上市信息2020年04月10日，美国FDA宣布批准阿利斯康公司和默沙东公司共同开发的司美替尼上市，适应症是2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。2023年04月28日，中国国家药品监督管理局批准司美替尼上市，用于治2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。用法用量司美替尼(selumetinib)的推荐剂量为25mg/m²，每日服用2次，约每12小时一次，需要持续用药。司美替尼需要整粒吞服，不可以咀嚼、溶解或打开胶囊。不同体表面积的用药剂量不同的体表面积，司美替尼(selumetinib)的推荐剂量也不一样，具体情况如下。1、体表面积<0.55m²：推荐剂量尚未确定。2、体表面积0.55-0.69m²：推荐剂量是早20mg，晚10mg。3、体表面积0.70-0.89m²：推荐剂量是20mg，每天2次。4、体表面积0.90-1.09m²：推荐剂量是25mg，每天2次。5、体表面积1.10-1.29 m²：推荐剂量是30mg，每天2次。6、体表面积1.30-1.49m²：推荐剂量是35mg，每天2次。7、体表面积1.50-1.69m²：推荐剂量是40mg，每天2次。8、体表面积1.70-1.89m²：推荐剂量是45mg，每天2次。9、体表面积≥1.90m²：推荐剂量是50mg，每天2次。副作用剂量调整一、根据体表面积调整1、体表面积0.55-0.69m²：首次剂量降低：早上10mg，晚上10mg。第二次降低剂量：10mg，每天用药一次。2、体表面积0.70-0.89m²：首次剂量降低：早上20mg，晚上10mg。第二次降低剂量：早上10mg，晚上10mg。3、体表面积0.90-1.09m²：首次剂量降低：早上25mg，晚上10mg。第二次降低剂量：早上10mg，晚上10mg。4、体表面积1.10-1.29 m²：首次剂量降低：早上25mg，晚上20mg。第二次降低剂量：早上20mg，晚上10mg。5、体表面积1.30-1.49m²：首次剂量降低：早上25mg，晚上25mg。第二次降低剂量：早上25mg，晚上10mg。6、体表面积1.50-1.69m²：首次剂量降低：早上30mg，晚上30mg。第二次降低剂量：早上25mg，晚上20mg。二、根据副作用调整1、心肌病(1)无症状性左心室射血分数 (LVEF) 较基线降低≥10%且低于正常水平：暂停用药直至症状消退，以降低后的剂量恢复给药。(2)症状性LVEF降低：永久停药。(3)3级或4级LVEF下降：永久停药。2、眼毒性(1)视网膜色素上皮脱离：暂停用药直至消退，以降低后的剂量恢复给药。(2)视网膜静脉阻塞：永久停药。3、胃肠道毒性(1)3级腹泻：暂停给药直至改善至0级或1级，以相同剂量恢复治疗。如果3天内无改善，则永久停药。(2)4级腹泻：永久停药。(3)3级或4级结肠炎：永久停药。4、皮肤毒性3级或4级：暂停给药直至改善。以降低后的剂量恢复给药。副作用1、胃肠系统疾病：恶心、呕吐、腹痛、腹泻、口腔炎、便秘。2、皮肤和皮下组织疾病：皮疹、皮肤干燥、甲沟炎、瘙痒、皮炎、毛发变化。3、肌肉骨骼和结缔组织疾病：肌肉骨骼疼痛。4、全身疾病：疲乏、发热、水肿。5、神经系统疾病：头痛。6、肾脏和泌尿系统疾病：血尿、蛋白尿。7、代谢和营养疾病：食欲减退。8、心脏系统疾病：射血分数降低、窦性心动过速。总结服用司美替尼期间需要严格按照医生指示，不要随意增加药物剂量或者是减量，以免影响对病情的控制。出现不良反应后应及时告知医生，医生会根据副作用的严重程度决定是否需要调整剂量或者是对症处理。相关热文推荐：巴瑞克替尼(Baricitinib)治疗斑秃一个月费用是多少？

神经纤维瘤用司美替尼治疗的副作用常见的包括： 1、心血管疾病：心肌病、水肿、面部水肿、高血压、射血分数降低、窦性心动过速。 2、皮肤：痤疮样疹、毛发改变、皮炎、湿疹、斑丘疹、甲沟炎、瘙痒、皮肤感染、皮疹、干皮症。 3、内分泌代谢：血清白蛋白降低，血清钾降低，血清钠降低，淀粉酶升高，血清钾升高，血清钠升高，体重增加。 4、胃肠道：腹痛、便秘、食欲下降、腹泻、血清脂肪酶升高、恶心、口腔炎、呕吐、口干。 通常患者的体质和病情不同，用药后的副作用表现也是不一样的，另外患者还可能有泌尿生殖系统、血液和肿瘤、肝脏、神经系统、神经肌肉和骨骼、眼科、肾、呼吸方面的副作用表现，不同的副作用也需要对症处理。 神经纤维瘤用司美替尼治疗副作用处理 恶心、呕吐症状处理 通常是轻度的，可以通过调整用药时间或配合饮食来缓解。医生也可能会考虑给予抗恶心药物来减轻不适。 腹泻处理 患者在饮食方面要避免食用辛辣和油腻食物，并且保持充足的水分摄入以防脱水。如果腹泻严重或持续，应及时向医生报告。 肌肉或关节疼痛处理： 保持适当的休息和运动，避免过度劳累。可以尝试热敷或冷敷对疼痛区域进行缓解。严重时咨询医生使用适当的止痛药物。 皮肤副作用处理 保持皮肤清洁和湿润，使用温和的清洁剂和保湿剂。避免使用可能刺激皮肤的化妆品或护肤品。避免暴露在强烈阳光下，使用防晒霜和遮阳帽。避免搔抓受瘙痒的皮肤，以防引起更严重的问题。若是不耐受，及时联系医生，对症治疗。 神经纤维瘤用司美替尼注意事项 1、告知患者和护理人员，司美替尼可导致左心室射血性减轻，在开始治疗前通过超声心动图评估射血分数，治疗第一年每 3 个月评估一次，此后每 6 个月评估一次，并根据临床指征进行评估。 2、告知患者和护理人员，司美替尼可引起眼毒性，从而导致失明，如果患者视力发生任何变化，请联系其医疗保健提供者。在开始司美替尼之前、治疗期间定期进行全面的眼科评估，以及新的或恶化的视力变化。 3、告知患者和护理人员司美替尼可引起严重的皮肤毒性，严重的皮肤变化及不耐受反应及时联系医生治疗。 4、建议有生殖潜力的女性、男性在用司美替尼治疗期间和最后一次给药后1周使用有效的避孕措施。 5、在开始司美替尼之前、治疗期间定期以及根据临床指征获取血清 CPK。如果 CPK 升高，应评估患者是否有横纹肌溶解或其他原因。 相关热文推荐：ponvory治疗多发性硬化症的试验数据

司美替尼是一种MEK抑制剂，在一些临床试验中，它在减少有症状的无法手术的丛状神经纤维瘤的数量方面是有效的，具有可接受的安全性，已被美国食品药品监督管理局批准用于2岁或2岁以上的儿童。 试验数据 从不同的电子数据库中检索描述司美替尼在1型神经纤维瘤病（NF1）伴无法手术的丛状神经纤维瘤患者中的使用的文章。共发现8篇文章，137名患者，6项非对照试验中的134名患者被纳入定量审查。其中26人为成年人（69%为男性；33.2±18.4岁，范围18-60岁），108人为儿科年龄组（74%为男孩，10.9±2.3岁，范围2-18岁）。 总的77.86%（95%CI:55.91-99.81%）的患者有部分反应，71.24%的患者得到了证实的部分反应，56.25%的患者获得了持久的部分反应。初始反应的平均时间为7.3±2.9个周期（范围为4至20），最佳反应的中位时间为15.4±5.8个周期（范围为4至36）。 在最佳反应时，神经纤维瘤体积的平均变化为-28.15%（95%CI:-17.95%，-38.34%，范围为-55.1%-2.2%）。在数据截止时，93.12%的患者观察到无进展生存率。总体而言，73.26%（95%CI:54.07%，92.45%）的患者在至少一项功能或患者报告的结果评估中有改善。 试验中司美替尼的安全性 司美替尼最常见的不良反应是1级和2级胃肠道症状（65%）、肌酸激酶水平无症状增加（31%）、甲沟炎（6%）和痤疮样皮疹（17%）。由于这些毒性作用，共有17%的患者需要减少剂量，10.5%的患者因毒性作用而停药。 试验结论 司美替尼可以在大多数NF1和症状性丛状神经纤维瘤患者中产生持续的收缩，从而在功能能力方面提供有临床意义的益处，在儿童中有更有力的证据。可接受的安全性和没有累积毒性作用，允许使用司美替尼进行长期治疗。 司美替尼的价格 司美替尼2023年4月已经在国内上市了，有需要的患者可以在医院药房购买。患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）的帮助获取，可以将药物邮寄到家。目前了解到中国香港版司美替尼规格10mg*60粒的价格大概是36400元左右一盒；规格25mg*60粒的价格大概是89700元左右一盒。药物价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。 司美替尼的用法用量 司美替尼建议剂量为每天2次（约每12小时）口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。司美替尼空腹服用，每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物，不要咀嚼，溶解或打开胶囊。更多用药详情可以阅读药物说明书。 相关热文推荐：Elahere治疗卵巢癌的临床试验效果怎么样 参考文献 Sharawat IK, Panda PK, Sihag RK, Panda P, Dawman L. Efficacy and safety profile of selumetinib in symptomatic inoperable plexiform neurofibromas. J Neurosurg Sci. 2022 Dec;66(6):501-510. doi: 10.23736/S0390-5616.21.05528-4. Epub 2022 Mar 17. PMID: 35301838.

司美替尼治疗神经纤维瘤病较好，对于甲状腺癌等各种癌症效果也比较好，有药物适应症的患者可在医生的指导下用药治疗。 司美替尼适应症 Selumetinib(KOSELUGOTM,司美替尼)是一个增殖蛋白激酶1和2 (MEK1/2)抑制剂阿斯利康正在开发的治疗肿瘤与神经纤维瘤和各种癌症有关。司美替尼已被授予孤儿药地位，用于甲状腺癌(在美国)的辅助治疗和1型神经纤维瘤病(在美国和欧盟)的治疗。根据2期SPRINT试验的结果，司美替尼最近在美国被批准用于患1型神经纤维瘤病和有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。 司美替尼治疗神经纤维瘤效果 对于1型神经纤维瘤病患者中不能手术的丛状神经纤维瘤，目前还没有批准的治疗方法。对司美替尼开展了一项开放标签、2期试验，目的是确定丛状神经纤维瘤患者的客观缓解率，并评估临床获益。患有症状且不可手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病患儿接受了连续给药(28日为一个周期)，每日2次口服司美替尼，剂量为25mg/m2体表面积。至少每4个周期进行1次体积磁共振成像和临床结局评估。儿童用0- 10的量表对肿瘤疼痛强度进行评分。 结果：共50名儿童，共计35例患者(70%)达到了经证实的部分缓解，其中28例达到了持久缓解(持续≥1年)。经过一年的治疗，意味着减少child-reported肿瘤疼痛强度评分2分，被认为是临床有意义的改进。此外，在儿童和父母报告的疼痛对总体健康相关生活质量、日常功能的干扰，以及在活动范围、力量的功能结局方面，观察到了有临床意义的改善。 最常见的毒性作用为恶心、呕吐或腹泻、无症状的肌酸磷酸激酶水平升高、acneiform皮疹、甲沟炎。 结论:在这项2期试验中，司美替尼治疗后，大多数患不可手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病患儿的肿瘤持久缩小，并且有临床获益。 司美替尼价格 司美替尼港版，规格为10mgx60粒，参考价约为36400元一盒，25mgx60粒参考价约为89700元一盒。有购药需求的患者可咨询医伴旅获取详细价格信息以及具体购药流程。 参考文献 Gross AM, Wolters PL, Dombi E, Baldwin A, Whitcomb P, Fisher MJ, Weiss B, Kim A, Bornhorst M, Shah AC, Martin S, Roderick MC, Pichard DC, Carbonell A, Paul SM, Therrien J, Kapustina O, Heisey K, Clapp DW, Zhang C, Peer CJ, Figg WD, Smith M, Glod J, Blakeley JO, Steinberg SM, Venzon DJ, Doyle LA, Widemann BC. Selumetinib in Children with Inoperable Plexiform Neurofibromas. N Engl J Med. 2020 Apr 9;382(15):1430-1442. doi: 10.1056/NEJMoa1912735. Epub 2020 Mar 18. Erratum in: N Engl J Med. 2020 Sep 24;383(13):1290. PMID: 32187457; PMCID: PMC7305659.

司美替尼引起胃肠毒性 在SPRINT 中接受司美替尼治疗的74名儿科患者中，77%出现腹泻，其中15%的患者出现3级腹泻。1.4%的患者出现了导致永久停药的腹泻。 分别有 15%和 1.4%的患者出现腹泻，导致剂量中断或剂量减少，首次出现腹泻的平均时间为17 天，平均持续时间为2天。 严重的胃肠道毒性包括穿孔、结肠炎、肠梗阻，发生在一个未经批准的患有多种肿瘤类型的成年患者群体中，这些患者接受司美替尼单药或与其他抗癌药物联合用药。 结肠炎发生在一个未经批准的患有多种肿瘤类型的儿童患者群体中，他们接受了司美替尼作为单一药物。 司美替尼引起胃肠毒性的处理措施 一、对因治疗： 患者在首次出现未成形的稀便后立即开始使用止泻剂，如洛派丁胺，并在腹泻期间增加液体摄入，根据不良反应的严重程度，暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。 二、对症治疗： 1、腹泻：多喝水补充身体丢失的水分，如温开水、柠檬水、水果汁等，如果腹泻引起的轻、中度脱水，可服用口服补液盐，避免进食诱发或加重腹泻症状的食物，比如西瓜、冷饮等，也可参照药物说明书服用止泻药物，比如蒙脱石散，能够保护肠黏膜，改善腹泻症状，还要注意腹部保暖。 2、胃肠穿孔：患者可遵医嘱使用抑制胃酸分泌的药物治疗，比如雷尼替丁、法莫替丁、奥美拉唑、泮托拉唑等，还要服用保护胃黏膜的药物，比如硫糖铝，可促进溃疡黏膜愈合。 3、结肠炎：可给予解痉药物或止痛药物治疗，比如柳氮磺吡啶等，病情严重者应禁食，并给予肠外营养，减轻肠道负担。疾病活动期以卧床休息为主，避免活动，以免加重症状。 4、肠梗阻：需要立即禁食、胃肠减压，减少胃肠道积留的气体、液体，严重时需要进行手术治疗。 司美替尼的疗效 在一项开放性2期试验助攻，确定司美替尼/selumetinib治疗丛状神经纤维瘤患者的客观缓解率并评估临床获益。患有1型神经纤维瘤病和有症状的不可手术丛状神经纤维瘤的儿童接受口服selumetinib，每日两次，剂量为25mg/m2体表面积，持续给药方案(28天周期)。至少每四个周期进行一次体积磁共振成像和临床结果评估。 共有70%的患者出现确认的部分缓解，其中28名患者出现持久缓解(持续时间≥1年)。治疗1年后，儿童报告的肿瘤疼痛强度评分平均下降2分，被认为是具有临床意义的改善。 此外，在儿童报告和父母报告的日常功能疼痛干扰和总体健康相关生活质量以及力量和活动范围的功能有临床意义的改善。 大多数患有1型神经纤维瘤病和不能手术的丛状神经纤维瘤的儿童具有持久的肿瘤缩小和从司美替尼中获得的临床益处。 参考文献： Gross AM, Wolters PL, Dombi E, Baldwin A, Whitcomb P, Fisher MJ, Weiss B, Kim A, Bornhorst M, Shah AC, Martin S, Roderick MC, Pichard DC, Carbonell A, Paul SM, Therrien J, Kapustina O, Heisey K, Clapp DW, Zhang C, Peer CJ, Figg WD, Smith M, Glod J, Blakeley JO, Steinberg SM, Venzon DJ, Doyle LA, Widemann BC. Selumetinib in Children with Inoperable Plexiform Neurofibromas. N Engl J Med. 2020 Apr 9;382(15):1430-1442. doi: 10.1056/NEJMoa1912735. Epub 2020 Mar 18. Erratum in: N Engl J Med. 2020 Sep 24;383(13):1290. PMID: 32187457; PMCID: PMC7305659. 相关热文推荐：注射阿巴西普出现过敏反应的处理方法？

司美替尼治疗神经纤维瘤的副作用 司美替尼治疗神经纤维瘤的副作用常见的包括呕吐、胃痛、恶心、干性皮肤、感到疲倦、虚弱或精力不足、肌肉和骨骼疼痛、发烧、口腔发炎、头痛、指甲周围发红、瘙痒等。但患者体质、病情不一样，用药后的副作用表现也是不一样的。 司美替尼治疗神经纤维瘤的严重副作用 司美替尼可以降低心脏泵出的血液量，这很常见，也可能很严重。如果出现以下任何体征或症状，请立即联系医生：持续咳嗽或喘息、疲劳、心率加快、呼吸急促、脚踝和脚肿胀。 司美替尼会引起眼睛问题，从而导致失明。司美替尼治疗之前和期间检查患者的视力，如果出现以下任何体征或症状，立即联系医生，视力丧失、视力中的黑点（飞蚊症）、视力的其他变化。 第一次在使用司美替尼治疗期间出现腹泻时，请立即联系医生。腹泻在司美替尼中很常见，也可能很严重。 皮疹在司美替尼中很常见，也可能很严重。出现以下任何体征或症状，请及时联系医生治疗：皮疹覆盖身体大面积、皮肤脱皮、水泡。 用司美替尼治疗可能会增加血液中称为肌酸磷酸激酶（CPK）的酶水平，并且可能是肌肉损伤的征兆。如果出现以下任何体征或症状，请立即告诉医生：肌肉酸痛或疼痛、肌肉痉挛和虚弱、尿液呈深红色。 如果患者有心脏问题、有眼睛问题、怀孕或计划怀孕、正在母乳喂养或计划母乳喂养，应在用药前及时联系医生，对症治疗。 司美替尼治疗期间还需要注意 对于因 LVEF（左心室射血分数） 降低而中断司美替尼的患者，每 3-6 周进行一次超声心动图或心脏 MRI 检查。当 LVEF 降低至大于或等于机构 LLN 时，每 2-3 个月进行一次超声心动图或心脏 MRI 检查，或遵医嘱。 建议患者注意腹泻情况，在首次出现未成形的稀便后立即开始使用止泻药物（例如洛哌丁胺），并在腹泻发作期间增加液体摄入量。 治疗期间监测严重的皮疹。根据不良反应皮疹的严重程度来判断继续，减少剂量或永久停用司美替尼。更多关于司美替尼副作用的详情可以阅读药物说明书。 相关热文推荐：索拉非尼治疗肝癌效果和作用机制是怎样的

司美替尼selumetinib(商品名:Koselugo）是阿斯利康公司(AstraZeneca)研发的一种口服选择性丝裂原活化蛋白激酶1/2 (MEK1/2)抑制剂,于2020年4月10日被美国FDA批准用于治疗小儿 NF1相关的有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN)。selumetinib上市的剂型为胶囊，是一种口服﹑强效、选择性MEK1 /2抑制剂。NFl基因编码神经纤维瘤蛋白,该蛋白对RAS-丝裂原活化蛋白激酶信号通路(RAS/MAPK)进行负调控﹐帮助控制细胞生长、分化和存活。那么，司美替尼2023年价钱？ 司美替尼2023年价钱 根据市场情况，据了解，阿斯利康生产的司美替尼规格为10mgx60粒的大约71550元一盒，25mgx60粒的大约170600元一盒，非常的昂贵。虽然保险公司可以帮尽可能地买单，但实际情况并不总是如此。对于许多患者和家庭来说，这种药品的价格可能会超出他们的财务承受能力。 司美替尼2023年其他版本价格 目前更多人选择使用海外版本的司美替尼，司美替尼港版Koselugo 规格为10mg x 60粒，价格为36400元一盒，规格为25mg x 60粒的89700元一盒，相对来说比较划算。 目前购买司美替尼最实惠的途径是寻找国内海外医疗服务机构，首先购药时需签订三方合约，保障了药品的质量和真实性，其次购药方式为海外直邮，患者仅需坐在家里就可以等待药品直邮上门，非常方便靠谱。 但不建议患者寻找一些代购，首先代购药品本身就是违法的，其次代购购药并无保障，很容易花钱买到假药，甚至买不到药，从而延误自身治疗。 相关热文推荐：氯法齐明治疗肺结核效果好吗？ https://www.1blv.com/newsDetail/119850.html

司美替尼的作用功效 司美替尼适用于治疗患有症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 的2岁及以上1型神经纤维瘤病 (NF1) 儿童患者，是由英国阿斯利康研发生产的。司美替尼服用剂量和体表面积有关，推荐剂量为25 mg/㎡，口服，每日两次（约每12小时一次），直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 曲美替尼的作用功效 曲美替尼是由葛兰素史克（ GSK）公司开发的，可用于治疗伴有BRAF（鼠类肉瘤滤过性毒菌致癌同源体B1基因）V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤，但该药不建议用于已接受过BRAF抑制剂治疗的患者。曲美替尼推荐剂量是2 mg口服每天1次服用至少1小时前或进餐后至少2小时。 司美替尼和曲美替尼的作用功效不同，治疗的病症效果也是不一样的。具体要用哪一款药物应由医生根据患者的实际病情来决定，不可盲目用药。 司美替尼的试验效果 2020年4月10日，美国FDA批准司美替尼上市的试验是单臂、多中心试验，试验中观察到 50 例无法手术的丛状神经纤维瘤相关症状和功能障碍的临床改善。每次NCI研究者评估的总体反应率为66%，至少随访12个月。82%的缓解患者经历了≥12个月的缓解持续时间。临床结局评估终点提供了支持性疗效数据。 在包含74名丛状神经纤维瘤儿科患者的汇总数据库中评估了安全性，并得到了癌症适应症中成人和儿科司美替尼临床试验数据的支持。司美替尼对不能手术的丛状神经纤维瘤患者的获益风险评估被认为是有利的。 曲美替尼的试验效果 一项3期开放标签试验（ NCT01245062），随机分配了322名患有V600E或V600K BRAF突变的转移性黑色素瘤患者，以2：1的比例接受曲美替尼（一种口服选择性MEK抑制剂）或化疗。患者接受曲美替尼（2 mg，口服）每日一次，或静脉注射达卡巴嗪（每平方米体表面积 1000 mg）或紫杉醇（每平方米 175 mg），每 3 周一次。化疗组中有疾病进展的患者被允许交叉接受曲美替尼。 曲美替尼组的中位无进展生存期为4.8个月，化疗组为1.5个月（曲美替尼组疾病进展或死亡的风险比为0.45）。在6个月时，曲美替尼组的总生存率为81%，化疗组为67%，尽管有交叉（死亡风险比，0.54）。与化疗相比，曲美替尼提高了具有BRAF V600E或V600K突变的转移性黑色素瘤患者的无进展率和总生存期。 相关热文推荐：司美替尼2022价格,多少钱一盒？ 参考文献 [1.]Casey D, Demko S, Sinha A, Mishra-Kalyani PS, Shen YL, Khasar S, Goheer MA, Helms WS, Pan L, Xu Y, Fan J, Leong R, Liu J, Yang Y, Windsor K, Ou M, Stephens O, Oh B, Reaman GH, Nair A, Shord SS, Bhatnagar V, Daniels SR, Sickafuse S, Goldberg KB, Theoret MR, Pazdur R, Singh H. FDA Approval Summary: Selumetinib for Plexiform Neurofibroma. Clin Cancer Res. 2021 Aug 1;27(15):4142-4146. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-20-5032. Epub 2021 Mar 12. PMID: 33712511. [2.]Flaherty KT, Robert C, Hersey P, Nathan P, Garbe C, Milhem M, Demidov LV, Hassel JC, Rutkowski P, Mohr P, Dummer R, Trefzer U, Larkin JM, Utikal J, Dreno B, Nyakas M, Middleton MR, Becker JC, Casey M, Sherman LJ, Wu FS, Ouellet D, Martin AM, Patel K, Schadendorf D; METRIC Study Group. Improved survival with MEK inhibition in BRAF-mutated melanoma. N Engl J Med. 2012 Jul 12;367(2):107-14. doi: 10.1056/NEJMoa1203421. Epub 2012 Jun 4. PMID: 22663011.

司美替尼2022年的价格是多少钱 司美替尼用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)和不能手术的骨盆神经纤维瘤的患者，于2020年4月获得美国FDA批准上市。但目前国内还没有上市司美替尼，也没有相关价格方面的资料公布。 海外市场上，司美替尼的价格受汇率浮动影响不固定，据了解，司美替尼自香港直邮版的，港版Koselugo 规格10mg x 60粒价格大概是40825元左右；规格25mg x 60粒价格大概是89040元左右。有需要的患者可以咨询客服人员具体费用和获取流程。 司美替尼一盒能吃多久 司美替尼的用法用量是25 mg/m2，口服，每日两次（大约每12小时一次），直到疾病进展或不可接受的毒性。根据不计男女的体表面积公式0.0061×身高+0.0124×体重-0.009，以患者身高170，体重70kg来算，1.037+0.868-0.009大概是1.896㎡，所需要的剂量大概是45毫克，每天2次。也就是一次需要规格10mg x 60粒的5粒，一天10粒，一个月需要30粒，一盒可以吃2个月。 一项开放标签的selumetinib2期试验（NCT01362803），患有1型神经纤维瘤病和症状性无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童每天两次接受口服司美替尼，剂量为每平方米体表面积25mg，应用连续给药计划（28天周期）。 试验结果显示，共有35名患者（70%）确认部分缓解，其中28名患者有持久缓解（持续≥1年）。治疗1年后，儿童报告的肿瘤疼痛强度评分平均降低2分，被认为是具有临床意义的改善。在这项2期试验中，大多数患有1型神经纤维瘤病和无法手术的丛状神经纤维瘤患儿应用司美替尼具有持久的肿瘤缩小和临床获益。 相关热文推荐：司美替尼是化疗药吗,能报销吗？ 参考文献 Gross AM, Wolters PL, Dombi E, Baldwin A, Whitcomb P, Fisher MJ, Weiss B, Kim A, Bornhorst M, Shah AC, Martin S, Roderick MC, Pichard DC, Carbonell A, Paul SM, Therrien J, Kapustina O, Heisey K, Clapp DW, Zhang C, Peer CJ, Figg WD, Smith M, Glod J, Blakeley JO, Steinberg SM, Venzon DJ, Doyle LA, Widemann BC. Selumetinib in Children with Inoperable Plexiform Neurofibromas. N Engl J Med. 2020 Apr 9;382(15):1430-1442. doi: 10.1056/NEJMoa1912735. Epub 2020 Mar 18. Erratum in: N Engl J Med. 2020 Sep 24;383(13):1290. PMID: 32187457; PMCID: PMC7305659.

司美替尼是化疗药吗 司美替尼是一种口服、强效、选择性MEK抑制剂,能够抑制肿瘤细胞中的MEK通路,从而阻止肿瘤生长，是靶向药，不是化疗药。司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)和不能手术的骨盆神经纤维瘤的患者，于2020年4月获得美国FDA批准上市。作为一种治疗神经纤维瘤病的新药，司美替尼疗效显著，副作用少，可以持续用药直到患者的疾病进展或出现不可接受的毒性。 司美替尼能报销吗 司美替尼是由英国阿斯利康研发的，在国内的上市申请已经于2022年6月获得了受理，但目前国内还没有正式上市，没有价格方面的资料公布，更没有纳入医保，患者在国内的医院药房还买不到司美替尼，也就不能使用医保报销。 据了解，司美替尼港版Koselugo （从香港直邮）规格10mg x 60粒价格大概是40825元左右；规格25mg x 60粒价格大概是89040元左右。但海外药物受汇率浮动影响价格不固定，有需要的患者可以出国购买司美替尼，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取，可以将药物直邮到家，保证是正品的同时价格也实惠，更多详情请咨询客服人员。 神经纤维瘤(NF)是一种良性的周围及中枢神经系统疾病，根据其临床表现和基因定位位点不同，主要分为神经纤维瘤病1型（ NF1）和神经纤维瘤病2型（NF2），属于常染色体显性遗传病。MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶，而NF1的发病正是由于NF1基因突变扰乱了RAS/MAPK信号通路所导致的肿瘤生长，司美替尼的上市给神经纤维瘤病1型（ NF1）患者带来了更多选择。 相关热文推荐：司美替尼进入医保后价格2022？

司美替尼2022年医保后的价格是多少 司美替尼是由阿斯利康研发的，在国内的上市申请已经于2022年6月获得受理，用于3岁及3岁以上儿童和青少年患有症状性和/或进展性、无法手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）治疗 。目前国内还没有正式上市，更没有纳入医保，自然也没有价格方面的资料公布。 司美替尼于2020年4月通过美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。司美替尼是一种激酶抑制剂，在产生神经纤维瘤的转基因小鼠模型中，神经纤维瘤概括了人NF1的基因型和表型，口服司美替尼抑制ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量，体积和增殖。 司美替尼海外价格 目前了解到，司美替尼港版Koselugo （从香港直邮）规格10mg x 60粒价格大概是40825元左右；规格25mg x 60粒价格大概是89040元左右。 司美替尼的用法用量是25 mg/m2，口服，每日两次（大约每 12 小时一次），直到疾病进展或不可接受的毒性。根据不计男女的体表面积公式0.0061×身高+0.0124×体重-0.009，以患者身高170，体重70kg来算，1.037+0.868-0.009大概是1.896，所需要的剂量大概是45毫克，每天2次。也就是一次需要规格10mg x 60粒的5粒，一天10粒，一个月需要30粒，一盒可以吃2个月。 通常海外药物的价格受汇率浮动影响不固定。国内的医院药房买不到司美替尼，患者需要出国购药，但这样一来路途远，风险高，所需要的费用也会增加。比较划算的获取海外药物的方式是通过国内专业的海外医疗服务机构获取，可以将药物从海外直邮到家，足不出户就可以获取到海外药物，而且签订购药合同，保证是正品的同时价格也实惠。更多关于获取司美替尼的详情可以咨询客服人员。 相关热文推荐：注射用紫杉醇正确使用方法？

2020年4月10日美国FDA宣布批准阿利斯康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发的Koselugo（selumetinib）司美替尼上市，治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。 该成品药物剂型为10mg和25mg的胶囊。服用方法是空腹，25mg/m2每天二次，最常见的毒副反应为是皮疹(75%)，其次是腹泻（58%)、恶心(44%)、疲劳(39%)和周围水肿(33%）。12%的病人有短暂的和可逆的视力模糊。这些不良反应大多为1级或2级。 建议剂量为每天2次（约每12小时）口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。空腹服用司美替尼(Selumetinib)。每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。用水吞服整个司美替尼(Selumetinib)胶囊。不要咀嚼，溶解或打开胶囊。 总体来讲，司美替尼治疗神经纤维瘤的副作用是轻微的，产生的症状也大多可以被控制或治愈。可见与传统抗肿瘤药物相比，司美替尼对丛状神经纤维瘤的治疗效果显著且不良反应较轻。在相关临床试验后，司美替尼有望成为治疗神经纤维瘤的有效用药。如果在使用司美替尼期间出现了强烈的副作用，建议患者立马与医生取得联系，并开展后续治疗。 热文推荐：靶向药物塞尔帕替尼多少钱https://www.1blv.com/newsDetail/79402.html

司美替尼（selumetinib）是2020年4月被美国FDA批准上市的一款新药，主要用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。此项适应症的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。 试验结果显示，入组的儿童患者接受司美替尼（selumetinib）治疗后总缓解率（ORR）达到66%，不过患者的缓解均为部分缓解，也就是说使用司美替尼没有使患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。 司美替尼治疗神经纤维瘤有副作用吗？ 服用司美替尼（selumetinib）也会产生一定的副作用或不良反应，其中最常见的不良反应包括有：心肌病/水肿/面部水肿/高血压/射血分数降低/窦性心动过速/痤疮样疹/血清白蛋白降低/血清钾降低/血清钠降低/疲劳/头痛/视力模糊/白内障/高眼压等等。 使用司美替尼（selumetinib）进行治疗可能会引起导致失明等视力问题。在使用司美替尼进行治疗可能治疗之前和期间检查视力。 使用司美替尼（selumetinib）进行治疗可能会导致严重腹泻。腹泻在司美替尼使用期间很常见，也可能很严重。患者在接受司美替尼（selumetinib）治疗期间第一次出现腹泻时，请立即通知医生。可以通过服用药物或吃流质食物改善腹泻情况。 以上就是关于司美替尼（selumetinib）的介绍。希望可以帮助到大家。患者若对该药品还有其他疑问（药品价格，购买渠道等等），可以向医伴旅客服咨询。 相关热文推荐：司美替尼治疗神经纤维瘤有效果吗 https://www.1blv.com/newsDetail/79410.html

司美替尼（selumetinib）是由阿斯利康研发的一种MEK1/2抑制剂，也是一款潜在的新药，2020年被美国FDA批准用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。 司美替尼建议剂量为每天2次，间隔约每12小时，口服25mg/㎡，空腹给药，每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。司美替尼胶囊应整个吞下，不要打开或咀嚼药物。 治神经纤维瘤药司美替尼副作用大吗？ 由于每位患者的病情及个人体质不同，在服用司美替尼治疗后，其出现的副作用及副作用的程度都是不同的，这是由患者本身的病情及个人体质决定的。服用司美替尼（selumetinib）也会产生一定的副作用或不良反应，其中最常见的不良反应包括有：心肌病/水肿/面部水肿/高血压/射血分数降低/窦性心动过速/痤疮样疹/血清白蛋白降低/血清钾降低/血清钠降低/疲劳/头痛/视力模糊/白内障/高眼压等等。 患者在接受司美替尼（selumetinib）治疗前，应到医院做详细检查，并按照医生的诊疗建议严格用药。 司美替尼严重的不良反应包括心力衰竭以及包括视网膜在内的眼毒性（对眼睛的急性和慢性损伤）静脉阻塞，视网膜色素上皮脱离和视力受损。在开始使用司美替尼之前和治疗期间应定期对患者进行心脏和眼科评估。 以上就是关于司美替尼（selumetinib）的介绍。希望可以帮助到大家。患者若对该药品还有其他疑问（药品价格，购买渠道等等），可以向医伴旅客服咨询。 相关热文推荐：治神经纤维瘤药司美替尼副作用哪些 https://www.1blv.com/newsDetail/79398.html

司美替尼商品名：Koselugo，是2020年4月在美国获批上市的一款新药，主要适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤的治疗。 司美替尼（Koselugo）口服给药，推荐的使用剂量为25mg/㎡，每天2次（间隔约12小时），空腹给药，也就是说，每次服用司美替尼前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。司美替尼可继续使用直至疾病进展或出现不可接受的毒性。司美替尼是胶囊制剂，必须用水整个吞下，不要咀嚼，溶解或打开胶囊。更不能擅自增加或减少用药剂量，因为这可能会导致一些身体伤害。 司美替尼（Koselugo）在治疗过程中和大多数其他药物相同，也会出现一些不同程度的副作用，常见的有内分泌代谢方面：血清白蛋白降低、淀粉酶升高、体重增加、血清钾降低、血清钠降低、血清钾升高、血清钠升高；胃肠道方面：腹痛、腹泻、食欲下降、便秘、血清脂肪酶升高、口腔炎、恶心、呕吐、口干；皮肤方面：痤疮样疹、皮疹、皮炎、毛发改变、湿疹、斑丘疹、甲沟炎、皮肤感染、瘙痒、干皮症等。 大多数情况下，司美替尼（Koselugo）的副作用都在可接受范围内，针对上述副作用我们也可以采用以下方法进行简单处理：1、饮食方面多以清淡为主，营养均衡，少吃油腻辛辣等刺激性食物，以免加剧胃肠道反应。腹痛、腹泻等现象应在平时注意腹部保暖，如果腹泻严重，应联系医生处理。2、皮肤方面为避免皮疹、皮炎等现象加重，患者穿衣应以舒适宽松为主，避免长时间阳光照射，保证皮肤清洁。3、做好定期检查，及时了解身体状况。如果出现严重副作用需要及时联系医生处理，不要盲目用药。 相关热文推荐：司美替尼国内上市了吗？https://www.1blv.com/newsDetail/78593.html

司美替尼（selumetinib）是一种口服药物，在上市前经历了多种疾病的长期研发过程。司美替尼（selumetinib）可以选择性地抑制MEK1和MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童NF1患者的病情。这也是首款获得FDA批准治疗这种在生命早期就使人衰弱的罕见疾病药物。 治神经纤维瘤药司美替尼副作用哪些？ 服用司美替尼（selumetinib）也会产生一定的副作用或不良反应，其中最常见的不良反应包括有：心肌病/水肿/面部水肿/高血压/射血分数降低/窦性心动过速/痤疮样疹/血清白蛋白降低/血清钾降低/血清钠降低/疲劳/头痛/视力模糊/白内障/高眼压等等。 患者在接受司美替尼（selumetinib）治疗前，应到医院做详细检查，并按照医生的诊疗建议严格用药。 司美替尼（selumetinib）推荐的使用剂量为每天2次（约每12小时）口服25mg/㎡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 患者在使用司美替尼（selumetinib）进行治疗时应注意：空腹服用司美替尼（Selumetinib）。并且在每次服用司美替尼（selumetinib）前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。患者应该用水吞服整个司美替尼（Selumetinib）胶囊。不要咀嚼，溶解或打开胶囊。 患者在接受治疗期间，不可擅自增加或减少药物剂量，正确用药才会对病情有帮助。 以上就是关于司美替尼（selumetinib）副作用的介绍。希望可以帮助到大家。患者若对该药品还有其他疑问（药品价格，购买渠道等等），可以向医伴旅客服咨询。 相关热文推荐：治神经纤维瘤药司美替尼哪里可以买 https://www.1blv.com/newsDetail/79389.html

Koselugo（司美替尼）是一种小分子MEK抑制剂，其对于丛状神经纤维瘤的生长抑制作用显得尤为重要。在一项临床试验中，24名3至18岁的丛状神经纤维瘤患儿接受了司美替尼的长期药物治疗，结果显示其治疗效果远超其他传统抗肿瘤药物，治疗期间71%的患者的肿瘤体积减少了20%以上，且不良反应相对较轻，安全性相对较高。相比于伊马替尼仅有14%的患者有类似效果；聚乙二醇干扰素α-2b仅有5%的患者有类似效果，司美替尼对丛状神经纤维瘤的治疗效果尤为显著。 使用司美替尼治疗效果显著，但需长期坚持用药，与此同时也需要注意其产生的副作用。在安全性方面，司美替尼常见的不良反应为呕吐（82%），皮疹（80%），腹痛（76%），腹泻（70%），恶心（66%），皮肤干燥（60%），肌肉骨骼疼痛（58%），疲劳（56%），发热（56%），口腔炎（50%），皮疹痤疮（50%）。 在SPRINT临床试验中，腹泻发生比例77%，3级以上15%，1.4%的患者永久停药，15%的患者暂停司美替尼，1.4%的患者减量。腹泻发生中位时间17天，中位持续时间2天。当发生腹泻时，马上服用止泄药物如易蒙停（洛哌丁胺）。其它消化道毒性有穿孔、结肠炎和肠梗阻等，根据不良反应的严重程度，可采用暂停，减量或永久停药措施。 Koselugo是由英国阿斯利康研发生产的一款药品，其所具有的疗效已经得到了临床实验的证实。阿斯利康拥有强大的研发能力，其在7个国家设有11个研发机构，共有11900名员工从事与新药研发相关的工作。 热文推荐：阿斯利康的Koselugo效果如何？ https://www.1blv.com/newsDetail/91648.html

司美替尼（selumetinib）目前已经获得美国FDA批准上市，阿斯利康和默沙东公司宣布美国FDA授予其MEK1/2抑制剂司美替尼突破性治疗资格,用于治疗≥3岁患者1型神经纤维瘤病(NF1),该病是一种罕见的尚无法治疗的遗传性疾病。 随着阿斯利康司美替尼的上市，很多患者在接受治疗的过程中又多出了一项新的选择和机会。 作为一种靶向 MEK 的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），英国阿斯利康司美替尼能够选择性地抑制 MEK1 和 MEK2，从而让失调的信号通路恢复正常，进而缓解儿童 NF1 患者的病情。该药目前还未能够在国内上市，所以患者当前在国内是买不到英国阿斯利康司美替尼的，不过患者可通过联系国内一些专业的海外医疗服务机构（比如医伴旅）来获取其购药渠道。 司美替尼常见的毒副作用有呕吐,皮疹、腹痛、腹泻、恶心,皮肤干燥,疲劳、骨骼肌肉疼痛、发烧,痤疮、口腔炎、头痛、甲沟炎、瘙痒等。该药可能还会引起其他严重副作用,包括心力衰竭(射血分数降低),眼睛毒性(急性和慢性眼损伤,包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离,视力受损等),肌酐磷酸激酶(CPK)水平升高。司美替尼含有维生素E成分,患者如果维生素E每日摄入量超标的话可能会增加出血的风险。 阿斯利康致力于成为中国制药行业中最具创新精神的领先企业，其研发生产的司美替尼尽管存在着一定的副作用，但是绝大多数均可控，而且疗效相对明显，患者可放心购买和使用。 热文推荐：英国阿斯利康的司美替尼怎么样？ https://www.1blv.com/newsDetail/93489.html

司美替尼（Koselugo）是2020年4月被美国FDA批准上市的一款新药，主要用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。此项适应症的获批是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。 试验结果显示，入组的儿童患者接受司美替尼（Koselugo）治疗后总缓解率（ORR）达到66%，不过患者的缓解均为部分缓解，也就是说使用司美替尼没有使患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。 作为新药上市，患者们不仅关注它的治疗效果，也有很多患者会担心司美替尼副作用大吗？ 司美替尼（Koselugo）超过10%的副作用有腹泻（70%-77%；严重腹泻：24%）、腹痛、便秘、血清脂肪酶升高、食欲下降、呕吐、恶心、口腔炎、口干；贫血、中性粒细胞减少、淋巴细胞减少；皮炎、痤疮样疹、斑丘疹、甲沟炎、瘙痒、皮肤感染、皮疹、毛发改变、干皮症；疲劳、头痛；血样中肌酸磷酸激酶升高、肌肉骨骼疼痛；视力模糊、白内障、眶周水肿、高眼压、畏光、视力损害等副作用现象。 司美替尼（Koselugo）的副作用程度通常都是因人而异的，因为每个患者的身体情况不同，疾病严重程度，对药物的敏感程度等都不完全一样，所以不能一概而论，通常情况下副作用大多为一级或二级。如果患者用药期间出现严重副作用，需要及时联系医生处理。 以上就是司美替尼副作用的介绍，希望对您有所帮助。 相关热文推荐：司美替尼要一直吃吗？https://www.1blv.com/newsDetail/78635.html

司美替尼（Selumetinib）是一种小分子MEK抑制剂。司美替尼（Selumetinib）用于治疗患有I型神经纤维瘤病(NF1)的2岁及以上儿童，这些儿童患有丛状神经纤维瘤，无法通过手术完全切除。 目前尚不清楚KOSELUGO对2岁以下儿童是否安全有效。 司美替尼为MEK的选择性、非三磷酸腺苷(ATP)竞争性抑制剂，其对纯化的MEK1的IC50为14nmol·L-1，而对其他激酶、酶、受体、离子通道和转运蛋白，如p38、c-Jun-NH2激酶、磷脂酰肌醇3-激酶、MEK5-ERK5通路等无抑制活性。 在Ⅰ期临床研究显示：在给定剂量范围内，司美替尼的混悬液和胶囊2种剂型的药动学参数均与剂量成比例变化；各剂量水平下，单剂量口服本品后血药浓度达峰时间(tmax)中位数为1.5h，终末消除半衰期(t1/2)为5～8h，总清除率(CL/F)为12～23L·h-1，稳态分布容积(Vss/F)为87～126L；本品的N-去甲基活性代谢物的药动学参数与母体化合物相似，仅AUC和Cmax为母体化合物的15%以下。 司美替尼常见副作用有什么？ 司美替尼（Selumetinib）最常见的副作用包括呕吐、胃痛、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、口腔炎症、头痛、甲沟炎和瘙痒。 相关热文推荐：司美替尼(selumetinib)服用方法 https://www.1blv.com/newsDetail/84483.html