转甲状腺素蛋白淀粉样变是一种罕见病，其特征为患者体内存在有缺陷的血液蛋白，即转甲状腺素蛋白（TTR）。VYNDAQEL是第一种被批准用于稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的药物，可阻止蛋白质由于错误折叠而生成淀粉样蛋白。综合多项试验数据可知，VYNDAQEL的治疗效果显著，对患者的病情有积极作用。但患者不可盲目用药治疗，接受该药品治疗也会产生一些副作用。那VYNDAQEL副作用有哪些？使用时要注意什么? VYNDAQEL副作用 VYNDAQEL副作用包括有：腹泻、尿路感染（症状可能包括尿痛、有烧灼感、尿频）、女性阴道感染、胃痛、腹痛等等。因个体差异，每位患者在接受VYNDAQEL治疗后产生的副作用、副作用的多与少、副作用的严重程度都是不一样的，这主要是由患者自身情况决定的。患者在VYNDAQEL治疗期间如果出现身体不适必须去医院就诊，由专业的医生诊断患者是否需要继续用药。患者不可擅自使用该药品治疗，一定要按照医嘱服用。 VYNDAQEL注意事项 对活性成份或VYNDAQEL中的任何辅料过敏则不可使用该药品治疗，以免产生其他不良反应。在治疗期间如果产生过敏反应或严重不良反应，要及时寻求专业医生的帮助，不可擅自用药治疗。 VYNDAQEL（Tafamidis）可能会对胎儿产生危害，因此妊娠女性不可使用该药品治疗，在接受该药品治疗前应告知医生是否怀孕。有生育能力的女性应在接受VYNDAQEL期间使用适当的避孕措施，并在停止该药品治疗后继续使用适当的避孕措施1个月。哺乳期的患者应立即停药或停止哺乳。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：VYNDAQEL疗效好吗？一般用多久会产生耐药

氯苯唑酸（Vyndaqel）是一种含活性成份氯苯唑酸的药物，其活性物质是转甲状腺素蛋白稳定剂，该药品用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的心肌病。氯苯唑酸的作用功效是什么？治疗时有哪些注意事项？ 氯苯唑酸的作用功效 氯苯唑酸（Vyndaqel）通过结合至少一个甲状腺激素结合位点的4-二聚体，是一种天然结构的 TTR, 抑制离解和变性，一种新的TTR淀粉样蛋白形成抑制。临床试验结果显示：氯苯唑酸（Vyndaqel）组的下肢神经损伤缓解比率显著高于安慰剂组。并且与安慰剂相比， 氯苯唑酸（Vyndaqel）能够减缓神经功能的恶化并改善患者的营养状况，该药品对患者的病情能产生积极作用，治疗效果显著。 氯苯唑酸的注意事项 使用氯苯唑酸（Vyndaqel）治疗会对胎儿产生危害，因此患者在接受该药品治疗期间应采取有效的避孕措施，并在停止氯苯唑酸（Vyndaqel）治疗后继续使用适当的避孕措施1个月。患者如果已经怀孕，应在治疗前告知医生，由医生调整用药。处于哺乳期的患者应停止哺乳或停止用药。 已知对氯苯唑酸（Vyndaqel）活性成份或其中的任何辅料过敏者是不可使用该药品治疗的。氯苯唑酸（Vyndaqel）治疗期间患者如果产生严重过敏反应，应及时到医院就诊，由医生诊断患者的过敏原因，按照标准医护处理、监视，直至体征和症状解决。 以上就是关于氯苯唑酸（Vyndaqel）作用功效及注意事项的介绍，希望可以帮助到大家。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：Nexviazyme用药剂量是多少？Nexviazyme疗效如何

氯苯唑酸葡胺软胶囊也叫维达全，是由辉瑞研发生产的。转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种罕见的致死性疾病，由一种转运蛋白，转甲状腺素蛋白不稳定引起的，氯苯唑酸葡胺软胶囊可用于治疗该疾病，已经获得美国FDA批准上市。 罕见病药物氯苯唑酸葡甲胺软胶囊哪里能买到？ 氯苯唑酸葡甲胺是一种转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，通过选择性地与TTR结合，稳定TTR并减缓其解离成单体，延缓导致ATTR淀粉样蛋白沉积的产生。资料显示辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请已批准，但官方还未公布消息。国内的医院药房等地还买不到氯苯唑酸葡甲胺软胶囊。有需要的患者可以通过医伴旅了解一下海外药厂直邮的氯苯唑酸葡甲胺软胶囊，100%保证是正品，价格也实惠，对于患者来说性价比更高。不过本品的价格受汇率浮动一直在变动，有需要了解费用和购药流程的患者可以联系医伴旅客服人员，购药更有保障。 氯苯唑酸葡甲胺软胶囊用法用量是怎样的？ 氯苯唑酸葡甲胺软胶囊服用方便，推荐的剂量为20mg/次，每天一次。软胶囊应整粒吞服，不能压碎或切碎，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊可以餐后服用，也可以空腹服用。但患者不可随意增加或者减少药物剂量，以免产生不耐受反应。腹泻、女性阴道感染、胃痛或腹痛、尿路感染等是氯苯唑酸葡甲胺软胶囊常见的副作用，建议患者遵医嘱用药，对症治疗。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：卡莫司汀晶片植入物有什么副作用和注意事项？哪里能买到？

他法米地软胶囊（tafamidis）获“突破性药物”和“孤儿药”资格以及“快速通道”指定和“优先审评”地位，被批准用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病(ATTR-CM)成年患者，以降低心血管相关死亡率和住院率。一同批准的还有Vyndamax( tafamidis)，都是“first-in-class”转甲状腺素蛋白(TTR）稳定剂tafamidis的两种口服配方。 家族性淀粉样多发性神经病(TTR-FAP)是由TTR基因突变引起的最常见的遗传性（家族性)淀粉样变性。其中转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)为TTR基因30位缬氨酸被蛋氨酸取代( Val30met )引起，表现为进行性轴突感觉自主神经和运动神经病变，转甲状腺素淀粉样变性心肌病( ATTR-CM)是由 Val122Ile或Thr60Ala引起,表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。 他法米地软胶囊是什么药？有什么作用？他法米地软胶囊是口服转甲状腺素蛋白稳定剂,能够选择性地与转甲状腺素蛋白结合,稳定转甲状腺素蛋白的四聚体,减缓导致ATTR-CM的淀粉样物质的形成。此次批准是基于一项随机双盲,含安慰剂对照的全球性、关键性3期临床试验的结果，在30个月的试验过程中，他法米地软胶囊不但能够将全因死亡风险降低30%，将心血管相关住院风险降低32%,还可以提高患者的其它功能性指标。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病治疗药物-他法米地软胶囊

ATTR-CM是一种罕见的致死性疾病，由一种转运蛋白，转甲状腺素蛋白不稳定引起的。氯苯唑酸葡甲胺软胶囊用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），于2019年05月03日获得美国FDA的批准上市。氯苯唑酸葡甲胺软胶囊由美国辉瑞制药公司研发生产。 那么，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊怎么服用？ 氯苯唑酸葡甲胺软胶囊需要在具有转甲状腺素蛋白（transthyretin, TTR）淀粉样变性多发性神经病患者治疗经验的医师指导下用药，推荐剂量为 20 mg，每日一次，口服。软胶囊应整粒吞服，不能压碎或切碎，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊可以餐后服用，也可以空腹服用。但患者不可随意增加或者减少药物剂量，以免产生不耐受反应。氯苯唑酸葡甲胺软胶囊常见不良反应包括腹泻、女性阴道感染、胃痛或腹痛、尿路感染等。 那么，国内哪里能买到氯苯唑酸葡甲胺软胶囊？ 2020年2月5日，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊获得中国国家药品监督管理局批准上市，该药是全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂。目前该药已在英国、德国、法国等全球超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN。目前国内的医院药房是可以买到本品的，但是由于上市时间较短，还没有纳入医保，费用较高。有需要的患者也可以联系医伴旅了解海外版氯苯唑酸葡甲胺软胶囊，药厂直邮，价格实惠，性价比高，更适合患者长期用药，具体药物价格和购药流程可以咨询医伴旅客服。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：罕见病药物氯苯唑酸葡甲胺软胶囊中国获批！

美国辉瑞研发生产的氯苯唑酸葡甲胺软胶囊，可以减缓导致ATTR-CM的淀粉样物质的形成，能够稳定转甲状腺素蛋白的四聚体。氯苯唑酸葡甲胺软胶囊又叫维达全，于2019年05月03日，获得了美国FDA的批准上市，用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成年患者的治疗。 ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，其发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样物质沉积。氯苯唑酸葡胺软胶囊是全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂，于2020年2月5日获得中国国家药品监督管理局批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，对氯苯唑酸葡胺软胶囊活性成份或其中的任何辅料过敏者禁用。作为治疗罕见病的新药，本品为免临床获批，上市后再临床。 欧盟药品监督管理局（EMA）批准了氯苯唑酸葡胺软胶囊用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）是基于一项随机、双盲、安慰剂对照研究（Fx-005）。这项研究共涉及128名患者。完成18个月治疗期后，患者的下肢神经功能评估结果为：下肢神经损伤缓解比率为（缓解患者/患者总数）：氯苯唑酸葡胺软胶囊组：60.0％；安慰剂组：38.1％。与基线状态相比，完成18个月治疗的患者，其TQOL评分变化为：氯苯唑酸葡胺软胶囊组：0.1；安慰剂组：8.9。与安慰剂相比，氯苯唑酸葡胺软胶囊能够减缓神经功能的恶化并改善患者的营养状况，另外，其他衡量指标也证实了本品的治疗效果。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：卡莫司汀晶片植入物有什么副作用？可以使用医保购买吗？

随着我国进入了精准医学时代，使得更多的罕见病有了新的诊治方案，让更多的罕见病患者有药可用。其中就包括心脏罕见病——转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）。 什么是转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病？ 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病是一种罕见的、致命的、缺乏诊断的疾病，是由于转甲状腺素蛋白的不稳定形成淀粉样物质沉积在心脏、周围神经、肾脏等多个部位所致。最为突出的是周围神经病变和心脏病变。由于对该病认知不足，往往在患者确诊时就已错过最佳治疗时间，再加上国内对该病诊断率较低及不对因治疗导致预后较差，ATTR患者死亡及预后不良等问题也亟待解决。 令人心动的氯苯唑酸——罕见心脏病迎来首个新疗法！ 氯苯唑酸（Vyndaqel）是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，最早由美国辉瑞公司生产研发，目前已经有包括中国在内的多个国家或地区获批用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者，以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。自此，转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病迎来了首个新疗法。 氯苯唑酸临床效果显著 发表在顶级医学期刊NEJM上的研究显示，与安慰剂相比，氯苯唑酸的疗效显著且耐受性良好，能够显著降低转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的全因死亡率和心血管相关住院率，减缓功能性能力和生活质量的下降速度，延缓周围神经功能损害。 惠及更多ATTR-CM患者，氯苯唑酸进入医保 氯苯唑酸软胶囊于2020年在国内获批上市，这是全球首个也是唯一一个获批治疗ATTR-CM的口服药物。 作为唯一一个缓解ATTR-CM的对因治疗药物，氯苯唑酸与其他六款罕见病治疗药，2021年12月被纳入国家医保目录，改变了以往ATTR-CM用药难的困境。 每一个小群体都不该被放弃 众所周知，罕见病指的是一种发病率极低的疾病，因此患者人数相对较少，可供患者治疗的药物较少且价格昂贵。因此，随着氯苯唑酸医保政策的实施，一方面，极大的降低了患者的用药经济负担；另一方面，医保的落地及广泛覆盖，提高了患者的用药可及性，使这一群体的治疗和生活获得了极大程度上的改善和提升。

由美国辉瑞制药研发的氯苯唑酸，于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病（ATTR-PN），2019年又获得美国FDA批准上市。氯苯唑酸葡甲胺软胶囊又叫维达全，是一种口服转甲状腺素蛋白稳定剂，可稳定TTR并减缓其解离成单体，延缓导致ATTR淀粉样蛋白沉积的产生。 那么，氯苯唑酸哪里能买到？ 氯苯唑酸于2020年获得中国国家药品监督管理局批准上市，目前在国内的医院药房已经可以买到本品了，2021年该药纳入了国家医保目录，但长期用药的话患者的经济负担还是比较重的。有需要氯苯唑酸的患者可以联系医伴旅了解一下海外版的本品，药厂直邮，性价比更高，适合患者长期用药。医伴旅是国内比较专业的海外医疗服务机构，深受患者信赖。不过海外药物受汇率浮动影响，药物价格不固定，具体氯苯唑酸价格和购药流程可以咨询医伴旅客服人员。 那么，氯苯唑酸疗效怎么样？ 随机、双盲、安慰剂对照研究（Fx-005）试验，128名转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）患者，使用氯苯唑酸治疗后，完成18个月治疗期后结果显示，下肢神经损伤缓解比率安慰剂组为38.1％，氯苯唑酸组为60.0％；与基线状态相比，完成18个月治疗的患者，其TQOL评分变化安慰剂组为8.9（±3.08），氯苯唑酸组为0.1（±2.98）；氯苯唑酸能够减缓神经功能的恶化并改善患者的营养状况。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：罕见病药物氯苯唑酸葡甲胺软胶囊来了！

心脏淀粉样变（CA）是由错误折叠的蛋白质片段在心肌细胞外或组织间积聚为特征的一种限制性心肌病，是一种罕见但尚未被充分诊断的疾病。氯苯唑酸用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的心肌病，是一种转甲状腺素蛋白稳定剂。今天咱们来详细的了解一下罕见病药物氯苯唑酸葡甲胺软胶囊！ 氯苯唑酸又叫氯苯唑酸葡胺软胶囊，维达全，该药可以阻止转甲状腺素蛋白分解，进而防止淀粉样蛋白原纤维的形成并延缓神经疾病的进展。氯苯唑酸是辉瑞公司生产研发，于2020年2月获中国国家药品监督管理局批准上市。氯苯唑酸的规格有20mg、61mg，推荐的标准剂量是：20mg/次，1次/日口服。目前氯苯唑酸已在英国、德国、法国等超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN，是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。 那么，罕见病药物氯苯唑酸葡甲胺软胶囊疗效怎么样？ 氯苯唑酸于2019年在美国上市，多中心、国际、随机、双盲、安慰剂对照研究试验，441 例野生型或遗传性 ATTR-CM 患者，分别使用氯苯唑酸和安慰剂治疗，结果显示，氯苯唑酸组的全因死亡率降低了30%，心血管相关住院率降低了32%。这也意味着转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者终于有了专门的，有效的特效药物。氯苯唑酸的安全性较耐受，常见的不良反应主要是腹泻、女性阴道感染、胃痛或腹痛、尿路感染（症状可能包括尿痛、有烧灼感以及尿频）等。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：尼拉帕尼要吃几个疗程？尼拉帕尼治疗效果怎么样？

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（AATR-CM），是一种死亡率较高的罕见疾病，主要是由于TTR不稳定造成蛋白质异常折叠，最终形成异常的物质，沉淀在心脏。患者主要表现为心肌病或者心里衰竭。过去的治疗方案仅仅是对症治疗，治标不治本，Vyndaqel的上市将彻底改变这一困境。 Vyndaqel是如何工作的？ 在Vyndaqel上市以前，转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病根本就没有专门的治疗方案，只能针对表面症状进行相应治疗，在个别情况下进行心脏（或心脏与肝脏）移植。 近日，美国食品和药物管理局批准Vyndaqel 上市，用于治疗成人由于人工型或遗传性转甲状腺素卵白介导的淀粉样变性引起的心肌病（ATTR-CM）。这是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（AATR-CM）共有两种类型，第一种是遗传性，第二种是野生型，遗传性的患者发病较早，是由转甲状腺素蛋白基因的突变引起的。而野生型则在转甲状腺素蛋白基因上没有突变，多发于老年患者，同时也是最常见的类型。 Vyndaqel是TTR的选择性稳定剂。Vyndaqel在甲状腺素结合位点与TTR结合，稳定四聚体并减缓解离成单体，这是淀粉样蛋白生成过程中的限速步骤。有效稳定了淀粉样蛋白累积。 Vyndaqel疗效显著 一项多中心、国际、随机、双盲、安慰剂对照研究对 441 例野生型或遗传性 ATTR-CM 患者（NCT01994889）证实了该药的疗效。 患者以1：2：2的比例随机分配，接受VYNDAQEL 20mg（n = 88），VYNDAQEL 80mg（作为4粒20mg VYNDAQEL胶囊给药）（n = 176）或匹配安慰剂（n = 177），每日一次，持续30个月，以及标准治疗（例如利尿剂）。 与安慰剂组相比，VYNDAQEL组的全因死亡率和心血管相关住院率分别降低了30%（p=0.026）和32%（p<0.0001）。可以确定的是，转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者终于有了专门的，有效的特效药物。 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（AATR-CM）是一个罕见疾病，患有该疾病的患者也成了一个小众群体，他们好像被遗忘在生死的角落，迷茫，恐惧是他们的常态。Vyndaqel的上市将改变这一切！医伴旅也坚信，每一个小众群体，都不应该被放弃，我们将提供该药物更多信息以及购买渠道，具体请咨询医伴旅客服，求生之路，道阻且长，医伴旅在您身旁！

VYNDAQEL用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病，其适用于早期（1期）患者，具有延缓周围神经功能缺损的作用。VYNDAQEL是第一种被批准用于稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的药物，可阻止蛋白质由于错误折叠而生成淀粉样蛋白。那VYNDAQEL疗效好吗？一般用多久会产生耐药？ VYNDAQEL疗效 一项全球性、双盲、随机、安慰剂对照临床试验中，共入组了441例患者，包括变异型或遗传型ATTR-CM患者，以及野生型ATTR-CM患者。 试验结果显示：在30个月治疗期间，与安慰剂相比，VYNDAQEL（Tafamidis）显著降低了野生型和遗传型ATTR-CM患者的全因死亡和心血管相关住院率；将全因死亡率和全因住院率分别降低30%和32%；VYNDAQEL（Tafamidis）降低了所有亚组的全因死亡风险，野生型亚组和遗传型亚组中死亡风险分别降低29%和31%。 由此可知，VYNDAQEL（Tafamidis）治疗效果显著，该药品可降低患者的全因死亡率和全因住院率，降低死亡风险，改善患者的生活质量，对患者的病情能产生积极作用。VYNDAQEL（Tafamidis）为众多转甲状腺素蛋白淀粉样变性病患者提供了一种重要的新治疗选择。 VYNDAQEL耐药 因为每位患者的身体情况不同，在接受VYNDAQEL（Tafamidis）治疗后，其产生耐药的时间、耐药的表现以及产生耐药后的治疗方案均会有差异，使用VYNDAQEL（Tafamidis）治疗多久会产生耐药主要是由患者的病情、个人体质及对药物的耐受程度决定的。 患者如果在接受VYNDAQEL（Tafamidis）治疗期间产生耐药，要立即到医院做详细身体检查，医生会根据患者的身体情况为其建议最佳治疗方案。患者在VYNDAQEL耐药后不要盲目使用其他药物治疗，因为这可能会产生一些不良反应，影响病情。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：Fedratinib（Inrebic）副作用多不多？要注意什么

氯苯唑酸葡胺软胶囊又叫维达全，是有辉瑞制药研发的，于2011年首次在欧盟上市，可用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN），该药是一种口服转甲状腺素蛋白稳定剂。今天咱们来详细的了解一下氯苯唑酸葡胺软胶囊河北多少钱一盒？效果如何？ 氯苯唑酸葡胺软胶囊在国内上市的时间是2020年，河北地区的患者可在当地医院药房购买该药，但目前本品还没有纳入医保，所需费用较高。小编建议患者通过医伴旅获取海外版氯苯唑酸葡胺软胶囊，海外药厂直邮，价格实惠，能保证是正品。医伴旅是国内专业的海外医疗服务机构，与国内许多患者都有合作，可帮助患者获取海外药物，能减轻不小的经济负担，适合长期用药。不过海外药物受汇率浮动影响，药物价格也是不固定的，具体多少钱一盒以及购药流程建议咨询医伴旅客服人员。 那么，氯苯唑酸葡胺软胶囊治疗效果如何？一项试验显示，128名患者使用氯苯唑酸葡胺软胶囊治疗18个月，之后又入组了一项持续12个月的开放标签扩展研究。结果显示，完成18个月治疗期后，下肢神经损伤缓解比率为氯苯唑酸葡胺软胶囊组60.0％，安慰剂组：38.1％。与基线状态相比，TQOL评分变化为：氯苯唑酸葡胺软胶囊组：0.1；安慰剂组：8.9（±3.08）。这说明氯苯唑酸葡胺软胶囊能够减缓神经功能的恶化并改善患者的营养状况。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：罕见病新药氯苯唑酸葡甲胺软胶囊上市了！

转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊是一种口服转甲状腺素蛋白稳定剂，又叫维达全，可治疗ATTR-PN，今天咱们就来详细的了解一下罕见病新药氯苯唑酸葡甲胺软胶囊。 氯苯唑酸葡甲胺软胶囊于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病（ATTR-PN），由美国辉瑞制药研发，目前该药已经在英国、德国、法国、日本等全球超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN。2020年，辉瑞氯苯唑酸葡胺软胶囊（维达全，Vyndaqel）获得国家药监局批准上市用于治疗ATTR-PN，以延缓其周围神经功能损害。有需要的患者可以联系医伴旅获取海外版氯苯唑酸葡甲胺软胶囊，性价比高。 那么，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊的用法和副作用是怎样的？氯苯唑酸葡甲胺软胶囊通过选择性地与TTR结合，稳定TTR并减缓其解离成单体，延缓导致ATTR淀粉样蛋白沉积的产生。该药服用方便，推荐的剂量为20mg/次，1次/日，口服。腹泻、尿路感染（症状可能包括尿痛、有烧灼感以及尿频）、女性阴道感染、胃痛或腹痛等是该药主要的副作用，患者治疗期间还需注意对氯苯唑酸葡甲胺软胶囊活性成份或其中的任何辅料过敏者禁用。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：治疗恶性胶质瘤新药---卡莫司汀晶片植入物（Gliadel）

转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，成年患者发病，约在起病后10年左右，逐渐进展至终末期。氯苯唑酸葡胺软胶囊可以治疗ATTR-PN，具有延缓周围神经功能缺损的作用，今天咱们来详细的了解一下罕见病药物氯苯唑酸葡甲胺软胶囊效果如何？福建能用医保吗？ 随机、双盲、安慰剂对照研究（Fx-005），研究持续了18个月，共涉及128名患者，试验结果显示， 氯苯唑酸葡胺软胶囊组下肢神经损伤缓解比率为（缓解患者/患者总数）：60.0％；安慰剂组下肢神经损伤缓解比率为：38.1％。与基线状态相比，完成18个月治疗的患者，氯苯唑酸葡胺软胶囊组TQOL评分变化为：0.1（±2.98）；安慰剂组TQOL评分变化为：8.9（±3.08）。这个试验说明了，氯苯唑酸葡胺软胶囊能够减缓神经功能的恶化并改善患者的营养状况。 那么，福建购买氯苯唑酸葡甲胺软胶囊能用医保吗？氯苯唑酸葡甲胺软胶囊在国内上市时间较短，目前还没有进入医保的，福建包括国内其他地区的患者在医院药房购买该药都是不能使用医保报销的，长期用药花费较高，建议患者通过医伴旅获取该药，通过海外药厂直邮到家，能保证药物是正品，价格实惠，还能减轻不小的经济负担，具体药物价格和购药流程患者可以咨询医伴旅客服人员。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：新药氯苯唑酸葡甲胺软胶囊中国获批上市？怎么服用？

转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的口服制剂氯苯唑酸葡甲胺软胶囊，于2019年在美国上市，该药是由美国辉瑞研发生产的。氯苯唑酸葡甲胺软胶囊能够稳定转甲状腺素蛋白的四聚体，减缓导致ATTR-CM的淀粉样物质的形成。今天咱们来详细的了解一下新药氯苯唑酸葡甲胺软胶囊中国获批上市了吗？怎么服用？ 据资料显示，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊在国内的上市申请已经批准，2020年2月，该药在国内上市，主要用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。该药又叫维达全，是全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂。ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，可累及运动、感觉及自主神经，并可伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。氯苯唑酸葡甲胺软胶囊的上市给这类患者带来了希望。 那么，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊应该怎么服用呢？氯苯唑酸葡胺软胶囊应由医师启动治疗，并在医生的监督下进行。该药推荐剂量为 20 mg口服，每天一次，患者不可随意更改剂量和用法，以免产生不耐受反应。如果患者在给氯苯唑酸葡胺软胶囊后发生呕吐，且呕吐物中含完整的该药，则应尽可能给再口服一粒本品。如果呕吐物中不含有该药，便不需再服用。患者用药后注意自身反应，如果出现不耐受及时联系医生，采取新的治疗方案。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：卡莫司汀晶片植入物治疗胶质瘤效果好吗？有副作用吗？