、剥脱性皮疹、瘙痒性皮疹、红斑性皮疹。痤疮样皮疹特指痤疮样皮炎。皮炎包括：特应性皮炎、尿布皮炎、湿疹、脂溢性皮炎、皮肤刺激。毛发改变包括：脱发、毛发颜色变化。皮肤感染包括：脓肿、蜂窝织炎、脓疱病和葡萄球菌性皮肤感染。4、消化系统(1)、十分常见（≥10%）：呕吐（82%）、腹痛（76%）、腹泻（最高达77%）、恶心（最高达73%）、口腔炎包括口腔溃疡（50%）、便秘（34%）、脂肪酶升高（32%）、口干（低于20%）、淀粉酶升高（18%）。(2)、其他研究中报告的事件（未列出频率）：穿孔、结肠炎、肠梗阻、肠道阻塞。5、血液系统十分常见（≥10%）：白蛋白降低（51%）、血红蛋白降低（41%）、中性粒细胞减少（33%）、淋巴细胞减少（20%）。6、肝脏系统十分常见（≥10%）：天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高（41%）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高（35%）。7、代谢系统十分常见（≥10%）：血钾升高（27%）、食欲减退（22%）、体重增加（低于20%）、血钾降低（18%）、碱性磷酸酶升高（18%）、血钠升高（18%）、血钠降低（16%）。8、肌肉骨骼系统(1)、十分常见（≥10%）：肌酸磷酸激酶升高（最高达79%）、肌肉骨骼疼痛包括肢体、背部和颈部疼痛（58%）。(2)、其他研究中报告的事件（未列出频率）：横纹肌溶解。9、神经系统十分常见（≥10%）：头痛（48%）。10、眼部系统(1)、十分常见（≥10%）：视觉障碍包括视力模糊、畏光、白内障和眼压升高（低于20%）。(2)、其他研究中不常见事件（0.1%至1%）：视网膜静脉阻塞（RVO）、视网膜色素上皮脱离（RPED）、中心性浆液性视网膜病变（CSR）。11、其他十分常见（≥10%）：疲劳和乏力/虚弱（56%）、发热（56%）、全身性和局部性水肿包括外周肿胀（20%）、面部和眶周水肿（低于20%）。12、呼吸系统十分常见（≥10%）：鼻出血（28%）、呼吸困难包括活动时和静息状态下（低于20%）。13、肾脏系统十分常见（≥10%）：血尿（22%）、蛋白尿（22%）、急性肾损伤（低于20%）。

司美替尼(Selumetinib)是一种抗肿瘤药，是丝裂原活化细胞外信号调节激酶（MEK）1和MEK2的抑制剂。司美替尼(selumetinib)作用与功效1、型神经纤维瘤病用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿科患者（被FDA指定为孤儿药）。手术干预很常见，通常基于进行性的丛状神经纤维瘤相关症状或功能损伤。由于NF1患者功能性神经纤维蛋白缺失以及RAF/MEK/ERK通路中RAS信号传导上调，MEK抑制剂司美替尼成为NF1相关肿瘤（包括丛状神经纤维瘤）的一种治疗选择。2、其他用途曾作为单药或与化疗联合用于成人不可切除的恶性黑色素瘤、转移性葡萄膜黑色素瘤、结直肠癌、晚期胰腺癌等。司美替尼(selumetinib)用法用量1、给药前筛查开始治疗前通过超声心动图评估射血分数。开始治疗前进行全面的眼科检查。开始治疗前获取血清肌酸激酶（CK，肌酸磷酸激酶，CPK）浓度。验证有生育潜力的女性的妊娠状态。2、患者监测治疗第一年期间每3个月通过超声心动图评估射血分数，之后每6个月一次，并根据临床需要随时评估。治疗期间定期进行全面的眼科检查。监测严重的皮肤皮疹。治疗期间定期并根据临床需要获取血清CK浓度。对于接受维生素K拮抗剂或抗血小板药物的患者，更频繁地监测INR或凝血酶原时间，并根据临床指示调整维生素K拮抗剂或抗血小板药物的剂量。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。3、给药方式每日口服两次（大约间隔12小时），给药无需考虑进食。用水整粒吞服胶囊；请勿咀嚼、溶解或打开胶囊。4、漏服处理如果漏服时间≤6小时，患者或护理人员应尽快补服漏服的剂量。如果漏服时间>6小时，则跳过漏服的剂量。5、呕吐处理如果服用司美替尼后发生呕吐，无需补服；按原计划时间服用下一次剂量。6、剂量≥2岁：25mg/㎡，每日两次，持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。根据体表面积（BSA）计算剂量如下：对于体表面积小于0.55㎡的患者，剂量尚未确定。体表面积在0.55–0.69㎡之间的患者，推荐剂量为早上20毫克，晚上10毫克。体表面积在0.70–0.89㎡之间的患者，推荐剂量为每次20毫克，每日两次。体表面积在0.90–1.09㎡之间的患者，推荐剂量为每次25毫克，每日两次。体表面积在1.10–1.29㎡之间的患者，推荐剂量为每次30毫克，每日两次。体表面积在1.30–1.49㎡之间的患者，推荐剂量为每次35毫克，每日两次。体表面积在1.50–1.69㎡之间的患者，推荐剂量为每次40毫克，每日两次。体表面积在1.70–1.89㎡之间的患者，推荐剂量为每次45毫克，每日两次。体表面积大于等于1.90㎡的患者，推荐剂量为每次50毫克，每日两次。7、毒性剂量调整如果在司美替尼治疗期间发生不良反应，可能需要暂时中断治疗、减少剂量和/或永久停药。如果需要减少剂量，应根据BSA按以下方式减少司美替尼剂量：(1)、对于首次剂量减少：体表面积0.55–0.69㎡的患者，将司美替尼剂量减少至10毫克，每日两次。体表面积0.70–0.89㎡的患者，将司美替尼剂量减少至早上20毫克，晚上10毫克。体表面积0.90–1.09㎡的患者，将司美替尼剂量减少至早上25毫克，晚上10毫克。体表面积1.10–1.29㎡的患者，将司美替尼剂量减少至早上25毫克，晚上20毫克。体表面积1.30–1.49㎡的患者，将司美替尼剂量减少至每次25毫克，每日两次。体表面积1.50–1.69㎡的患者，将司美替尼剂量减少至每次30毫克，每日两次。体表面积1.70–1.89㎡的患者，将司美替尼剂量减少至早上35毫克，晚上30毫克。体表面积≥1.90㎡的患者，将司美替尼剂量减少至每次35毫克，每日两次。(2)、对于第二次剂量减少：体表面积0.55–0.69㎡的患者，将司美替尼剂量减少至10毫克，每日一次。体表面积0.70–0.89㎡的患者，将司美替尼剂量减少至10毫克，每日两次。体表面积0.90–1.09㎡的患者，将司美替尼剂量减少至10毫克，每日两次。体表面积1.10–1.29㎡的患者，将司美替尼剂量减少至早上20毫克，晚上10毫克。体表面积1.30–1.49㎡的患者，将司美替尼剂量减少至早上25毫克，晚上10毫克。体表面积1.50–1.69㎡的患者，将司美替尼剂量减少至早上25毫克，晚上20毫克。体表面积1.70–1.89㎡的患者，将司美替尼剂量减少至早上25毫克，晚上20毫克。体表面积≥1.90㎡的患者，将司美替尼剂量减少至每次25毫克，每日两次。如果需要进行超过两次的剂量减少，则永久停用司美替尼。8、不良反应调整剂量(1)、心肌病无症状性LVEF较基线下降≥10%且低于正常值下限（LLN）时，暂停治疗直至心肌病缓解，然后以减少的剂量恢复给药。出现症状性LVEF下降或3级或4级LVEF下降时，永久停药。(2)、眼部毒性出现视网膜色素上皮脱离（RPED）时，暂停治疗直至RPED缓解，然后以减少的剂量恢复给药。出现视网膜静脉阻塞时，永久停药。(3)、胃肠道毒性出现3级腹泻时，暂停治疗直至腹泻改善至0级或1级，然后以相同剂量恢复给药；如果3级腹泻在3天内未改善，则永久停药。出现4级腹泻或3级或4级结肠炎时，永久停药。(4)、皮肤毒性出现3级或4级毒性时，暂停治疗直至毒性改善，然后以减少的剂量恢复给药。(5)、肌肉骨骼效应出现4级CK浓度升高时，暂停治疗直至CK升高改善至0级或1级，然后以减少的剂量恢复给药；如果4级CK升高在3周内未改善，则永久停药。出现任何级别的CK升高并伴有肌痛时，暂停治疗直至CK升高和肌痛改善至0级或1级，然后以减少的剂量恢复给药；如果CK升高和肌痛在3周内未改善，则永久停药。出现横纹肌溶解症时，永久停药。(6)、其他毒性出现2级（不可耐受）毒性时，暂停治疗直至毒性改善至0级或1级，然后以减少的剂量恢复给药。出现3级毒性时，暂停治疗直至毒性改善至0级或1级，然后以减少的剂量恢复给药。出现4级毒性时，暂停治疗直至毒性改善至0级或1级，然后以减少的剂量恢复给药或考虑停止治疗。9、联合使用影响肝微粒体酶的药物的剂量调整避免司美替尼与中度或强效CYP3A4抑制剂或氟康唑联合使用。如果无法避免联合使用，将司美替尼剂量从25mg/㎡每日两次减少至20mg/㎡每日两次；对于当前正在接受司美替尼20mg/㎡每日两次的患者，将剂量减少至15mg/㎡每日两次。根据BSA计算的具体调整剂量如下：(1)、对于需要调整至20mg/㎡每日两次的患者：体表面积0.55–0.69㎡，司美替尼剂量减少至10毫克，每日两次。体表面积0.70–0.89㎡，司美替尼剂量减少至早上20毫克，晚上10毫克。体表面积0.90–1.09㎡，司美替尼剂量减少至20毫克，每日两次。体表面积1.10–1.29㎡，司美替尼剂量减少至25毫克，每日两次。体表面积1.30–1.49㎡，司美替尼剂量减少至早上30毫克，晚上25毫克。体表面积1.50–1.69㎡，司美替尼剂量减少至早上35毫克，晚上30毫克。体表面积1.70–1.89㎡，司美替尼剂量减少至35毫克，每日两次。体表面积≥1.90㎡，司美替尼剂量减少至40毫克，每日两次。(2)、对于需要调整至15mg/㎡每日两次的患者：体表面积0.55–0.69㎡，司美替尼剂量减少至10毫克，每日一次。体表面积0.70–0.89㎡，司美替尼剂量减少至10毫克，每日两次。体表面积0.90–1.09㎡，司美替尼剂量减少至早上20毫克，晚上10毫克。体表面积1.10–1.29㎡，司美替尼剂量减少至早上25毫克，晚上10毫克。体表面积1.30–1.49㎡，司美替尼剂量减少至早上25毫克，晚上20毫克。体表面积1.50–1.69㎡，司美替尼剂量减少至25毫克，每日两次。体表面积1.70–1.89㎡，司美替尼剂量减少至早上30毫克，晚上25毫克。体表面积≥1.90㎡，司美替尼剂量减少至30毫克，每日两次。如果停用中度或强效CYP3A4抑制剂或氟康唑（在该抑制剂或氟康唑经过3个终末半衰期后），应将司美替尼剂量恢复至使用该中度或强效CYP3A4抑制剂或氟康唑之前的剂量。司美替尼(selumetinib)特殊人群用药1、肝功能不全重度肝功能不全（Child-PughC级）：未确定适当剂量。中度肝功能不全（Child-PughB级）：将司美替尼剂量减少至20mg/㎡，每日两次。中度肝功能不全患者根据BSA计算的具体剂量如下：体表面积0.55–0.69㎡，推荐将司美替尼剂量减少至10毫克，每日两次。体表面积0.70–0.89㎡，推荐将司美替尼剂量减少至早上20毫克，晚上10毫克。体表面积0.90–1.09㎡，推荐将司美替尼剂量减少至20毫克，每日两次。体表面积1.10–1.29㎡，推荐将司美替尼剂量减少至25毫克，每日两次。体表面积1.30–1.49㎡，推荐将司美替尼剂量减少至早上30毫克，晚上25毫克。体表面积1.50–1.69㎡，推荐将司美替尼剂量减少至早上35毫克，晚上30毫克。体表面积1.70–1.89㎡，推荐将司美替尼剂量减少至35毫克，每日两次。体表面积≥1.90㎡，推荐将司美替尼剂量减少至40毫克，每日两次。2、肾功能不全肾功能不全或需要透析的终末期肾病患者无需调整剂量。3、老年患者无针对老年患者的具体剂量建议。司美替尼(selumetinib)禁忌症无。司美替尼(selumetinib)注意事项1、心脏效应开始治疗前、治疗第一年期间每3个月、之后每6个月以及根据临床需要通过超声心动图评估LVEF。如果发生左心室功能障碍，可能需要暂时中断治疗、减少剂量或停用司美替尼。因LVEF下降而中断司美替尼治疗的患者，应每3-6周进行一次超声心动图或心脏MRI检查。当LVEF下降缓解至机构正常值下限（LLN）或更高时，每2-3个月或根据心脏病专家的指导进行一次超声心动图或心脏MRI检查。2、眼部效应开始司美替尼治疗前、治疗期间定期以及根据临床需要（即出现新的或恶化的视觉障碍时）进行全面的眼科检查。如果发生视网膜静脉阻塞，永久停用司美替尼。如果发生RPED，暂时中断治疗并每3周进行一次光学相干断层扫描直至RPED缓解；然后可以以减少的剂量恢复司美替尼给药。如果治疗期间出现其他眼部毒性，可能需要暂时中断、减少剂量或停用司美替尼。3、胃肠道效应在第一次出现非成形稀便后立即增加液体摄入并开始使用止泻药（如洛哌丁胺）。如果腹泻复发或持续，可能需要暂时中断治疗、减少剂量或停用司美替尼。4、皮肤效应监测严重皮肤皮疹，如果治疗期间出现其他皮肤效应，可能需要暂时中断、减少剂量或停用司美替尼。5、肌肉骨骼效应基线时、司美替尼治疗期间定期并根据临床需要评估血清CK浓度。如果出现CK浓度升高，评估患者是否患有横纹肌溶解症或其他病因。如果治疗期间出现其他肌肉骨骼效应，可能需要暂时中断、减少剂量或停用司美替尼。6、维生素E摄入与出血风险如果每日总维生素E摄入量（包括司美替尼胶囊中的维生素E含量）超过每日维生素E推荐或安全摄入限值，则不建议在司美替尼治疗期间补充维生素E。接受华法林或抗血小板药物同时治疗的患者出血风险增加；监测此类患者的出血情况并更频繁地评估国际标准化比值（INR）或凝血酶原时间。酌情调整华法林或抗血小板药物的剂量。7、胎儿/新生儿发病率和死亡率根据动物研究结果及其作用机制，司美替尼可能造成胎儿损害，告知孕妇对胎儿的潜在风险。开始司美替尼治疗前验证有生育潜力的女性的妊娠状态。建议有生育潜力的女性和有生育潜力女性伴侣的男性，在司美替尼治疗期间及末次给药后1周内，采取有效避孕措施。司美替尼(selumetinib)特殊人群用药1、妊娠期司美替尼可能造成胎儿损害，开始治疗前验证有生育潜力的女性的妊娠状态。2、哺乳期司美替尼及其活性代谢物在大鼠乳汁中分布；尚不清楚司美替尼或其活性代谢物是否会分布到人乳汁中。建议妇女在服药期间及末次给药后1周内不要母乳喂养。该药物对母乳喂养婴儿或乳汁分泌的影响未知。3、有生育潜力的女性和男性开始治疗前验证有生育潜力的女性的妊娠状态。建议有生育潜力的女性和有生育潜力女性伴侣的男性，在司美替尼治疗期间及末次给药后1周内采取有效避孕措施，告知孕妇对胎儿的潜在风险。4、儿科使用在≥2岁患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿科患者中确立了安全性和有效性。在<2岁的儿科患者中安全性和有效性尚未确立。动物研究中已有生长板发育不良的报道。由于该药物计划长期用于患有NF1丛状神经纤维瘤的儿科患者，需长期监测生长和发育情况。5、老年使用临床研究未纳入≥65岁的患者。6、肝功能不全轻度肝功能不全（Child-PughA级）：司美替尼的总和未结合系统暴露量分别降低14%和31%。中度肝功能不全（Child-PughB级）：司美替尼的总和未结合系统暴露量分别增加59%和41%。将司美替尼剂量减少至20mg/㎡，每日两次。重度肝功能不全（Child-PughC级）：司美替尼的总和未结合系统暴露量分别增加57%和3.2倍。未确定重度肝功能不全（Child-PughC级）患者的适当剂量。7、肾功能不全与肾功能正常（Clcr≥90mL/分钟）的个体相比，需要透析的终末期肾病（Clcr<15mL/分钟）患者的系统暴露未受影响。肾功能不全或需要透析的终末期肾病患者无需调整剂量。司美替尼(selumetinib)常见不良反应≥40%的儿科患者报告的不良反应包括：呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口腔炎、头痛、甲沟炎、瘙痒。司美替尼(selumetinib)药物相互作用1、中度或强效CYP3A4抑制剂合并使用可能导致司美替尼系统暴露（药时曲线下面积[AUC]）增加，以及司美替尼不良反应风险增加。避免合并使用。如果无法避免合并使用，将司美替尼剂量从25mg/㎡每日两次减少至20mg/㎡每日两次；对于当前正在接受司美替尼20mg/㎡每日两次的患者，将剂量减少至15mg/㎡每日两次。根据BSA计算的具体调整剂量如下：(1)、对于需要调整至20mg/㎡每日两次的患者：体表面积0.55–0.69㎡，司美替尼剂量减少至10毫克，每日两次。体表面积0.70–0.89㎡，司美替尼剂量减少至早上20毫克，晚上10毫克。体表面积0.90–1.09㎡，司美替尼剂量减少至20毫克，每日两次。体表面积1.10–1.29㎡，司美替尼剂量减少至25毫克，每日两次。体表面积1.30–1.49㎡，司美替尼剂量减少至早上30毫克，晚上25毫克。体表面积1.50–1.69㎡，司美替尼剂量减少至早上35毫克，晚上30毫克。体表面积1.70–1.89㎡，司美替尼剂量减少至35毫克，每日两次。体表面积≥1.90㎡，司美替尼剂量减少至40毫克，每日两次。(2)、对于需要调整至15mg/㎡每日两次的患者：体表面积0.55–0.69㎡，司美替尼剂量减少至10毫克，每日一次。体表面积0.70–0.89㎡，司美替尼剂量减少至10毫克，每日两次。体表面积0.90–1.09㎡，司美替尼剂量减少至早上20毫克，晚上10毫克。体表面积1.10–1.29㎡，司美替尼剂量减少至早上25毫克，晚上10毫克。体表面积1.30–1.49㎡，司美替尼剂量减少至早上25毫克，晚上20毫克。体表面积1.50–1.69㎡，司美替尼剂量减少至25毫克，每日两次。体表面积1.70–1.89㎡，司美替尼剂量减少至早上30毫克，晚上25毫克。体表面积≥1.90㎡，司美替尼剂量减少至30毫克，每日两次。如果停用中度或强效CYP3A4抑制剂或氟康唑（在该抑制剂或氟康唑经过3个终末半衰期后），应将司美替尼剂量恢复至使用该中度或强效CYP3A4抑制剂或氟康唑之前的剂量。2、中度或强效CYP3A4诱导剂可能导致司美替尼系统暴露（AUC）降低，降低司美替尼疗效。避免合并使用。司美替尼(selumetinib)药代动力学1、吸收生物利用度：成人平均绝对生物利用度：62%。儿科患者稳态下达峰浓度中位时间为1-1.5小时。食物：包括患有NF1和无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童和青少年患者、成年癌症患者和健康成年人在内的群体药代动力学分析表明，低脂或高脂餐对司美替尼暴露无临床相关影响。2、分布尚不清楚司美替尼是否会分布到人乳汁中。血浆蛋白结合率约98.4%（96%与白蛋白结合，<35%与α-1酸性糖蛋白结合）。3、代谢主要通过CYP3A4代谢，较少部分通过CYP2C19、1A2、2C9、2E1和3A5同工酶代谢。通过UGT1A1和UGT1A3进行葡萄糖醛酸化。代谢为活性代谢物N-去甲基司美替尼由CYP2C19和CYP1A2介导，CYP2C9和CYP2A6也有贡献。N-去甲基司美替尼通过与司美替尼相同的途径代谢。4、消除途径尿液排泄33%（<1%为原形药物）；粪便排泄59%（19%为原形药物）。儿科患者：平均消除半衰期约为6.2小时。司美替尼(selumetinib)特殊人群药代动力学1、轻度肝功能不全（Child-PughA级）：司美替尼的总和未结合系统暴露量分别降低14%和31%。2、中度肝功能不全（Child-PughB级）：司美替尼的总和未结合系统暴露量分别增加59%和41%。3、重度肝功能不全（Child-PughC级）：司美替尼的总和未结合系统暴露量分别增加57%和3.2倍。4、与肾功能正常（Clcr≥90mL/分钟）的个体相比，需要透析的终末期肾病（Clcr<15mL/分钟）患者的系统暴露未受影响。5、基于种族（白人、亚洲人、黑人）对司美替尼或N-去甲基司美替尼的药代动力学无临床意义的影响。司美替尼(selumetinib)储存司美替尼(selumetinib)胶囊储存于20°C–25°C（允许在15°C–30ºC之间波动）。在原装瓶中分发。保持瓶子紧闭，防潮。司美替尼(selumetinib)作用机制在模拟人类NF1基因型和表型的NF1相关神经纤维瘤的转基因小鼠模型中，口服司美替尼可抑制ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。温馨提示1、建议患者阅读FDA批准的患者说明书。2、告知患者和护理人员硫酸司美替尼可能导致LVEF降低，并立即向其医疗保健提供者报告任何心肌病的体征或症状。3、告知患者和护理人员将其所有合并用药（包括处方药、非处方药、维生素和草药产品）告知其医疗保健提供者。4、告知患者在服用硫酸司美替尼期间避免使用圣约翰草、葡萄柚或葡萄柚汁。

司美替尼(selumetinib)用于治疗两岁及以上、患有无法通过手术完全切除的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。司美替尼(selumetinib)于2020年4月10日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，商品名为科赛优（Koselugo）。司美替尼(selumetinib)用药指南1、推荐剂量司美替尼推荐用于2至18岁儿科患者的剂量：口服25mg/m²，每日两次（约每12小时一次），直至疾病进展或出现不可接受的毒性。2、根据体表面积（BSA）实现25mg/m²每日两次给药的推荐剂量：(1)、若体表面积小于0.55m²：无推荐剂量。(2)、体表面积0.55至0.69m²：早晨口服20mg，晚上口服10mg。(3)、体表面积0.7至0.89m²：每次口服20mg，每日两次。(4)、体表面积0.9至1.09m²：每次口服25mg，每日两次。(5)、体表面积1.1至1.29m²：每次口服30mg，每日两次。(6)、体表面积1.3至1.49m²：每次口服35mg，每日两次。(7)、体表面积1.5至1.69m²：每次口服40mg，每日两次。(8)、体表面积1.7至1.89m²：每次口服45mg，每日两次。(9)、体表面积1.9m²或更大：每次口服50mg，每日两次。注意：无法吞咽的患者不得给药。3、服药方式司美替尼应空腹服用；每次给药前2小时和给药后1小时内应避免进食。胶囊应整粒用水吞服，不得咀嚼、溶解或打开。无法吞咽整粒胶囊的患者不得给药。4、漏服后处理除非距离下一次预定剂量超过6小时，否则不要补服遗漏剂量。5、呕吐后处理若服药后呕吐，不要额外补服剂量，但应继续按计划服用下一剂。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。司美替尼(selumetinib)剂量调整1、肾功能调整剂量不建议调整剂量。2、肝功能调整剂量(1)、轻度肝功能不全（Child-PughA级）：不建议调整剂量。(2)、中度肝功能不全（Child-PughB级）：将起始剂量减少至20mg/m²，每日两次。3、根据体表面积实现20mg/m²每日两次给药的推荐剂量：(1)、体表面积0.55至0.69m²：每次口服10mg，每日两次。(2)、体表面积0.7至0.89m²：早晨口服20mg，晚上口服10mg。(3)、体表面积0.9至1.09m²：每次口服20mg，每日两次。(4)、体表面积1.1至1.29m²：每次口服25mg，每日两次。(5)、体表面积1.3至1.49m²：早晨口服30mg，晚上口服25mg。(6)、体表面积1.5至1.69m²：早晨口服35mg，晚上口服30mg。(7)、体表面积1.7至1.89m²：每次口服35mg，每日两次。(8)、体表面积1.9m²或更大：每次口服40mg，每日两次。4、重度肝功能不全（Child-PughC级）推荐剂量未知或未确定。5、针对不良反应的推荐剂量减少一般原则：若患者在两次剂量减少后仍无法耐受治疗，应永久停止治疗。根据体表面积的剂量减少建议：(1)、体表面积0.55至0.69m²：首次剂量减少为每次口服10mg，每日两次；第二次剂量减少为每次口服10mg，每日一次。(2)、体表面积0.7至0.89m²：首次剂量减少为早晨口服20mg，晚上口服10mg；第二次剂量减少为每次口服10mg，每日两次。(3)、体表面积0.9至1.09m²：首次剂量减少为早晨口服25mg，晚上口服10mg；第二次剂量减少为每次口服10mg，每日两次。(4)、体表面积1.1至1.29m²：首次剂量减少为早晨口服25mg，晚上口服20mg；第二次剂量减少为早晨口服20mg，晚上口服10mg。(5)、体表面积1.3至1.49m²：首次剂量减少为每次口服25mg，每日两次；第二次剂量减少为早晨口服25mg，晚上口服10mg。(6)、体表面积1.5至1.69m²：首次剂量减少为每次口服30mg，每日两次；第二次剂量减少为早晨口服25mg，晚上口服20mg。(7)、体表面积1.7至1.89m²：首次剂量减少为早晨口服35mg，晚上口服30mg；第二次剂量减少为早晨口服25mg，晚上口服20mg。(8)、体表面积1.9m²或更大：首次剂量减少为每次口服35mg，每日两次；第二次剂量减少为每次口服25mg，每日两次。6、针对不良反应的推荐剂量修改(1)、心肌病无症状左心室射血分数（LVEF）较基线下降10%或以上且低于正常值下限时，暂停治疗直至恢复，然后以减少的剂量恢复治疗；有症状的LVEF下降时，永久停止治疗；3级或4级LVEF下降时，永久停止治疗。(2)、眼部毒性视网膜色素上皮脱离（RPED）时，暂停治疗直至恢复，然后以减少的剂量恢复治疗；视网膜静脉阻塞（RVO）时，永久停止治疗。(3)、胃肠道毒性3级腹泻时，暂停治疗直至改善至0级或1级，然后以相同剂量恢复治疗，若3天内无改善则永久停止治疗；4级腹泻时，永久停止治疗；3级或4级结肠炎时，永久停止治疗。(4)、皮肤毒性3级或4级时，暂停治疗直至改善，然后以减少的剂量恢复治疗。(5)、肌酸磷酸激酶（CPK）升高4级CPK升高时，暂停治疗直至改善至0级或1级，然后以减少的剂量恢复治疗，若3周内无改善则永久停止治疗；任何CPK升高伴有肌痛时，暂停治疗直至改善至0级或1级，然后以减少的剂量恢复治疗，若3周内无改善则永久停止治疗；横纹肌溶解时，永久停止治疗。(6)、其他不良反应2级（不可耐受）或3级时，暂停治疗直至改善至0级或1级，然后以减少的剂量恢复治疗；4级时，暂停治疗直至改善至0级或1级，然后以减少的剂量恢复治疗，考虑停止治疗。(7)、针对与强效或中效CYP4503A4抑制剂或氟康唑合用的推荐剂量减少避免将此药与强效或中效CYP4503A4抑制剂或氟康唑合用。若无法避免，按以下建议减少此药的剂量。停用强效或中效CYP4503A4抑制剂或氟康唑经过3个消除半衰期后，恢复使用此药在开始抑制剂或氟康唑之前的剂量。(8)、与CYP4503A4抑制剂或氟康唑合用的剂量减少建议若当前剂量基于25mg/m²每日两次，减少至20mg/m²每日两次；若当前剂量基于20mg/m²每日两次，减少至15mg/m²每日两次。(9)、根据体表面积实现20mg/m²每日两次给药的推荐剂量：体表面积0.55至0.69m²：每次口服10mg，每日两次。体表面积0.7至0.89m²：早晨口服20mg，晚上口服10mg。体表面积0.9至1.09m²：每次口服20mg，每日两次。体表面积1.1至1.29m²：每次口服25mg，每日两次。体表面积1.3至1.49m²：早晨口服30mg，晚上口服25mg。体表面积1.5至1.69m²：早晨口服35mg，晚上口服30mg。体表面积1.7至1.89m²：每次口服35mg，每日两次。体表面积1.9m²或更大：每次口服40mg，每日两次。(10)、根据体表面积实现15mg/m²每日两次给药的推荐剂量：体表面积0.55至0.69m²：每次口服10mg，每日一次。体表面积0.7至0.89m²：每次口服10mg，每日两次。体表面积0.9至1.09m²：早晨口服20mg，晚上口服10mg。体表面积1.1至1.29m²：早晨口服25mg，晚上口服10mg。体表面积1.3至1.49m²：早晨口服25mg，晚上口服20mg。体表面积1.5至1.69m²：每次口服25mg，每日两次。体表面积1.7至1.89m²：早晨口服30mg，晚上口服25mg。体表面积1.9m²或更大：每次口服30mg，每日两次。以上内容仅反映司美替尼(selumetinib)在境外注册国家的用法用量标准，不代表中国大陆批准使用范围，请勿据此作任何治疗决策。

司美替尼(selumetinib)是一种有丝裂原活化细胞外信号调节激酶（MEK）1和MEK2的抑制剂。司美替尼(selumetinib)适应症1型神经纤维瘤病司美替尼用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿科患者（被FDA指定为孤儿药）。手术干预很常见，通常基于进行性的丛状神经纤维瘤相关症状或功能损害。由于NF1患者功能性神经纤维蛋白缺失以及RAF/MEK/ERK通路的RAS信号传导上调，MEK抑制剂司美替尼是NF1相关肿瘤（包括丛状神经纤维瘤）的一种治疗选择。司美替尼(selumetinib)用法用量1、治疗前筛查(1)、开始治疗前通过超声心动图评估射血分数。(2)、开始治疗前进行全面的眼科检查。(3)、开始治疗前获取血清肌酸激酶（CK，肌酸磷酸激酶，CPK）浓度。(4)、验证有生育潜能女性的妊娠状态。2、患者监测(1)、治疗第一年期间每3个月通过超声心动图评估射血分数，之后每6个月一次，并根据临床需要进行。(2)、治疗期间定期进行全面的眼科检查。(3)、监测严重的皮肤皮疹。(4)、治疗期间定期并根据临床需要获取血清CK浓度。(5)、对于接受维生素K拮抗剂或抗血小板药的患者，更频繁地监测INR或凝血酶原时间，并根据临床需要调整维生素K拮抗剂或抗血小板药的剂量。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。3、给药方法口服给药，每日两次（大约间隔12小时），给药无需考虑进食情况。用水整粒吞服胶囊；不要咀嚼、溶解或打开胶囊。4、漏服处理如果漏服时间≤6小时，患者或看护人应尽快补服漏服的剂量。如果漏服时间>6小时，则跳过漏服的剂量。5、呕吐处理如果服药后发生呕吐，不要补服；按原计划时间服用下一次剂量。6、剂量≥2岁：25mg/m²，每日两次，持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。基于体表面积（BSA）的计算剂量如下：(1)、BSA小于0.55m²的患儿，剂量尚未确定。(2)、BSA在0.55–0.69m²之间，推荐剂量为早上20mg，晚上10mg。(3)、BSA在0.70–0.89m²之间，推荐剂量为20mg，每日两次。(4)、BSA在0.90–1.09m²之间，推荐剂量为25mg，每日两次。(5)、BSA在1.10–1.29m²之间，推荐剂量为30mg，每日两次。(6)、BSA在1.30–1.49m²之间，推荐剂量为35mg，每日两次。(7)、BSA在1.50–1.69m²之间，推荐剂量为40mg，每日两次。(8)、BSA在1.70–1.89m²之间，推荐剂量为45mg，每日两次。(9)、BSA≥1.90m²，推荐剂量为50mg，每日两次。7、毒性剂量调整(1)、心肌病无症状性LVEF较基线下降≥10%且低于正常值下限（LLN），暂停治疗直至心肌病缓解，然后以降低的剂量恢复给药。有症状的LVEF下降，永久停药。3级或4级LVEF下降，永久停药。(2)、眼部毒性视网膜色素上皮脱离（RPED），暂停治疗直至RPED缓解，然后以降低的剂量恢复给药。视网膜静脉阻塞，永久停药。(3)、胃肠道毒性3级腹泻，暂停治疗直至腹泻改善至0级或1级，然后以相同剂量恢复给药。如果3级腹泻在3天内未改善，永久停药。4级腹泻，永久停药。3级或4级结肠炎，永久停药。(4)、皮肤毒性3级或4级皮肤毒性，暂停治疗直至毒性改善，然后以降低的剂量恢复给药。(5)、肌肉骨骼效应4级CK浓度升高，暂停治疗直至CK升高改善至0级或1级，然后以降低的剂量恢复给药。如果4级CK升高在3周内未改善，永久停药。CK升高（任何级别）伴肌痛，暂停治疗直至CK升高和肌痛改善至0级或1级，然后以降低的剂量恢复给药。如果CK升高和肌痛在3周内未改善，永久停药。横纹肌溶解，永久停药。(6)、其他毒性2级（不可耐受）毒性，暂停治疗直至毒性改善至0级或1级，然后以降低的剂量恢复给药。3级毒性，暂停治疗直至毒性改善至0级或1级，然后以降低的剂量恢复给药。4级毒性，暂停治疗直至毒性改善至0级或1级，然后以降低的剂量恢复给药或考虑停止治疗。(7)、联合使用影响肝微粒体酶的药物的剂量调整避免司美替尼与中度或强效CYP3A4抑制剂或氟康唑联合使用。如果停用中度或强效CYP3A4抑制剂或氟康唑，应在该中度或强效CYP3A4抑制剂或氟康唑的3个终末半衰期后，将司美替尼剂量恢复至使用该抑制剂或氟康唑前的水平。司美替尼(selumetinib)特殊人群用药1、肝功能不全(1)、严重肝功能不全（Child-PughC级）：未确定适当剂量。(2)、中度肝功能不全（Child-PughB级）：将司美替尼剂量减少至20mg/m²，每日两次。,2、肾功能不全肾功能不全或终末期肾病患者无需调整剂量。3、老年患者无针对老年患者的特定剂量推荐。司美替尼(selumetinib)禁忌症无。司美替尼(selumetinib)注意事项1、心脏效应对于有LVEF受损史或基线射血分数低于机构正常值下限（LLN）的患者，司美替尼的安全性尚未确立。开始治疗前、治疗第一年期间每3个月、之后每6个月并根据临床需要通过超声心动图评估LVEF。如果发生左心室功能不全，可能需要暂时中断治疗、减少剂量或停用司美替尼。因LVEF下降而中断司美替尼治疗的患者，应每3-6周进行一次超声心动图或心脏MRI检查。当LVEF下降缓解至机构正常值下限（LLN）或更高时，每2-3个月或根据心脏病专家的指导进行一次超声心动图或心脏MRI检查。2、眼部效应在接受司美替尼单药或与其他抗癌药联合治疗的各种肿瘤类型的成人中也报告了严重的眼部毒性，即视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离[RPED]。RPED导致儿科患者永久停用司美替尼。开始司美替尼治疗前、治疗期间定期并根据临床需要（即出现新的或恶化的视觉障碍时）进行全面的眼科检查。如果发生视网膜静脉阻塞，永久停用司美替尼。如果发生RPED，暂时中断治疗并每3周进行一次光学相干断层扫描直至RPED缓解；然后可以降低剂量恢复司美替尼给药。如果治疗期间出现其他眼部毒性，可能需要暂时中断、减少剂量或停用司美替尼。3、胃肠道效应有腹泻风险，在接受司美替尼单药或与其他抗癌药联合治疗的各种肿瘤类型的成人中报告了严重的胃肠道毒性，包括胃肠道穿孔、结肠炎、肠梗阻和肠套叠。在第一次出现不成形稀便后立即增加液体摄入并开始使用止泻药（如洛哌丁胺）。如果腹泻复发或持续，可能需要暂时中断治疗、减少剂量或停用司美替尼。4、皮肤效应监测严重皮疹，如果治疗期间出现其他皮肤效应，可能需要暂时中断、减少剂量或停用司美替尼。5、肌肉骨骼效应基线时、司美替尼治疗期间定期并根据临床需要评估血清CK浓度。如果出现CK浓度升高，评估患者是否患有横纹肌溶解或其他病因。如果治疗期间出现其他肌肉骨骼效应，可能需要暂时中断、减少剂量或停用司美替尼。6、维生素E摄入与出血风险如果每日总维生素E摄入量（包括司美替尼胶囊中的维生素E量）将超过每日维生素E摄入的推荐或安全限值，则不推荐在司美替尼治疗期间补充维生素E。同时接受华法林或抗血小板拮抗剂治疗的患者出血风险增加；监测此类患者的出血情况并更频繁地评估国际标准化比值（INR）或凝血酶原时间。酌情调整华法林或抗血小板药的剂量。7、胎儿/新生儿发病和死亡基于动物发现及其作用机制，可能引起胎儿伤害，告知孕妇对胎儿的潜在风险。开始司美替尼治疗前验证有生育潜能女性的妊娠状态。建议有生育潜能的女性及有生育潜能女性伴侣的男性，在司美替尼治疗期间及最后一次给药后1周内，使用有效的避孕措施，司美替尼(selumetinib)特殊人群用药1、妊娠期可能引起胎儿伤害，开始治疗前验证有生育潜能女性的妊娠状态。2、哺乳期司美替尼及其活性代谢物在大鼠乳汁中分布；尚不清楚司美替尼或其活性代谢物是否会分布到人乳中。建议妇女在接受该药治疗期间及最后一次给药后1周内不要哺乳。该药对母乳喂养婴儿或乳汁分泌的影响未知。3、儿科使用在≥2岁患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿科患者中确立了安全性和有效性。在<2岁的儿科患者中安全性和有效性尚未确立。动物研究中报告了生长板发育不良，由于该药拟用于NF1丛状神经纤维瘤儿科患者的长期治疗，需长期监测生长和发育。4、老年使用临床研究未纳入≥65岁的患者。5、肝功能不全(1)、轻度肝功能不全（Child-PughA级）：司美替尼的总和未结合系统暴露量分别降低14%和31%。(2)、中度肝功能不全（Child-PughB级）：司美替尼的总和未结合系统暴露量分别增加59%和41%，将司美替尼剂量减少至20mg/m²每日两次。(3)、严重肝功能不全（Child-PughC级）：司美替尼的总和未结合系统暴露量分别增加57%和3.2倍。未确定适用于严重肝功能不全（Child-PughC级）患者的剂量。6、肾功能不全(1)、与肾功能正常（Clcr≥90mL/分钟）的个体相比，需要透析的终末期肾病（Clcr<15mL/分钟）患者的系统暴露量不受影响。(2)、肾功能不全或终末期肾病患者无需调整剂量。司美替尼(selumetinib)常见不良反应≥40%儿科患者报告的不良反应：呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口腔炎、头痛、甲沟炎、瘙痒。司美替尼(selumetinib)药物相互作用中度或强效CYP3A4抑制剂合并使用可能导致司美替尼系统暴露（药时曲线下面积[AUC]）增加，以及司美替尼不良反应风险增加。避免合并使用。如果无法避免合并使用，将司美替尼剂量从25mg/m²每日两次减少至20mg/m²每日两次；对于当前接受司美替尼20mg/m²每日两次的患者，将剂量减少至15mg/m²每日两次。司美替尼(selumetinib)药代动力学1、吸收生物利用度：成人平均绝对生物利用度为62%。儿科患者稳态时达峰时间中位数为1-1.5小时。食物：包含NF1伴无法手术丛状神经纤维瘤的儿童和青少年患者、癌症成人患者和健康成人的人群药代动力学分析显示，低脂或高脂餐对司美替尼暴露无临床相关影响。2、分布程度：尚不清楚司美替尼是否会分布到人乳中。血浆蛋白结合率：约98.4%（96%与白蛋白结合，<35%与α1-酸性糖蛋白结合）。3、代谢主要通过CYP3A4代谢，较少部分通过CYP同工酶2C19、1A2、2C9、2E1和3A5代谢。通过UGT1A1和UGT1A3进行葡萄糖醛酸化。代谢为活性代谢物N-去甲基司美替尼由CYP2C19和CYP1A2介导，CYP2C9和CYP2A6也有贡献。N-去甲基司美替尼通过与司美替尼相同的途径代谢。4、消除尿液33%（<1%为原形药物）；粪便59%（19%为原形药物）。半衰期：儿科患者平均消除半衰期约为6.2小时。司美替尼(selumetinib)特殊人群药代动力学1、轻度肝功能不全（Child-PughA级）患者，司美替尼的总和未结合系统暴露量分别降低14%和31%。2、中度肝功能不全（Child-PughB级）患者，司美替尼的总和未结合系统暴露量分别增加59%和41%。3、严重肝功能不全（Child-PughC级）患者，司美替尼的总和未结合系统暴露量分别增加57%和3.2倍。4、与肾功能正常（Clcr≥90mL/分钟）的个体相比，需要透析的终末期肾病（Clcr<15mL/分钟）患者的系统暴露量不受影响。5、基于种族（白人、亚洲人、黑人）对司美替尼或N-去甲基司美替尼的药代动力学无临床意义的影响。司美替尼(selumetinib)储存口服胶囊：20ºC–25°C（允许在15ºC–30ºC之间偏移）。在原瓶中分发，保持瓶子紧闭并防潮。司美替尼(selumetinib)作用机制有丝裂原活化细胞外信号调节激酶（MEK）1和MEK2的抑制剂。在模拟人类NF1基因型和表型的神经纤维瘤相关NF1基因修饰小鼠模型中，口服司美替尼抑制了ERK的磷酸化，并减少了神经纤维瘤的数量、体积和增殖。

司美替尼是阿斯利康研发的一款口服激酶抑制剂，该药物于2020年获得FDA批准上市，成为首个针对特定适应症的靶向治疗药物。司美替尼是治疗什么疾病的1、适应症神经纤维瘤病1型(NF1)相关的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。2、适应人群2岁及以上儿童患者，需经临床评估确认肿瘤不可切除且伴有显著并发症(如疼痛、功能障碍)。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。司美替尼的用法用量1、推荐剂量基于体表面积(BSA)调整剂量，口服司美替尼25mg/m²，每日两次(间隔约12小时)，具体剂量如下：(1)、BSA0.55-0.69m²：晨服20mg，晚服10mg。(2)、BSA0.70-0.89m²：20mg，每日两次。(3)、BSA≥1.90m²：50mg，每日两次。2、服药方式可与食物同服或空腹服用，患者需整粒吞服胶囊，不可咀嚼、溶解或打开。3、剂量调整将中度的肝功能不全（即Child-Pugh的B级）的患者，药物剂量降至20mg/m²，每日两次。重度肝功能不全（Child-PughC级）患者，推荐剂量尚未确定，需在临床医生严密监护下进行个体化给药。4、漏出处理若漏服一剂，应在下次服药前6小时内补服，否则应跳过该剂量。5、呕吐处理服药后若发生呕吐，不应补服，应按原计划时间服用下一剂。司美替尼特殊人群用药1、孕妇司美替尼可能对胎儿造成危害，因此孕妇禁用。2、育龄期女性及男性患者在接受治疗期间及停药后1周内，应采取有效的避孕措施。3、哺乳期妇女哺乳期妇女用药期间应避免母乳喂养。4、儿童患者司美替尼已获批用于2岁及以上儿童，2岁以下患儿的安全性和有效性尚未确立。司美替尼药代动力学1、吸收口服生物利用度62％，达峰时间1-1.5小时，食物对吸收无显著影响。2、分布血浆蛋白结合率98.4％，表观分布容积78-171L。3、代谢主要通过CYP3A4代谢，活性代谢物N-去甲基司美替尼效力为母药的3-5倍。4、排泄59％经粪便排出(19％原形)，33％经尿液排出，半衰期约6.2小时。

司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有症状，且不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者。司美替尼的常见副作用及缓解措施1、胃肠道反应司美替尼主要的临床表现为恶心、呕吐、腹泻、腹痛等。尽量少吃或避免进食油腻、辛辣、高纤维的食物，优先选择如香蕉、米饭、面条等易消化的食物。2、皮肤毒性超过90%的患者会出现皮肤反应，包括痤疮样皮疹、红斑、湿疹、指甲周围炎等。洗澡时水温不宜过高，穿着柔软棉质衣物，减少摩擦，避免过度搔抓皮肤。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。司美替尼的严重副作用1、心肌病司美替尼可导致左心室的射血分数（LVEF）明显下降，甚至引发心力衰竭等严重的心脏疾病。治疗前、治疗后每3个月进行一次心脏超声检查，之后每6个月一次。2、眼部毒性少数患者可能出现视网膜静脉阻塞（RVO），或视网膜色素上皮脱离（RPED），甚至导致视力丧失。治疗前及治疗期间应定期进行眼底检查和光学相干断层扫描（OCT），出现视力模糊、视野缺损、飞蚊症等，需立即就医。如确诊RVO，需永久停药，RPED则需暂停治疗直至恢复。3、肌肉损伤与横纹肌溶解司美替尼可能导致肌酸激酶（CPK）升高，严重时引发肌肉疼痛、无力甚至横纹肌溶解。治疗前及治疗中应定期抽血检查CPK水平，出现肌肉痛、尿色变深（茶色尿）等症状需立即就医。4、出血风险升高司美替尼含有维生素E，可能对人体的凝血功能产生一定影响，，尽量避免同时服用含维生素E的药物或补充剂。如出现如鼻血、牙龈的出血、或身体各处的瘀斑等，都应及时告知医生。司美替尼的药物相互作用1、强效/中效CYP3A4抑制剂或氟康唑合用可升高司美替尼血浆浓度，增加不良反应风险，应避免合用;若无法避免，需降低司美替尼剂量。2、强效/中效CYP3A4诱导剂合用可降低司美替尼血浆浓度，降低疗效，应避免合用。3、维生素E司美替尼含维生素E，与维生素K拮抗剂或抗血小板药合用，可能增加出血风险，需监测出血情况，调整抗凝药剂量。温馨提示1、每次就诊前记录好副作用发生的时间、频率和严重程度。2、不要自行调整剂量或停药，任何变化都应在医生指导下进行。3、若出现任何新发或加重的症状，应及时联系医生或药师。

司美替尼于2020年4月10日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，商品名为Koselugo（科赛优）。司美替尼用于治疗2岁及以上儿童的1型神经纤维瘤病（NF1），这些患儿患有无法通过手术完全切除的丛状神经纤维瘤。司美替尼的用药注意事项1、心肌病在司美替尼用药前、治疗第一年每3个月、之后每6个月及临床需要时评估心脏功能；LVEF下降患者暂停用药期间每3-6周复查心超或心脏MRI，恢复后每2-3个月复查。2、眼部毒性在司美替尼用药前、治疗期间定期及出现视力变化时行全面眼科检查，每3周行光学相干断层扫描监测，恢复后减量重启。3、胃肠道毒性腹泻首次发作时立即使用止泻药(如洛哌丁胺)，并增加液体摄入，根据严重程度调整剂量。4、皮肤毒性监测严重皮疹，根据严重程度调整司美替尼剂量。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。5、肌酸激酶升高用药前、治疗期间定期及临床需要时，检测血清CPK，升高时评估横纹肌溶解或其他原因，根据严重程度调整司美替尼剂量。6、维生素E与出血风险避免补充维生素E至每日摄入量超安全限度；与维生素K拮抗剂或抗血小板药合用时监测出血，增加INR监测频率。7、胚胎-胎儿毒性告知孕妇对胎儿的潜在风险，有生殖潜力女性及男性伴侣，需在治疗期间及司美替尼停药后1周避孕。司美替尼用药前注意事项1、在服用司美替尼之前，请告医生所有健康状况，包括是否：有心脏问题、有眼部问题、有肝脏问题、已怀孕或计划怀孕、正在哺乳或计划哺乳。2、司美替尼不应给予2岁以下儿童使用。3、司美替尼可能对未出生的胎儿造成伤害。在开始司美替尼治疗前，医生应检查患者是否怀孕。有生育能力的女性应在司美替尼治疗期间，及最后一次给药后1周内，采用有效的避孕措施。4、有能怀孕的女性伴侣的男性应在司美替尼治疗期间及最后一次给药后1周内采用有效的避孕措施。5、如果在治疗期间怀孕或认为可能已怀孕，请立即告知医生。6、尚不清楚司美替尼是否会进入母乳，在司美替尼治疗期间及最后一次给药后1周内不要进行母乳喂养。司美替尼服药后注意事项1、如果服药后不久呕吐，不要补服额外剂量。请等到下一次计划服药时间再服药。2、如果开始出现稀便（腹泻），请告知医生。可能会获得止泻药。请继续使用此药，只要医生有处方。3、如果出现腹泻，请多喝水。4、司美替尼可能导致心脏泵血功能低于正常水平，在服用此药期间，需要每3至6个月检查一次心脏功能。5、司美替尼也可能导致可能引发失明的眼部问题，需要频繁进行视力检查，并且根据检查结果，下一次服药时间可能会被推迟。

司美替尼由英国阿斯利康研发，2023年5月在中国正式获批上市，已进入中国医保，市面上有多种版本。司美替尼的功效与作用基于精准地对MEK1/2的阻断，司美替尼能够有效地切断了肿瘤细胞的MAPK信号通路传导，从而不仅能显著地抑制肿瘤的生长，还能缩小肿瘤的体积、控制病情。司美替尼适应症1、适应症神经纤维瘤病1型(NF1)相关的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。2、适应人群2岁及以上儿童患者，需经临床评估确认肿瘤不可切除且伴有显著并发症(如疼痛、功能障碍或毁容)。图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。司美替尼的疗效司美替尼适用于2岁及以上、患有1型神经纤维瘤病（NF1）并伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。接受了司美替尼治疗的不少儿童肿瘤体积都有了较大的缩小，对于那些长期的疼痛难忍、功能大大受损的患者也都有了较好的改善，生活质量也都得到了明显的提高。司美替尼的注意事项1、心肌病可能表现为左心室射血分数下降。建议基线及治疗期间定期进行心脏超声监测。2、视力障碍包括视网膜静脉阻塞和视网膜色素上皮脱离。用药前及治疗中应定期进行眼科检查。3、胃肠道毒性如结肠炎、肠穿孔等，出现腹泻时应及时启动抗腹泻治疗并补充水分。4、皮肤毒性严重时可出现手足红肿、脱屑等不良反应。监测严重皮疹，根据严重程度调整司美替尼剂量5、肌酸磷酸激酶（CPK）升高需警惕横纹肌溶解的可能性。6、维生素E与出血风险避免补充维生素E至每日摄入量超安全限度；与维生素K拮抗剂或抗血小板药合用时监测出血，增加INR监测频率。7、胚胎-胎儿毒性育龄期的女性应采取相应的避孕措施。司美替尼的特殊人群用药1、孕妇但鉴于其对胎儿的潜在危害，故对孕妇均应避免使用。2、哺乳期妇女目前尚无数据表明司美替尼是否进入乳汁，建议治疗期间及末次剂量后一周内停止哺乳。3、育龄期男女鉴于其对未成年性功能的影响，治疗期间及停药后一周内，均应采取有效的避孕措施。患者在使用司美替尼时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

司美替尼(Selumetinib)是治疗神经纤维瘤病1型(NF1)相关丛状神经纤维瘤的靶向药物，在发挥疗效的同时也可能带来一系列副作用。掌握正确的缓解方法和护理措施，能够帮助患者更好地应对治疗过程中的不适，提高用药依从性和生活质量。本文将系统介绍司美替尼的常见副作用、具体缓解措施以及用药期间的日常护理要点。司美替尼副作用司美替尼的副作用涉及多个系统，了解这些不良反应的表现形式有助于早期识别和及时干预。消化系统反应恶心、呕吐和腹泻是最常见的消化系统副作用，发生率超过60%。部分患者可能出现食欲下降和腹痛，这些症状通常在治疗初期出现，多数为轻至中度。皮肤毒性皮疹发生率达78%，表现为痤疮样皮炎、皮肤干燥和瘙痒，严重者可出现皮肤脱屑和皲裂，皮肤反应多在用药2-4周后开始显现。其他系统影响可能引起乏力、头痛等全身症状。眼部问题包括视力模糊和视网膜病变。实验室检查可见CPK升高，少数患者出现LVEF下降。及时识别这些副作用有助于采取针对性的缓解措施。司美替尼副作用如何缓解针对不同的副作用，可采取相应的缓解策略，多数症状通过适当干预能够得到有效控制。消化系统症状管理恶心呕吐可考虑在医生指导下使用止吐药物，如昂丹司琼。少量多餐、避免油腻食物有帮助。腹泻时保持充足水分摄入，必要时使用洛哌丁胺。皮肤护理方案轻度皮疹可使用温和的无香料保湿霜。避免过度清洁和热水浴。出现痤疮样皮疹时，局部使用抗生素软膏可能有效。严重皮肤反应需就医评估是否需要调整剂量。系统症状应对乏力患者应合理安排休息时间，保持适度活动。头痛可尝试非药物缓解方法，如冷敷和放松技巧。出现视力变化应立即就医检查。症状持续或加重时应及时联系医疗团队，不要自行调整用药方案。司美替尼用药期间的日常护理良好的日常护理能够减轻副作用影响，提高治疗耐受性，建立规律的护理习惯对长期用药尤为重要。饮食调理选择清淡易消化的食物，避免辛辣刺激性饮食。保持充足水分摄入，少量多次饮水，适当增加蛋白质摄入有助于维持体力。皮肤日常护理使用温和的清洁产品，沐浴后及时保湿。避免阳光直射，外出时使用防晒霜，穿着宽松柔软的衣物减少皮肤摩擦。活动与休息平衡根据体力状况安排适度活动，避免过度疲劳。保证充足睡眠，建立规律的作息时间，进行轻度运动如散步有助于改善整体状态。记录用药反应和症状变化，定期复诊时提供给医生参考。保持积极心态，与医疗团队保持良好沟通。

司美替尼(Selumetinib)是一种MEK1/2抑制剂，在治疗神经纤维瘤病1型(NF1)相关丛状神经纤维瘤方面显示出良好疗效，但同时也伴随着特定的副作用风险。了解这些不良反应和相应的预防措施，对确保治疗顺利进行至关重要。本文将详细分析司美替尼的常见副作用、重要注意事项以及老年患者的特殊用药考量。司美替尼的副作用司美替尼治疗过程中可能出现多种不良反应，这些反应的发生率和严重程度因人而异，及时识别和处理副作用有助于维持治疗的连续性。常见不良反应大多数患者会出现胃肠道反应，包括恶心(60%)、呕吐(80%)和腹泻(73%)。皮肤毒性表现为皮疹(78%)、痤疮样皮炎和皮肤干燥。这些症状通常为轻至中度，可通过支持性治疗缓解。严重不良反应约15%患者可能出现左心室射血分数(LVEF)降低，严重者可致心力衰竭。视网膜病变发生率为9%，表现为视力模糊或视力下降。横纹肌溶解症虽然罕见，但需要警惕CPK水平显著升高。出现任何不良反应都应及时与医生沟通，根据严重程度调整用药方案。司美替尼的注意事项合理使用司美替尼需要关注多项重要事项，这些注意事项直接影响治疗效果和患者安全。用药监测要求治疗前需进行基线评估，包括心电图、超声心动图和眼科检查。治疗期间每3个月复查LVEF，定期监测视力和CPK水平。出现异常应及时调整剂量或暂停用药。药物相互作用司美替尼与CYP3A4抑制剂或诱导剂合用可能影响药物浓度。避免与强效CYP3A4抑制剂如克拉霉素合用。与抗凝药物联用可能增加出血风险，需密切监测。特殊给药要求必须严格空腹服用，服药前后保持禁食状态。漏服时若距下次给药不足6小时应跳过。不可压碎或咀嚼胶囊，应整粒吞服。遵循这些注意事项可最大限度发挥药效，同时降低不良反应风险。司美替尼的老年人用药老年患者使用司美替尼需要特别关注年龄相关的生理变化和合并用药情况，个体化用药方案对确保安全尤为重要。剂量调整考量65岁以上老年患者起始剂量应考虑减少20%-30%，年龄相关的肝肾功能减退可能影响药物代谢，需根据肌酐清除率调整剂量。合并症管理老年患者常伴有心血管疾病，需加强LVEF监测。合并糖尿病可能加重视网膜病变风险，应增加眼科检查频率，骨质疏松患者需关注CPK升高导致的肌肉症状。药物相互作用风险老年患者常使用多种药物，需特别警惕相互作用。与降压药合用可能增加低血压风险，与利尿剂合用可能加重电解质紊乱。老年患者用药期间应保持与医生的密切沟通，及时报告任何不适症状。定期评估治疗获益与风险比，必要时调整方案。

司美替尼(Selumetinib)是由阿斯利康公司研发的一种MEK1/2抑制剂，2020年4月获得美国FDA批准上市，用于治疗2岁及以上儿童患者的神经纤维瘤病1型(NF1)相关丛状神经纤维瘤。该药物通过选择性抑制MEK蛋白激酶发挥作用，是首个获批用于治疗这种罕见病的靶向药物。司美替尼的作用与功效司美替尼是一种创新性靶向药物，其独特的作用机制为NF1相关丛状神经纤维瘤患者提供了新的治疗选择，该药物能有效缩小肿瘤体积，改善临床症状。药理作用机制司美替尼通过特异性抑制MEK1/2蛋白激酶活性，阻断RAS/MAPK信号通路。这一通路在NF1相关肿瘤的生长中起关键作用，药物可显著减缓肿瘤进展。临床治疗效果临床试验显示，约66%患者用药后肿瘤体积缩小≥20%。多数患者症状改善，包括疼痛减轻、功能恢复等，治疗效果通常在用药12周后开始显现。该药在国内尚未正式上市，目前主要通过特殊渠道获取。司美替尼的用法用量司美替尼的使用需要严格遵循规范用药方案，正确的用法用量直接影响治疗效果和安全性。标准给药方案推荐剂量为25mg/㎡，每日两次口服(间隔约12小时)。剂量需根据体表面积精确计算，最大单次剂量不超过50mg。服用方法要求必须空腹服用，每次服药前2小时和服药后1小时内禁食。药物应整粒吞服，不可压碎或咀嚼。漏服时若距下次服药时间不足6小时则跳过。剂量调整原则出现2级毒性反应需减量20%，3级毒性暂停给药直至恢复至≤1级后减量40%继续。4级毒性通常需永久停药。治疗期间应定期评估肿瘤反应和药物耐受性。司美替尼的副作用与注意事项司美替尼可能引起多种不良反应，了解这些风险有助于早期识别和及时处理。合理用药可最大限度降低不良反应发生率。常见不良反应最常见副作用包括呕吐(80%)、皮疹(78%)、腹泻(73%)和恶心(60%)。多数为1-2级，可通过对症处理缓解。约15%患者因不良反应需要减量。严重风险警示可能引起左心室射血分数(LVEF)下降、视网膜病变和CPK升高。需定期进行心脏功能、视力检查和CPK监测。出现相关症状应立即就医。儿童用药需监测生长发育。育龄期女性应采取可靠避孕措施。肝肾功能不全患者需调整剂量。药物相互作用常见，合用其他药物需咨询医生。

司美替尼(Selumetinib)是一种MEK1/2抑制剂，2020年获美国FDA批准用于治疗2岁及以上儿童神经纤维瘤病1型(NF1)相关的丛状神经纤维瘤。对于国内患者而言，了解该药物的可及性、购买渠道及用药注意事项至关重要。本文将全面介绍司美替尼在国内的获取途径及使用规范。司美替尼国内能买到吗司美替尼在国内的获取情况与药品审批进度密切相关。目前该药物在国内的供应渠道相对有限。国内审批现状截至2025年4月25日，国家药品监督管理局尚未正式批准司美替尼在国内上市。新药在国内的审批通常需要完成临床试验、数据提交等环节，整个过程可能需要较长时间。特殊使用情况部分大型医院可能通过特殊审批程序获得少量药物用于临床研究或特殊病例治疗，这种情况需要由专科医生提出申请，经医院药事委员会审批。患者获取选择有紧急需求的患者可考虑通过跨境医疗或境外药房等渠道获取，这种方式需要特别注意药品运输条件和保存要求，建议在专业医生指导下进行。国内患者如需使用司美替尼，建议咨询专业肿瘤科或神经内科医生，了解最新用药信息和替代治疗方案。司美替尼在哪能买到虽然国内尚未正式上市，但患者仍可通过多种渠道获取司美替尼。了解这些渠道的特点对安全用药很重要。境外医疗机构美国、欧洲等已批准上市地区的医院可提供正规处方。部分国际医疗机构提供跨境医疗服务，协助患者获取药物。授权药房渠道境外授权药房可通过专业代购服务为国内患者提供药品。必须核实药房资质，确保药品来源可靠。临床试验途径国内可能开展相关临床试验，符合条件的患者可通过参与试验获得用药机会，需关注各大医院临床试验信息。购买时应要求提供完整药品包装、说明书和购药凭证，避免购买来源不明的药品。司美替尼的用药注意事项司美替尼作为靶向治疗药物，其使用需要严格遵循规范。了解用药注意事项对确保治疗效果很重要。标准用药方案推荐剂量为25mg/㎡，每日两次口服。必须空腹服用，服药前后保持禁食状态，需根据体表面积精确计算剂量。不良反应监测常见不良反应包括皮疹、腹泻、恶心等，需定期监测心脏功能、视力情况和血清CPK水平，出现严重不良反应应及时就医。特殊人群用药儿童用药需严格遵医嘱，定期评估生长发育。育龄期女性应采取可靠避孕措施，肝肾功能不全患者需调整剂量。用药期间应保持与医生的密切联系，定期复诊评估疗效和安全性，任何用药方案的调整都应在医生指导下进行。

司美替尼(Selumetinib)是一种MEK1/2抑制剂，主要用于治疗2岁及以上儿童患者的神经纤维瘤病1型(NF1)相关丛状神经纤维瘤，其购买和使用需要特别注意。本文将详细介绍司美替尼的购买渠道、规范用药方法以及重要的用药注意事项，帮助患者安全合理地获取和使用该药物。司美替尼怎么购买司美替尼是特殊用途的小分子激酶抑制剂，其购买渠道相对有限，了解合法可靠的购买途径对确保药品质量至关重要。医院药房购买司美替尼需凭专科医生处方在三甲医院药房购买。通常由肿瘤科或神经内科开具，部分医院可能需要提前预订。授权药店渠道部分大型连锁药店获得授权销售该药物，购买时应确认药店资质，检查药品包装、批号和有效期等关键信息。海外购药选择对于暂时无法在国内获取的患者，可通过正规跨境医疗平台从美国、欧洲等已批准上市地区购买，但需注意运输条件和报关手续。无论选择哪种购买方式，都应保留完整的购药凭证和药品说明书，便于后续用药指导和不良反应监测。司美替尼的用药指南正确使用司美替尼对减少不良反应具有重要意义，严格遵循医嘱用药是关键。标准剂量方案建议剂量为每天2次(约每12小时)口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性，剂量需根据体表面积计算。服用方法要求必须空腹服用司美替尼，每次服药前2小时或服药后1小时内避免进食，以保证药物最佳吸收效果。剂量调整原则出现特定毒性反应时需调整剂量。常见调整情况包括：2级皮肤毒性减量20%，3级毒性暂停给药直至恢复至≤1级后减量40%继续。用药期间应定期复诊，通过影像学检查和临床症状评估来监测治疗效果。司美替尼的用药注意事项司美替尼使用过程中存在多项需要特别关注的安全性问题。了解这些注意事项有助于早期识别和处理不良反应。出血风险管理司美替尼含维生素E成分，可能增加出血风险。需定期监测抗凝参数(INR或PT)，与抗凝药物合用时需调整剂量。心脏功能监测可能引起左心室射血分数(LVEF)下降。治疗前需基线评估，治疗期间定期复查超声心动图。LVEF显著下降需暂停用药。CPK升高应对常见血清磷酸肌酸激酶(CPK)升高。治疗前及治疗期间需定期检测CPK水平，出现显著升高需评估横纹肌溶解可能，必要时调整剂量。儿童患者用药需严格遵医嘱，定期评估生长发育情况。育龄期女性应采取有效避孕措施，妊娠期禁用。

替莫唑胺是一种常用于治疗恶性脑瘤的化疗药物，尤其在胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤的治疗中具有重要地位。2025年，国产与进口替莫唑胺的价格有所调整，医保覆盖进一步降低了患者负担。本文将详细介绍2025年替莫唑胺的最新价格、全球上市情况以及用药前的必要准备，帮助患者及家属更好地规划治疗方案。2025年替莫唑胺最新价格是多少钱一盒替莫唑胺的价格因品牌、剂量和地区不同而有所差异。国产药物已纳入医保，而进口药及仿制药的价格仍需根据市场情况具体分析。国产替莫唑胺价格国产替莫唑胺已进入医保目录，医保中标价格约为111美元、90美元、231美元不等。具体报销后的费用因地区政策不同而有所浮动，患者需根据当地医保比例计算实际支出。仿制药价格印度Cipla生产的仿制替莫唑胺价格较为亲民。100mg*5粒一盒的价格约为21美元，250mg*5粒一盒的价格约为39美元。仿制药的性价比更高，适合预算有限的患者。价格是选择药物的重要因素之一，但患者应在医生指导下根据病情和经济能力合理选择，以上价格仅供参考。替莫唑胺的全球上市情况替莫唑胺在全球范围内广泛使用，不同国家的上市品牌和规格有所区别。欧美市场在欧美地区，替莫唑胺以原研药为主，品牌名为Temodar。价格较高，但药物质量和疗效经过严格验证。亚洲市场亚洲国家如中国、印度等已有国产和仿制替莫唑胺上市。印度仿制药因价格优势受到许多国际患者的青睐。全球范围内的替莫唑胺供应充足，患者可根据需求选择合适的品牌和购买渠道。替莫唑胺的用药准备使用替莫唑胺前，患者需做好充分准备，以确保治疗顺利进行。检查肝功能替莫唑胺可能对肝脏产生影响，用药前需进行肝功能检查，确保肝脏能够耐受药物代谢。血常规监测该药物可能抑制骨髓造血功能，导致血小板或白细胞减少。治疗期间需定期监测血常规，及时调整用药方案。药物相互作用评估替莫唑胺可能与其他药物产生相互作用，尤其是抗癫痫药和抗生素。用药前需向医生详细说明正在服用的其他药物。合理的用药准备能够提高治疗效果，减少不良反应的发生，患者应严格遵循医嘱。

本文将探讨2025年司美替尼的最新价格、全球上市情况以及用药准备的相关信息。通过详细分析不同版本的价格差异，介绍其在全球范围内的市场分布，并提供关于用药前应做的准备工作指导，帮助读者全面了解这一药物。2025年司美替尼最新价格是多少钱一盒老挝卢修斯版价格老挝卢修斯制药公司生产的司美替尼为患者提供了经济实惠的选择，规格为10mg*60片的价格大约是259美元一盒，而规格为25mg*60片的价格则约为500美元一盒，相对较低的价格有助于减轻患者的经济负担。阿斯利康版价格英国阿斯利康公司生产的司美替尼，规格为10mg*60粒的价格大约是1533美元-3091美元，价格仅供参考。需要注意的是，实际购买时的药品价格可能会因地区和渠道的不同有所波动，需要以实际购买时的价格为准。司美替尼的全球上市情况中国市场自2023年9月1日起，阿斯利康在中国推出了针对患有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者的司美替尼胶囊。随着该药物在中国市场的推广，预计会有更多的患者从中受益，尤其是那些急需有效治疗手段的儿童患者。国际市场司美替尼已在多个国家和地区获得批准并上市销售。除了中国之外，它也在美国、欧盟等多个国家获得了监管机构的认可。国际市场的广泛覆盖使得更多患者能够获取到这种有效的治疗药物，同时也促进了相关研究和临床应用的发展。司美替尼的用药准备医生指导下的使用司美替尼应在具有诊断和治疗I型神经纤维瘤病（NF1）相关肿瘤经验的医生指导下使用。医生会根据患者的体表面积（BSA）计算个体化剂量，并提供详细的用药指导。开始治疗前，务必与医生讨论可能的副作用及应对措施，确保患者及其家属充分了解如何正确使用该药物。服药注意事项司美替尼应空腹服用，在给药前2小时和给药后1小时内不得摄入食物或除水以外的饮料。用水送服整粒胶囊，不得咀嚼、溶解或打开胶囊。对于无法或不愿意整粒吞服胶囊的患者，不应给予本品。此外，患者应在开始治疗前评估自己吞咽胶囊的能力。特殊人群的用药考虑对于有生育能力的女性，不建议未采取避孕措施的女性使用本品。孕妇及哺乳期妇女也应避免使用该药物，因其可能对胎儿或婴儿造成风险。肾功能不全或肝功能不全的患者需特别注意剂量调整，以避免不必要的副作用。同时，老年患者及儿童患者的用药也需要特别关注。

导读：司美替尼适用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)与无法手术的盆状神经纤维瘤，本文将从司美替尼在国内的购买渠道、正规购买途径以及用药注意事项三个方面展开，帮助患者及家属更好地了解和使用该药物。司美替尼国内能买到吗司美替尼已经在国内上市，可通过多种渠道购买到。国内上市情况司美替尼已在中国获批上市，商品名为科赛优，由英国阿斯利康公司生产，该药物在国内属于合法销售药品，患者可以通过正规渠道购买。购买限制由于司美替尼是处方药，且适应症针对特定人群（2岁及以上NF1儿童患者），购买时需提供医生开具的处方。司美替尼在国内可以购买，但需通过正规渠道并遵循医嘱，避免购买来源不明的药品。司美替尼在哪能买到购买司美替尼时，患者应选择正规渠道，以确保药品质量。医院药房国内大型医院药房通常会有司美替尼的备货，患者可在医院就诊后，携带处方直接在医院的药房中购买。授权药店部分与阿斯利康合作的授权药店也可能销售司美替尼，购买时需核对药品包装上的批准文号，确保药品来源正规。线上购药平台阿里健康、京东健康等正规线上平台可能提供司美替尼的购买服务。购买时需上传处方凭证，并选择平台自营或认证药店。无论通过哪种渠道购买，患者都应保留购药凭证，并核对药品信息，确保药品包装完整、标签清晰。司美替尼的用药注意事项司美替尼的用药需严格遵循说明书和医生指导，以减少不良反应并提高治疗效果。用法用量司美替尼需空腹服用，服药前2小时和服药后1小时内避免进食。剂量根据体表面积（BSA）计算，推荐剂量为25mg/m²，每日两次。胶囊需整粒吞服，不可咀嚼或打开。不良反应监测常见不良反应包括呕吐、皮疹、腹泻等。用药期间需定期监测肝功能、心功能等指标，出现严重不良反应时应及时就医。特殊人群用药重度肝功能不全患者禁用；中度肝功能不全患者需减量，肾功能不全患者无需调整剂量，2岁以下儿童及孕妇禁用。司美替尼的用药需个体化，患者应密切配合医生，定期复查，及时调整治疗方案。

司美替尼是一种用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)患者的靶向药物，适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)与无法手术的盆状神经纤维瘤患者。本文将从2025年司美替尼正版的价格、用法用量以及特殊人群用药三个方面展开，帮助患者及家属更好地了解和使用该药物。2025年司美替尼正版的价格是多少司美替尼的价格因生产厂家和规格不同而有所差异，以下是2025年司美替尼正版的价格参考。老挝卢修斯版价格老挝卢修斯制药公司生产的司美替尼，规格为10mg*60片的价格大约是259美元一盒，规格为25mg*60片的价格大约是500美元一盒。这一版本的价格相对较低，适合预算有限的患者家庭。阿斯利康版价格由英国阿斯利康公司生产的司美替尼，规格为10mg*60粒的价格大约是1533美元-3091美元。阿斯利康版的价格较高，但其药品质量和临床数据更为丰富，是许多患者和医生的首选。药品价格可能因地区、医保政策等因素有所浮动，建议患者在购买前咨询医生或药师，选择正规渠道购买。司美替尼的用法用量司美替尼的用法用量需严格遵循医嘱，以减少不良反应的发生。给药方法司美替尼为口服胶囊，需空腹服用。服药前2小时和服药后1小时内避免进食，仅可饮水。胶囊需整粒吞服，不可咀嚼、溶解或打开。剂量计算司美替尼的剂量根据患者的体表面积（BSA）计算，推荐剂量为25mg/m²，每日两次（约每12小时一次）。具体剂量需根据BSA调整，并四舍五入至最接近的5mg或10mg。例如，BSA为0.90-1.09m²的患者，推荐剂量为25mg，每日两次；BSA≥1.90m²的患者，推荐剂量为50mg，每日两次。司美替尼的特殊人群用药不同人群对司美替尼的代谢和耐受性存在差异，需根据具体情况调整用药方案。肝功能不全患者轻度肝功能不全患者无需调整剂量；中度肝功能不全患者的起始剂量应降低至20mg/m²，每日两次；重度肝功能不全患者禁用本品。肾功能不全患者轻度、中度、重度肾功能不全或终末期肾病（ESRD）患者无需调整剂量。特殊人群用药需在医生指导下进行，定期监测相关指标，及时调整治疗方案。

导读：司美替尼是一种用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者的靶向药物。本文将从购买渠道、临床疗效以及用药期间的日常护理三个方面展开，帮助患者及家属更好地了解和使用该药物。司美替尼哪里能买到正规药品购买正规的司美替尼药品是治疗成功的第一步。由于司美替尼是一种处方药，患者必须通过合法渠道获取，避免购买假冒伪劣的药物。医院药房司美替尼通常在正规医院药房有售，患者可在医院就诊，然后携带医生开具的处方，前往医院的药房购买。医院药房的药品来源正规，质量有保障。授权药店部分大型连锁药店或授权药店也可能销售司美替尼，购买时应确认药店是否具备药品经营许可证，并查看药品包装上的批准文号和生产信息是否与说明书一致。线上购药平台一些正规的线上药品销售平台也可能提供司美替尼的购买服务，线上购药必须选择有资质的平台，并上传处方凭证。无论通过哪种渠道购买，患者都应仔细核对药品信息，确保药品包装完整，避免因购买假冒药品而影响治疗效果。司美替尼的临床疗效司美替尼在临床试验中表现出显著的疗效，尤其对于无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）儿童患者。客观缓解率根据SPRINT II期临床研究数据，司美替尼的客观缓解率较高，其中部分缓解患者占比最高，司美替尼能有效缩小肿瘤体积，改善患者症状。缓解持续时间研究显示，患者缓解持续时间较长，为患者提供了长期的治疗获益。功能改善除了肿瘤体积缩小，司美替尼还能改善患者的功能障碍，如运动能力、呼吸功能和疼痛症状，显著提升生活质量。司美替尼的临床疗效为NF1患者带来了新的治疗希望，但需在医生指导下规范使用。司美替尼用药期间的日常护理在使用司美替尼期间，患者及家属需注意日常护理，以减轻不良反应并提高治疗效果。饮食管理司美替尼需空腹服用，服药前2小时和服药后1小时内避免进食。日常饮食应以清淡易消化为主，避免辛辣刺激性食物。不良反应监测常见的不良反应包括呕吐、皮疹、腹泻等。患者应定期复查肝功能、心功能等指标，发现异常及时就医。心理支持长期用药可能对患者心理产生影响。家属应给予充分关爱和支持，必要时寻求专业心理辅导。通过科学的日常护理，患者可以更好地应对治疗过程中的挑战，提高治疗效果和生活质量。

司美替尼是一种口服小分子激酶抑制剂，属于丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2（MEK1/2）选择性抑制剂，通过抑制MEK1/2蛋白活性，阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路，从而抑制肿瘤细胞增殖和存活。本文将探讨司美替尼在不同市场的价格情况、国内上市进展以及其医保报销现状。司美替尼不同版本一盒的最新价格老挝卢修斯版价格老挝卢修斯制药公司生产的司美替尼为患者提供了较为经济的选择。对于需要长期治疗的患者来说，选择性价比高的药品至关重要。规格为10mg*60片的价格大约是259美元一盒，而规格为25mg*60片的价格则约为500美元一盒。这种价格优势使得更多患者能够负担得起治疗费用。阿斯利康版价格英国阿斯利康公司生产的司美替尼因其品牌效应和技术支持，在市场上享有较高声誉。规格为10mg*60粒的价格区间大约在1533美元至3091美元之间。虽然价格相对较高，但对于追求高品质药物的患者而言，依然是一个重要的选项。司美替尼在国内的上市情况首次登陆中国市场2023年9月1日标志着司美替尼在中国市场的重要里程碑。阿斯利康推出的这款创新药物专门针对患有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。此药物的上市不仅填补了国内神经纤维瘤病领域治疗方案的空白，也为广大患者带来了新的希望。惠及特定人群司美替尼胶囊适用于3岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。这一群体往往面临着巨大的健康挑战，新药的出现无疑是对他们生活质量的一大提升。随着该药物在中国市场的推广，预计会有更多的患者从中受益。司美替尼的医保报销情况未纳入医保目录尽管司美替尼具有显著疗效并已在国内上市，但目前尚未被纳入国家医保报销范围。这意味着患者需自费购买该药物。高昂的价格可能会给部分家庭带来沉重的经济负担。因此，寻找其他可能的资金支持渠道变得尤为重要。寻求替代资助途径面对医保未能覆盖的情况，一些慈善机构和社会组织开始提供援助计划，帮助那些难以承担治疗费用的家庭。此外，部分医院也推出了分期付款或优惠政策，减轻患者的即时支付压力，这些措施虽不能完全解决问题，但在一定程度上缓解了经济压力。

导读：司美替尼是一种选择性MEK1/2抑制剂，主要用于治疗3岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。该药由英国阿斯利康公司研发，目前已在中国上市，但尚未纳入医保目录。司美替尼2025年医保价格司美替尼目前已经在国内上市，但是尚未纳入中国医保目录，患者需自费购买，以下是2025年最新市场参考价格。药品价格老挝卢修斯版价格相对亲民，老挝卢修斯制药公司生产的司美替尼，规格为10mg*60片的价格大约是259美元一盒，规格为25mg*60片的价格大约是500美元一盒。阿斯利康原研药价格较高，规格为10mg*60粒的价格大约是1533美元-3091美元，价格受汇率、渠道等因素影响可能波动，仅供参考。如何购买患者可通过医院药房、实体药店、线上药店等凭处方购买原研药，如需购买仿制药，可通过海外购药、海外就医等途径获取。司美替尼用药注意事项使用司美替尼需特别注意以下事项，出现不适应立即告知医生。皮肤毒性用药期间监测严重皮疹，根据严重程度，皮肤毒性可能需要中断治疗、降低剂量或永久停止治疗。心脏功能监测用药前需进行超声心动图检查，治疗期间每3个月复查一次。出现左心室射血分数降低时，需及时调整剂量或停药。眼部不良反应可能引起视力模糊、视网膜病变等。用药期间出现视觉异常应立即就医检查，必要时暂停用药。司美替尼怎么使用使用方式司美替尼为口服胶囊制剂，需整粒吞服。每日两次空腹服用，每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物，不能咀嚼、溶解或打开胶囊。推荐剂量标准剂量为25mg/m²体表面积，每日两次。具体剂量需医生根据患者体表面积计算，可能使用10mg和25mg规格组合，儿童患者需严格按体重调整剂量。司美替尼为处方药物，需在专科医生指导下使用，切勿自行调整剂量或滥用药物，以免造成严重后果。