司美替尼的说明书：作用与功效,用法用量,副作用,注意事项

司美替尼(Selumetinib)是由阿斯利康公司研发的一种MEK1/2抑制剂，2020年4月获得美国FDA批准上市，用于治疗2岁及以上儿童患者的神经纤维瘤病1型(NF1)相关丛状神经纤维瘤。该药物通过选择性抑制MEK蛋白激酶发挥作用，是首个获批用于治疗这种罕见病的靶向药物。

司美替尼的作用与功效

司美替尼是一种创新性靶向药物，其独特的作用机制为NF1相关丛状神经纤维瘤患者提供了新的治疗选择，该药物能有效缩小肿瘤体积，改善临床症状。

药理作用机制

司美替尼通过特异性抑制MEK1/2蛋白激酶活性，阻断RAS/MAPK信号通路。这一通路在NF1相关肿瘤的生长中起关键作用，药物可显著减缓肿瘤进展。

临床治疗效果

临床试验显示，约66%患者用药后肿瘤体积缩小≥20%。多数患者症状改善，包括疼痛减轻、功能恢复等，治疗效果通常在用药12周后开始显现。

该药在国内尚未正式上市，目前主要通过特殊渠道获取。

司美替尼的用法用量

司美替尼的使用需要严格遵循规范用药方案，正确的用法用量直接影响治疗效果和安全性。

标准给药方案

推荐剂量为25mg/㎡，每日两次口服(间隔约12小时)。剂量需根据体表面积精确计算，最大单次剂量不超过50mg。

服用方法要求

必须空腹服用，每次服药前2小时和服药后1小时内禁食。药物应整粒吞服，不可压碎或咀嚼。漏服时若距下次服药时间不足6小时则跳过。

剂量调整原则

出现2级毒性反应需减量20%，3级毒性暂停给药直至恢复至≤1级后减量40%继续。4级毒性通常需永久停药。

治疗期间应定期评估肿瘤反应和药物耐受性。

司美替尼的副作用与注意事项

司美替尼可能引起多种不良反应，了解这些风险有助于早期识别和及时处理。合理用药可最大限度降低不良反应发生率。

常见不良反应

最常见副作用包括呕吐(80%)、皮疹(78%)、腹泻(73%)和恶心(60%)。多数为1-2级，可通过对症处理缓解。约15%患者因不良反应需要减量。

严重风险警示

可能引起左心室射血分数(LVEF)下降、视网膜病变和CPK升高。需定期进行心脏功能、视力检查和CPK监测。出现相关症状应立即就医。

儿童用药需监测生长发育。育龄期女性应采取可靠避孕措施。肝肾功能不全患者需调整剂量。药物相互作用常见，合用其他药物需咨询医生。