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罕见病新药氯苯唑酸葡甲胺软胶囊上市了!

郭药师
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2025-01-21 17:58:01
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转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病,氯苯唑酸葡甲胺软胶囊是一种口服转甲状腺素蛋白稳定剂,又叫维达全,可治疗ATTR-PN,今天咱们就来详细的了解一下罕见病新药氯苯唑酸葡甲胺软胶囊

氯苯唑酸葡甲胺软胶囊于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病(ATTR-PN),由美国辉瑞制药研发,目前该药已经在英国、德国、法国、日本等全球超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN。2020年,辉瑞氯苯唑酸葡胺软胶囊(维达全,Vyndaqel)获得国家药监局批准上市用于治疗ATTR-PN,以延缓其周围神经功能损害。有需要的患者可以联系医伴旅获取海外版氯苯唑酸葡甲胺软胶囊,性价比高。

那么,氯苯唑酸葡甲胺软胶囊的用法和副作用是怎样的?氯苯唑酸葡甲胺软胶囊通过选择性地与TTR结合,稳定TTR并减缓其解离成单体,延缓导致ATTR淀粉样蛋白沉积的产生。该药服用方便,推荐的剂量为20mg/次,1次/日,口服。腹泻、尿路感染(症状可能包括尿痛、有烧灼感以及尿频)、女性阴道感染、胃痛或腹痛等是该药主要的副作用,患者治疗期间还需注意对氯苯唑酸葡甲胺软胶囊活性成份或其中的任何辅料过敏者禁用。

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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年10月17日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211996

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