罕见病药物氯苯唑酸葡甲胺软胶囊来了！

心脏淀粉样变（CA）是由错误折叠的蛋白质片段在心肌细胞外或组织间积聚为特征的一种限制性心肌病，是一种罕见但尚未被充分诊断的疾病。氯苯唑酸用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的心肌病，是一种转甲状腺素蛋白稳定剂。今天咱们来详细的了解一下罕见病药物氯苯唑酸葡甲胺软胶囊！

氯苯唑酸又叫氯苯唑酸葡胺软胶囊，维达全，该药可以阻止转甲状腺素蛋白分解，进而防止淀粉样蛋白原纤维的形成并延缓神经疾病的进展。氯苯唑酸是辉瑞公司生产研发，于2020年2月获中国国家药品监督管理局批准上市。氯苯唑酸的规格有20mg、61mg，推荐的标准剂量是：20mg/次，1次/日口服。目前氯苯唑酸已在英国、德国、法国等超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN，是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。

那么，罕见病药物氯苯唑酸葡甲胺软胶囊疗效怎么样？

氯苯唑酸于2019年在美国上市，多中心、国际、随机、双盲、安慰剂对照研究试验，441 例野生型或遗传性 ATTR-CM 患者，分别使用氯苯唑酸和安慰剂治疗，结果显示，氯苯唑酸组的全因死亡率降低了30%，心血管相关住院率降低了32%。这也意味着转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者终于有了专门的，有效的特效药物。氯苯唑酸的安全性较耐受，常见的不良反应主要是腹泻、女性阴道感染、胃痛或腹痛、尿路感染（症状可能包括尿痛、有烧灼感以及尿频）等。

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